Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van ULTRASE® MT20 bij deelnemers met cystische fibrose (CF) en exocriene pancreasinsufficiëntie (PI)

Inclusiecriteria:

• Deelnemers of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger moeten de aard van het onderzoek begrijpen en een geïnformeerd toestemmings- of instemmingsformulier samen met een ouderlijk formulier ondertekenen

• Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van CF hebben op basis van 1 of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype, en een van de volgende:

  • Een genotype met 2 identificeerbare mutaties consistent met CF
  • Een zweetchloridetest van meer dan 60 millimol per liter (mmol/L) door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese
• Deelnemers moeten PI hebben zoals aangetoond door een fecale elastase-1 (FE-1) concentratie van minder dan 100 microgram per gram (mcg/g) ontlasting (ScheBo-test) en moeten pancreasenzymsupplementen nodig hebben
• Deelnemers moeten klinisch stabiel zijn, zoals blijkt uit medische en medicatiegeschiedenis, basislijn lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies en laboratoriumanalyses
• Deelnemers moeten 7 jaar en ouder zijn

• Deelnemers moeten een adequate voedingsstatus hebben op basis van de volgende body mass index (BMI):

  • Deelnemers van 7 tot 20 jaar oud moeten een BMI hebben die groter is dan of gelijk is aan het vijfde percentiel
  • Vrouwelijke deelnemers ouder dan 20 jaar moeten een BMI hebben die groter is dan of gelijk is aan 16
  • Mannelijke deelnemers ouder dan 20 jaar moeten een BMI hebben die groter is dan of gelijk is aan 16,5
• Deelnemers moeten een optimale klinische dosis pancreasenzymen (Ultrase® MT18 of MT20 of andere preparaten van pancreasenzymen, waaronder Ultrase® MT12) krijgen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, en moeten dit medicijn tolereren naar de mening van de onderzoeker
• Deelnemers moeten capsules kunnen slikken en een vetrijk dieet kunnen volgen, berekend als 2 gram (± 15%) vet per kilogram lichaamsgewicht per dag
• Deelnemers moeten naar het oordeel van de onderzoeker in staat en bereid zijn om dit onderzoek af te ronden
• Vrouwelijke deelnemers moeten premenarchaal, chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden. Anders mogen de vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) niet zwanger zijn en moeten ze een aanvaardbare anticonceptiemethode hebben toegepast gedurende ten minste één maand voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemers met een bekende contra-indicatie, gevoeligheid of overgevoeligheid voor Ultrase of een varkenseiwit
• Deelnemers met een bekende allergie voor het voedingsmiddel en cosmetica (FD&C) Blue No. 2 kleurstofindicator (ontlastingsmarker)
• Deelnemers die niet bereid zijn om de verboden medicijnen of producten te stoppen bij aanvang van het onderzoek en tijdens het onderzoek
• Deelnemers die verdovende middelen gebruiken
• Deelnemers die regelmatig darmstimulerende middelen en/of laxeermiddelen gebruiken
• Deelnemers met acute pancreatitis of acute exacerbatie van chronische pancreasziekte
• Deelnemers met een acute longinfectie
• Deelnemers met een voorgeschiedenis van darmresectie
• Deelnemers die lijden aan dysmotiliteitsstoornissen
• Deelnemers met chronische of ernstige buikpijn
• Deelnemers die enterale sondevoeding krijgen en niet bereid zijn te stoppen in de loop van het onderzoek
• Deelnemers waarvan bekend is dat ze een ernstige medische ziekte hebben die hun welzijn in gevaar zou kunnen brengen of de onderzoeksresultaten zou kunnen verwarren
• Deelnemers met een voorgeschiedenis van of een huidige diagnose van klinisch significante portale hypertensie
• Deelnemers met een aandoening waarvan bekend is dat ze fecaal vetverlies verhogen, waaronder de ziekte van coeliakie, galkanker, galvernauwing, cholelithiasis, de ziekte van Crohn, pancreaskanker, stralingsenteritis, tropische spruw, de ziekte van Whipple, lactose-intolerantie, pseudomembraneuze colitis
• Deelnemers met een actuele diagnose of een voorgeschiedenis van volledig distaal darmobstructiesyndroom (DIOS) in de afgelopen 6 maanden; of deelnemers die het afgelopen jaar 2 of meer afleveringen van DIOS hebben gehad
• Deelnemers met slecht gecontroleerde diabetes naar de mening van de onderzoeker
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Deelnemers die binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen