Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von ULTRASE® MT20 bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF) und exokriner Pankreasinsuffizienz (PI)

Einschlusskriterien:

• Die Teilnehmer oder ihr gesetzlich bevollmächtigter Vertreter müssen die Art der Studie verstehen und eine Einverständniserklärung oder Einverständniserklärung zusammen mit einem Formular der Eltern unterzeichnen

• Teilnehmer müssen über eine bestätigte CF-Diagnose verfügen, die auf einem oder mehreren klinischen Merkmalen basiert, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen, und einem der folgenden Punkte:

  • Ein Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen
  • Ein Schweißchloridtest von mehr als 60 Millimol pro Liter (mmol/L) mittels quantitativer Pilocarpin-Iontophorese
• Die Teilnehmer müssen PI haben, was durch eine fäkale Elastase-1 (FE-1)-Konzentration von weniger als 100 Mikrogramm pro Gramm (mcg/g) Stuhl (ScheBo-Test) nachgewiesen wird, und müssen eine Nahrungsergänzung mit Pankreasenzymen benötigen
• Die Teilnehmer müssen klinisch stabil sein, was durch Kranken- und Medikamentenanamnese, körperliche Grunduntersuchung einschließlich Vitalfunktionen und Laboranalysen belegt wird
• Teilnehmer müssen mindestens 7 Jahre alt sein

• Die Teilnehmer müssen über einen angemessenen Ernährungszustand verfügen, der auf dem folgenden Body-Mass-Index (BMI) basiert:

  • Teilnehmer im Alter von 7 bis 20 Jahren müssen einen BMI von mindestens dem fünften Perzentil haben
  • Weibliche Teilnehmer über 20 Jahre müssen einen BMI von mindestens 16 haben
  • Männliche Teilnehmer über 20 Jahre müssen einen BMI von mindestens 16,5 haben
• Die Teilnehmer müssen vor Beginn der Studie eine optimale klinische Dosis an Pankreasenzymen (Ultrase® MT18 oder MT20 oder andere Pankreasenzympräparate einschließlich Ultrase® MT12) erhalten und dieses Medikament nach Meinung des Prüfarztes vertragen
• Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, Kapseln zu schlucken und sich fettreich zu ernähren, berechnet als 2 Gramm (± 15 %) Fett pro Kilogramm Körpergewicht und Tag
• Die Teilnehmer müssen nach Meinung des Prüfarztes in der Lage und willens sein, diese Studie abzuschließen
• Weibliche Teilnehmer müssen mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate prämenarchal, chirurgisch steril oder postmenopausal sein. Ansonsten dürfen die Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) nicht schwanger sein und müssen vor Studienbeginn mindestens einen Monat lang eine akzeptable Verhütungsmethode praktiziert haben

Ausschlusskriterien:

• Teilnehmer mit einer bekannten Kontraindikation, Empfindlichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber Ultrase oder einem anderen Schweineprotein
• Teilnehmer mit einer bekannten Allergie gegen das Lebensmittel, Arzneimittel und Kosmetikum (FD&C) Blau Nr. 2 Farbstoffindikator (Stuhlmarker)
• Teilnehmer, die nicht bereit sind, die verbotenen Medikamente oder Produkte bei Studieneintritt und während der gesamten Studie abzusetzen
• Teilnehmer, die Betäubungsmittel konsumieren
• Teilnehmer, die regelmäßig Darmstimulanzien und/oder Abführmittel einnehmen
• Teilnehmer mit akuter Pankreatitis oder akuter Verschlimmerung einer chronischen Pankreaserkrankung
• Teilnehmer mit einer akuten Lungeninfektion
• Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Darmresektionen
• Teilnehmer, die an Motilitätsstörungen leiden
• Teilnehmer mit chronischen oder starken Bauchschmerzen
• Teilnehmer, die eine enterale Sondenernährung erhalten und nicht bereit sind, die Studie im Verlauf der Studie abzubrechen
• Teilnehmer, von denen bekannt ist, dass sie an einer schwerwiegenden medizinischen Erkrankung leiden, die ihr Wohlergehen beeinträchtigen oder die Studienergebnisse verfälschen würde
• Teilnehmer mit einer Vorgeschichte oder einer aktuellen Diagnose einer klinisch signifikanten portalen Hypertonie
• Teilnehmer, die an einer Erkrankung leiden, von der bekannt ist, dass sie den Fettabbau im Stuhl erhöht, einschließlich Zöliakie, Gallenkrebs, Gallenstriktur, Cholelithiasis, Morbus Crohn, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Strahlenenteritis, tropische Sprue, Morbus Whipple, Laktoseintoleranz, pseudomembranöse Kolitis
• Teilnehmer mit einer aktuellen Diagnose oder einer Vorgeschichte eines vollständigen distalen Darmobstruktionssyndroms (DIOS) in den letzten 6 Monaten; oder Teilnehmer, die im vergangenen Jahr zwei oder mehr Episoden von DIOS hatten
• Teilnehmer mit schlecht kontrolliertem Diabetes nach Meinung des Prüfarztes
• Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen
• Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn ein Prüfpräparat erhalten haben