前立腺癌に対する FP253/フルダラビンの第 I 相遺伝子治療研究 (FP253-GDEPT)

目的: この研究の主な目的は、前立腺癌に対する FP253 の安全性と忍容性を判断することです。 FP253 には、前立腺指向プロモーターの制御下で大腸菌酵素プリン ヌクレオシド ホスホリラーゼ (PNP) を発現するヒツジ アタデノ ウイルスが含まれています。

被験者集団: 最大 18 人の男性被験者 (3 被験者の 6 グループ) で、組織学的に前立腺腺癌と診断され、依然として前立腺が正常な位置にあり、継続的なアンドロゲン除去療法にもかかわらず進行性疾患の証拠があり、すべての適格基準を満たす人、この研究に登録されます。

研究デザイン：この研究は、コホートの各患者が単一の定義された用量を受ける非盲検の用量漸増試験として設計されています。 被験者は、それぞれ3人の被験者の6つの漸増用量グループに連続して登録されます。 各被験者は、プロトコルに概説されている治療を受け、現在の標準治療で定義されているように、生涯にわたって定期的にさらに2年間フォローアップされます。

治療: 介入セクションで概説されているように、被験者には FP253 を 1 回注射した後、リン酸フルダラビンを 5 回注射します。

安全パラメータ: 有害事象が記録され、身体検査、12 誘導心電図、バイタル サイン モニタリング、尿検査、および病理検査室検査のための血液サンプルの収集が、安全性を監視するために試験中に定期的に実行されます。 ウイルスベクターの脱落は、陰性になるまで規制要件に従って監視されます。

追加パラメータ: この新規薬剤の血液学的または免疫学的効果、または腫瘍反応および生存に対する効果を評価するために、以下を評価します。

• 生化学的および血液学的マーカー: 前立腺特異抗原、
• 免疫病理学的マーカー：血液学的マーカーおよび細胞毒性の指標を含む、
• ECOG評価、
• 疾患の進行と生存の評価。

データ分析: 人口統計、バイタルサイン測定、ECG パラメータ、臨床検査パラメータ、免疫反応、腫瘍反応、有害事象、併用薬などの重要なデータを要約するために、記述統計手法が使用されます。 安全性分析の一般的な戦略は、用量レベル全体の安全性パラメーターの傾向についてデータの要約を調べることです。 正式な仮説はテストされません。

すべての被験者が研究期間（28日）を完了した後、正式なデータ分析が行われ、最初の3回の投与コホートが完了した後に中間分析が行われます。 最初の 1 年は 3 回の月次フォローアップ レポートが作成され、2 年目は 6 回の月次レポートが作成され、すべての被験者が 2 年間のフォローアップを完了したときに最終的なフォローアップ レポートが作成されます。 記述統計手法を使用して、人口統計、バイタルサイン測定、ECG パラメータ、臨床検査パラメータ、免疫反応、腫瘍反応、有害事象、併用薬などの重要なデータを要約します。 安全性分析の一般的な戦略は、用量レベル全体の安全性パラメーターの傾向についてデータの要約を調べることです。 正式な仮説はテストされません。