Sikkerhets- og effektstudie av ULTRASE® MT20 hos deltakere med cystisk fibrose (CF) og eksokrin bukspyttkjertelinsuffisiens (PI)

Inklusjonskriterier:

• Deltakere eller deres juridisk autoriserte representant må forstå arten av studien og signere et informert samtykke eller samtykkeskjema sammen med et foreldreskjema

• Deltakerne må ha en bekreftet diagnose av CF basert på 1 eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen, og ett av følgende:

  • En genotype med 2 identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF
  • En svettekloridtest større enn 60 millimol per liter (mmol/L) ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
• Deltakerne må ha PI som demonstrert ved en fekal elastase-1 (FE-1) konsentrasjon mindre enn 100 mikrogram per gram (mcg/g) avføring (ScheBo-test) og må kreve tilskudd av bukspyttkjertelenzym
• Deltakerne må være klinisk stabile som dokumentert av medisinsk og medikamentell historie, baseline fysisk undersøkelse inkludert vitale tegn og laboratorieanalyser
• Deltakere må være 7 år og eldre

• Deltakerne må ha en tilstrekkelig ernæringsstatus basert på følgende kroppsmasseindeks (BMI):

  • Deltakere i alderen 7 til 20 år må ha en BMI større enn eller lik femte persentil
  • Kvinnelige deltakere over 20 år må ha en BMI større enn eller lik 16
  • Mannlige deltakere over 20 år må ha en BMI større enn eller lik 16,5
• Deltakerne må ha en optimal klinisk dose av bukspyttkjertelenzymer (Ultrase® MT18 eller MT20 eller andre preparater for bukspyttkjertelenzymer inkludert Ultrase® MT12) før de går inn i studien, og må tolerere denne medisinen etter etterforskerens mening
• Deltakerne må kunne svelge kapsler og må kunne spise et fettrikt kosthold beregnet som 2 gram (± 15 %) fett per kilo kroppsvekt per dag
• Deltakerne må, etter utrederens mening, være i stand til og villige til å fullføre denne studien
• Kvinnelige deltakere må være premenarkeale, kirurgisk sterile eller postmenopausale i minst 12 måneder på rad. Ellers må kvinnene i fertil alder (WOCBP) ikke være gravide og må ha praktisert en akseptabel prevensjonsmetode i minst en måned før studiestart

Ekskluderingskriterier:

• Deltakere med kjent kontraindikasjon, følsomhet eller overfølsomhet overfor Ultrase eller noe svineprotein
• Deltakere med kjent allergi mot matmedisin og kosmetikk (FD&C) Blå nr. 2 fargestoffindikator (avføringsmarkør)
• Deltakere som ikke er villige til å stoppe de forbudte medisinene eller produktene ved studiestart og gjennom hele studien
• Deltakere som bruker narkotika
• Deltakere som bruker tarmstimulerende midler og/eller avføringsmidler regelmessig
• Deltakere med akutt pankreatitt eller akutt forverring av kronisk pankreassykdom
• Deltakere med akutt lungeinfeksjon
• Deltakere med en historie med tarmreseksjon
• Deltakere som lider av dysmotilitetsforstyrrelser
• Deltakere med kroniske eller sterke magesmerter
• Deltakere som får enteral sondeernæring og ikke er villige til å stoppe i løpet av studien
• Deltakere kjent for å ha en betydelig medisinsk sykdom som ville kompromittere deres velferd eller forvirre studieresultatene
• Deltakere med en historie med eller en nåværende diagnose av klinisk signifikant portal hypertensjon
• Deltakere som har en tilstand som er kjent for å øke fekalt fetttap, inkludert cøliaki, gallekreft, galleforsnævring, kolelithiasis, Crohns sykdom, kreft i bukspyttkjertelen, stråling enteritt, tropisk sprue, Whipples sykdom, laktoseintoleranse, pseudomembranøs kolitt
• Deltakere med en nåværende diagnose eller en historie med fullstendig distalt intestinal obstruksjonssyndrom (DIOS) de siste 6 månedene; eller deltakere som hadde 2 eller flere episoder av DIOS det siste året
• Deltakere med dårlig kontrollert diabetes etter etterforskerens mening
• Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammende
• Deltakere som mottok et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før de gikk inn i studien