Étude d'innocuité et d'efficacité d'ULTRASE® MT20 chez des participants atteints de fibrose kystique (FK) et d'insuffisance pancréatique exocrine (IP)

Critère d'intégration:

• Les participants ou leur représentant légalement autorisé doivent comprendre la nature de l'étude et signer un formulaire de consentement éclairé ou d'assentiment ainsi qu'un formulaire parental

• Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de mucoviscidose basé sur 1 ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype mucoviscidose, et l'un des éléments suivants :

  • Un génotype avec 2 mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose
  • Un test de chlorure de sueur supérieur à 60 millimoles par litre (mmol/L) par iontophorèse quantitative à la pilocarpine
• Les participants doivent avoir un IP démontré par une concentration fécale d'élastase-1 (FE-1) inférieure à 100 microgrammes par gramme (mcg/g) de selles (test ScheBo) et doivent nécessiter une supplémentation en enzymes pancréatiques
• Les participants doivent être cliniquement stables, comme en témoignent les antécédents médicaux et médicamenteux, l'examen physique de base, y compris les signes vitaux et les analyses de laboratoire
• Les participants doivent être âgés de 7 ans et plus

• Les participants doivent avoir un état nutritionnel adéquat basé sur l'indice de masse corporelle (IMC) suivant :

  • Les participants âgés de 7 à 20 ans doivent avoir un IMC supérieur ou égal au cinquième centile
  • Les participantes de plus de 20 ans doivent avoir un IMC supérieur ou égal à 16
  • Les participants masculins de plus de 20 ans doivent avoir un IMC supérieur ou égal à 16,5
• Les participants doivent recevoir une dose clinique optimale d'enzymes pancréatiques (Ultrase® MT18 ou MT20 ou d'autres préparations d'enzymes pancréatiques, y compris Ultrase® MT12) avant l'entrée dans l'étude, et doivent tolérer ce médicament de l'avis de l'investigateur
• Les participants doivent être capables d'avaler des gélules et doivent pouvoir suivre un régime riche en graisses calculé comme 2 grammes (± 15%) de graisse par kilogramme de poids corporel par jour
• Les participants doivent être, de l'avis de l'investigateur, capables et désireux de terminer cette étude
• Les participantes doivent être préménarchées, chirurgicalement stériles ou ménopausées depuis au moins 12 mois consécutifs. Sinon, les femmes en âge de procréer (WOCBP) ne doivent pas être enceintes et doivent avoir pratiqué une méthode de contraception acceptable pendant au moins un mois avant l'entrée à l'étude

Critère d'exclusion:

• Participants ayant une contre-indication connue, une sensibilité ou une hypersensibilité à Ultrase ou à toute protéine porcine
• Participants ayant une allergie connue au médicament alimentaire et cosmétique (FD&C) Indicateur de colorant bleu n° 2 (marqueur de selles)
• Participants ne souhaitant pas arrêter les médicaments ou produits interdits à l'entrée dans l'étude et tout au long de l'étude
• Participants qui consomment des stupéfiants
• Participants qui utilisent régulièrement des stimulants intestinaux et/ou des laxatifs
• Participants atteints de pancréatite aiguë ou d'exacerbation aiguë d'une maladie pancréatique chronique
• Participants avec une infection pulmonaire aiguë
• Participants ayant des antécédents de résection intestinale
• Participants souffrant de troubles de la motilité
• Participants souffrant de douleurs abdominales chroniques ou sévères
• Participants recevant une alimentation par sonde entérale et ne voulant pas s'arrêter au cours de l'étude
• Participants connus pour avoir une maladie médicale importante qui compromettrait leur bien-être ou confondrait les résultats de l'étude
• Participants ayant des antécédents ou un diagnostic actuel d'hypertension portale cliniquement significative
• Participants qui ont une maladie connue pour augmenter la perte de graisse fécale, y compris la maladie cœliaque, le cancer des voies biliaires, la sténose biliaire, la lithiase biliaire, la maladie de Crohn, le cancer du pancréas, l'entérite radique, la sprue tropicale, la maladie de Whipple, l'intolérance au lactose, la colite pseudomembraneuse
• Participants ayant un diagnostic actuel ou des antécédents de syndrome d'obstruction intestinale distale complète (DIOS) au cours des 6 derniers mois ; ou, les participants qui ont eu 2 épisodes ou plus de DIOS au cours de la dernière année
• Participants ayant un diabète mal contrôlé à l'avis de l'investigateur
• Participantes enceintes ou allaitantes
• Participants ayant reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant leur entrée dans l'étude