Säkerhets- och effektivitetsstudie av ULTRASE® MT20 hos deltagare med cystisk fibros (CF) och exokrin pankreasinsufficiens (PI)

Inklusionskriterier:

• Deltagare eller deras juridiskt auktoriserade representant måste förstå studiens natur och underteckna ett informerat samtycke eller samtyckesformulär tillsammans med ett föräldraformulär

• Deltagarna måste ha en bekräftad diagnos av CF baserat på 1 eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF-fenotypen, och en av följande:

  • En genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med CF
  • Ett svettkloridtest större än 60 millimol per liter (mmol/L) genom kvantitativ pilokarpinjontofores
• Deltagarna måste ha PI, vilket framgår av en fekal elastas-1 (FE-1) koncentration som är mindre än 100 mikrogram per gram (mcg/g) avföring (ScheBo-test) och måste kräva tillskott av pankreasenzym.
• Deltagarna måste vara kliniskt stabila, vilket framgår av medicinsk historia och medicinsk historia, fysisk undersökning vid baslinje inklusive vitala tecken och laboratorieanalyser
• Deltagare måste vara 7 år och äldre

• Deltagarna måste ha en adekvat näringsstatus baserat på följande kroppsmassaindex (BMI):

  • Deltagare 7 till 20 år måste ha ett BMI som är större än eller lika med femte percentilen
  • Kvinnliga deltagare äldre än 20 år måste ha ett BMI större än eller lika med 16
  • Manliga deltagare äldre än 20 år måste ha ett BMI större än eller lika med 16,5
• Deltagarna måste ha en optimal klinisk dos av pankreasenzymer (Ultrase® MT18 eller MT20 eller andra pankreasenzympreparat inklusive Ultrase® MT12) innan de går in i studien och måste tolerera denna medicin enligt utredarens åsikt
• Deltagarna måste kunna svälja kapslar och måste kunna äta en fettrik kost beräknad som 2 gram (± 15 %) fett per kilo kroppsvikt och dag
• Deltagare måste, enligt utredarens uppfattning, kunna och vilja slutföra denna studie
• Kvinnliga deltagare måste vara premenarcheala, kirurgiskt sterila eller postmenopausala i minst 12 månader i följd. I annat fall får kvinnor i fertil ålder (WOCBP) inte vara gravida och måste ha använt en acceptabel preventivmetod i minst en månad innan studien påbörjades

Exklusions kriterier:

• Deltagare med känd kontraindikation, känslighet eller överkänslighet mot Ultrase eller något svinprotein
• Deltagare med känd allergi mot livsmedelsläkemedlet och kosmetika (FD&C) Blå nr 2 färgämnesindikator (avföringsmarkör)
• Deltagare som inte är villiga att stoppa de förbjudna medicinerna eller produkterna vid studiestart och under hela studien
• Deltagare som använder narkotika
• Deltagare som använder tarmstimulerande medel och/eller laxermedel regelbundet
• Deltagare med akut pankreatit eller akut exacerbation av kronisk pankreassjukdom
• Deltagare med en akut lunginfektion
• Deltagare med en historia av tarmresektion
• Deltagare som lider av dysmotilitetsstörningar
• Deltagare med kronisk eller svår buksmärta
• Deltagare som får enteral sondmatning och inte är villiga att sluta under studiens gång
• Deltagare som är kända för att ha en betydande medicinsk sjukdom som skulle äventyra deras välbefinnande eller förvirra studieresultaten
• Deltagare med en historia av eller en aktuell diagnos av kliniskt signifikant portal hypertension
• Deltagare som har ett tillstånd som är känt för att öka fettförlusten i avföring, inklusive celiaki, gallvägscancer, gallvägsförträngning, kolelithiasis, Crohns sjukdom, cancer i bukspottkörteln, strålningsterit, tropisk sprue, Whipples sjukdom, laktosintolerans, pseudomembranös kolit
• Deltagare med en aktuell diagnos eller en historia av fullständigt distalt tarmobstruktionssyndrom (DIOS) under de senaste 6 månaderna; eller deltagare som haft 2 eller fler avsnitt av DIOS under det senaste året
• Deltagare med dåligt kontrollerad diabetes enligt utredarens åsikt
• Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar
• Deltagare som fick ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före inträde i studien