ULTRASE® MT20 在囊性纤维化 (CF) 和胰腺外分泌功能不全 (PI) 参与者中的安全性和有效性研究
2017年2月7日 更新者：Forest Laboratories
一项多中心、随机、双盲、交叉研究，比较 Ultrase® MT20 与安慰剂治疗囊性纤维化 (CF) 患者脂肪泻的安全性和有效性
本研究的目的是评估 Ultrase® MT20 与安慰剂相比在纠正囊性纤维化 (CF) 和胰腺外分泌功能不全 (EPI) 参与者的脂肪和蛋白质吸收不良方面的安全性和有效性。
本研究由 Aptalis Pharma（前身为 Axcan）赞助。
研究概览
详细说明
这是一项 III 期、多中心、随机、双盲、两期交叉、安慰剂对照研究，旨在比较 Ultrase® MT20 与安慰剂对患有 CF 和胰腺功能不全的参与者的疗效和安全性。
该研究包括一个筛选期（最多 11 天）和两个治疗期（6-7 天）。
在筛选期间，参与者将接受开放标签的 Ultrase® MT18 或 MT20 治疗。
每个治疗期之前将有一个稳定期（4 天），两个治疗期之间有一个休息期（3-6 天）。
在最后一个治疗期出院后 7-10 天将进行安全随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- DeVos Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Pennsylvania State University, The Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah Health Sciences Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者或其合法授权代表必须了解研究的性质并签署知情同意书或同意书以及父母表格
参与者必须根据与 CF 表型一致的 1 项或多项临床特征以及以下条件之一确诊 CF：
- 具有 2 个与 CF 一致的可识别突变的基因型
- 通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法进行的汗液氯化物测试大于 60 毫摩尔/升 (mmol/L)
- 参与者必须有 PI，如粪便弹性蛋白酶 1 (FE-1) 浓度低于 100 微克/克 (mcg/g) 粪便（ScheBo 试验）所示，并且必须需要补充胰酶
- 参与者必须临床稳定，如医疗和用药史、基线体检（包括生命体征和实验室分析）所证明
- 参与者必须年满 7 岁
根据以下体重指数 (BMI)，参与者必须具有充足的营养状况：
- 7 至 20 岁的参与者的 BMI 必须大于或等于第五百分位数
- 20岁以上的女性参与者必须有BMI大于或等于16
- 20 岁以上的男性参与者的 BMI 必须大于或等于 16.5
- 在进入研究之前，参与者必须服用最佳临床剂量的胰酶（Ultrase® MT18 或 MT20 或其他胰酶制剂，包括 Ultrase® MT12），并且必须按照研究者的意见耐受这种药物
- 参与者必须能够吞服胶囊并且必须能够进食高脂肪饮食，计算为每天每公斤体重 2 克（± 15%）脂肪
- 研究者认为参与者必须能够并愿意完成这项研究
- 女性参与者必须至少连续 12 个月处于初潮前、手术绝育或绝经后。 否则，育龄妇女 (WOCBP) 不得怀孕，并且必须在进入研究前至少一个月采取可接受的避孕方法
排除标准：
- 已知对 Ultrase 或任何猪蛋白有禁忌症、敏感性或超敏性的参与者
- 已知对食品药品和化妆品 (FD&C) 蓝色 2 号染料指示剂（粪便标记）过敏的参与者
- 参与者不愿意在研究开始时和整个研究期间停止使用违禁药物或产品
- 使用麻醉品的参与者
- 定期使用肠兴奋剂和/或泻药的参与者
- 患有急性胰腺炎或慢性胰腺疾病急性加重的参与者
- 患有急性肺部感染的参与者
- 有肠切除病史的参与者
- 患有任何运动障碍的参与者
- 患有慢性或严重腹痛的参与者
- 接受肠内管饲且不愿在研究过程中停止的参与者
- 已知患有会损害他们的福利或混淆研究结果的重大医学疾病的参与者
- 有临床显着门脉高压病史或目前诊断为门静脉高压症的参与者
- 患有已知会增加粪便脂肪流失的疾病的参与者，包括乳糜泻、胆管癌、胆管狭窄、胆石症、克罗恩病、胰腺癌、放射性肠炎、热带口炎性腹泻、惠普尔病、乳糖不耐症、伪膜性结肠炎
- 当前诊断或过去 6 个月内有完全性远端肠梗阻综合征 (DIOS) 病史的参与者；或者，在过去一年中有 2 次或更多次 DIOS 发作的参与者
- 研究者认为糖尿病控制不佳的参与者
- 怀孕或哺乳期的女性参与者
- 在进入研究前 30 天内接受研究药物的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
安慰剂与 Ultrase® MT 20 粒胶囊相匹配，在第一干预期或第二干预期每天口服 6 至 7 天。
|
|
实验性的：Ultrase® MT20
|
Ultrase® MT 20 胶囊含有肠溶包衣的小片剂，每日口服，剂量稳定在第一个稳定期（4 天），根据研究者的判断，在第一个干预期或第二个干预期持续 6 至 7 天。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
脂肪吸收百分比系数 (CFA)
大体时间：第一干预期和第二干预期第3天至第7天
|
百分比 (%) CFA 计算为（[脂肪摄入量 - 脂肪排泄量]/脂肪摄入量）*100，由 72 小时期间收集的粪便确定，在两个干预期间可延长至 96 小时。
在第一个和第二个干预期的第 3 天到第 7 天的 72 小时/96 小时期间计算平均 CFA 百分比。
|
第一干预期和第二干预期第3天至第7天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
氮吸收百分比系数 (CNA)
大体时间：第一干预期和第二干预期第3天至第7天
|
CNA 百分比 (%) 计算为 [(氮摄入量-氮排泄量)/氮摄入量]*100，由 72 小时期间收集的粪便确定，在两个干预期间可延长至 96 小时。
氮摄入量计算为蛋白质摄入量/6.25。
在第一个和第二个干预期的第 3 天到第 7 天的 72 小时/96 小时期间计算平均 CNA 百分比。
|
第一干预期和第二干预期第3天至第7天
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
排便次数
大体时间：第一干预期和第二干预期的第 3 天
|
每个参与者的排便次数是根据参与者每天的排便频率计算的。
总结第一治疗期和第二治疗期在第3天的平均每日排便次数。
|
第一干预期和第二干预期的第 3 天
|
|
按一致性分类的粪便百分比
大体时间：第一干预期和第二干预期的第 4 天
|
粪便稠度分为硬便、成形/正常、软便或水样便。
每个参与者特定稠度粪便的百分比计算为收集期间具有特定稠度的粪便数量相对于粪便总数的百分比。
总结第 4 天第一治疗期和第二治疗期所有参与者的特定稠度粪便的平均百分比。
|
第一干预期和第二干预期的第 4 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年11月1日
初级完成 (实际的)
2007年4月1日
研究完成 (实际的)
2007年4月1日
研究注册日期
首次提交
2006年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2006年12月4日
首次发布 (估计)
2006年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月7日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Ultrase® MT20的临床试验
-
Forest Laboratories完全的
-
Chung-Ang University Hosptial, Chung-Ang University...未知
-
CooperVision, Inc.完全的