Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af ULTRASE® MT20 hos deltagere med cystisk fibrose (CF) og eksokrin pancreasinsufficiens (PI)

Inklusionskriterier:

• Deltagere eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal forstå undersøgelsens art og underskrive en informeret samtykke- eller samtykkeformular sammen med en forældreformular

• Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af CF baseret på 1 eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen og en af ​​følgende:

  • En genotype med 2 identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF
  • En svedkloridtest på mere end 60 millimol pr. liter (mmol/L) ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
• Deltagerne skal have PI som vist ved en fækal elastase-1 (FE-1) koncentration på mindre end 100 mikrogram pr. gram (mcg/g) afføring (ScheBo test) og skal kræve tilskud af bugspytkirtelenzym
• Deltagerne skal være klinisk stabile, som det fremgår af medicinsk historie og medicinhistorie, fysisk undersøgelse ved baseline inklusive vitale tegn og laboratorieanalyser
• Deltagerne skal være 7 år og ældre

• Deltagerne skal have en tilstrækkelig ernæringsstatus baseret på følgende kropsmasseindeks (BMI):

  • Deltagere i alderen 7 til 20 år skal have et BMI større end eller lig med femte percentilen
  • Kvindelige deltagere over 20 år skal have et BMI større end eller lig med 16
  • Mandlige deltagere over 20 år skal have et BMI større end eller lig med 16,5
• Deltagerne skal have en optimal klinisk dosis af bugspytkirtelenzymer (Ultrase® MT18 eller MT20 eller andre præparater til bugspytkirtelenzymer inklusive Ultrase® MT12) før indtræden i undersøgelsen og skal efter investigator tolerere denne medicin.
• Deltagerne skal kunne sluge kapsler og skal kunne spise en fedtrig kost beregnet som 2 gram (± 15 %) fedt pr. kg kropsvægt pr. dag
• Deltagerne skal efter investigators mening være i stand til og villige til at gennemføre denne undersøgelse
• Kvindelige deltagere skal være præmenarkeale, kirurgisk sterile eller postmenopausale i mindst 12 på hinanden følgende måneder. Ellers må kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) ikke være gravide og skal have praktiseret en acceptabel præventionsmetode i mindst en måned før undersøgelsens start

Ekskluderingskriterier:

• Deltagere med kendt kontraindikation, følsomhed eller overfølsomhed over for Ultrase eller ethvert svineprotein
• Deltagere med kendt allergi over for fødevarelægemidlet og kosmetik (FD&C) Blå nr. 2 farvestofindikator (afføringsmarkør)
• Deltagere, der ikke er villige til at stoppe de forbudte medicin eller produkter ved studiestart og under hele undersøgelsen
• Deltagere, der bruger narkotika
• Deltagere, der regelmæssigt bruger tarmstimulerende midler og/eller afføringsmidler
• Deltagere med akut pancreatitis eller akut forværring af kronisk bugspytkirtelsygdom
• Deltagere med en akut lungeinfektion
• Deltagere med en historie med tarmresektion
• Deltagere, der lider af dysmotilitetsforstyrrelser
• Deltagere med kroniske eller svære mavesmerter
• Deltagere, der modtager enteral sondeernæring og ikke er villige til at stoppe i løbet af undersøgelsen
• Deltagere kendt for at have en betydelig medicinsk sygdom, der ville kompromittere deres velfærd eller forvirre undersøgelsesresultaterne
• Deltagere med en historie med eller en aktuel diagnose af klinisk signifikant portal hypertension
• Deltagere, der har en tilstand, der vides at øge fækal fedttab, herunder cøliaki, galdekræft, galdeforsnævring, kolelithiasis, Crohns sygdom, bugspytkirtelkræft, stråling enteritis, tropisk sprue, Whipples sygdom, laktoseintolerance, pseudomembranøs colitis
• Deltagere med en aktuel diagnose eller en historie med komplet distalt intestinal obstruktionssyndrom (DIOS) inden for de seneste 6 måneder; eller deltagere, der havde 2 eller flere episoder af DIOS i det seneste år
• Deltagere med dårligt kontrolleret diabetes til efterforskerens mening
• Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammende
• Deltagere, der modtog et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indtræden i undersøgelsen