Исследование безопасности и эффективности ULTRASE® MT20 у участников с кистозным фиброзом (CF) и экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (PI)

Критерии включения:

• Участники или их законные представители должны понимать характер исследования и подписать информированное согласие или форму согласия вместе с родительской формой.

• Участники должны иметь подтвержденный диагноз муковисцидоза на основании одного или нескольких клинических признаков, соответствующих фенотипу муковисцидоза, и одного из следующих признаков:

  • Генотип с 2 идентифицируемыми мутациями, соответствующими муковисцидозу.
  • Анализ пота на содержание хлоридов более 60 миллимолей на литр (ммоль/л) с помощью количественного ионофореза пилокарпина
• У участников должен быть PI, о чем свидетельствует концентрация фекальной эластазы-1 (FE-1) менее 100 микрограммов на грамм (мкг/г) стула (тест Шебо), и они должны нуждаться в добавках ферментов поджелудочной железы.
• Участники должны быть клинически стабильны, о чем свидетельствуют история болезни и прием лекарств, базовый медицинский осмотр, включая основные показатели жизнедеятельности и лабораторные анализы.
• Участники должны быть старше 7 лет

• Участники должны иметь адекватный статус питания, основанный на следующем индексе массы тела (ИМТ):

  • Участники в возрасте от 7 до 20 лет должны иметь ИМТ не ниже пятого процентиля.
  • Участники женского пола старше 20 лет должны иметь ИМТ больше или равный 16.
  • Участники мужского пола старше 20 лет должны иметь ИМТ больше или равный 16,5.
• Участники должны принимать оптимальную клиническую дозу ферментов поджелудочной железы (Ultrase® MT18 или MT20 или другие препараты ферментов поджелудочной железы, включая Ultrase® MT12) до включения в исследование и, по мнению исследователя, должны переносить это лекарство.
• Участники должны быть в состоянии проглотить капсулы и должны быть в состоянии придерживаться диеты с высоким содержанием жиров, рассчитанной как 2 грамма (± 15%) жира на килограмм массы тела в день.
• Участники должны быть, по мнению исследователя, в состоянии и готовы завершить это исследование.
• Участники женского пола должны быть пременархеальными, хирургически стерильными или постменопаузальными в течение как минимум 12 месяцев подряд. В противном случае женщины детородного возраста (WOCBP) не должны быть беременны и должны практиковать приемлемый метод контрацепции в течение как минимум одного месяца до включения в исследование.

Критерий исключения:

• Участники с известными противопоказаниями, чувствительностью или гиперчувствительностью к Ultrase или любому свиному белку.
• Участники с известной аллергией на пищевые препараты и косметические средства (FD&C) Синий индикатор красителя № 2 (маркер стула)
• Участники, не желающие прекращать прием запрещенных лекарств или продуктов при включении в исследование и на протяжении всего исследования.
• Участники, употребляющие наркотики
• Участники, регулярно принимающие стимуляторы кишечника и/или слабительные.
• Участники с острым панкреатитом или острым обострением хронического заболевания поджелудочной железы
• Участники с острой легочной инфекцией
• Участники с резекцией кишечника в анамнезе
• Участники, страдающие любыми нарушениями моторики
• Участники с хронической или сильной болью в животе
• Участники, получающие энтеральное зондовое питание и не желающие останавливаться в ходе исследования.
• Известно, что участники имеют серьезное заболевание, которое может поставить под угрозу их благополучие или исказить результаты исследования.
• Участники с историей или текущим диагнозом клинически значимой портальной гипертензии
• Участники, у которых есть состояние, которое, как известно, увеличивает потерю жира с калом, включая глютеновую болезнь, рак желчных путей, стриктуры желчных путей, желчнокаменную болезнь, болезнь Крона, рак поджелудочной железы, лучевой энтерит, тропическую спру, болезнь Уиппла, непереносимость лактозы, псевдомембранозный колит
• Участники с текущим диагнозом или синдромом полной дистальной кишечной непроходимости (DIOS) в анамнезе за последние 6 месяцев; или участники, у которых было 2 или более эпизодов DIOS в прошлом году
• Участники с плохо контролируемым диабетом, по мнению исследователя
• Участники женского пола, которые беременны или кормят грудью
• Участники, получившие исследуемый препарат в течение 30 дней до включения в исследование