Ferrokelációs kezelés agyi vasfelhalmozódással (NBIA) járó neurodegenerációban szenvedő betegeknél

A vizsgálat kezdő dátuma és a vizsgálat első kézhezvétele közötti időintervallum bürokratikus problémákkal függött össze.

A szisztémás vastúlterhelés kezelése az elmúlt években jelentősen javult, mivel új gyógyszerek és új terápiás kombinációk váltak elérhetővé. Ezzel szemben a regionális vastúlterhelések agyi szintű megszüntetésére szolgáló terápiákat nem írták le a szakirodalomban.

Mint ismeretes, az agyi vastúlterhelésből adódó tünetek erősen rokkantságot okoznak, csökkentik a beteg autonómiáját. Tekintettel arra, hogy ezekben a neurodegeneratív betegségekben ma nem léteznek érvényes terápiás alternatívák, amelyek bizonyítottan megelőző és/vagy gyógyító hatásúak, ezért a lipofil vaskelátképzők alkalmazását egy lehetséges terápiás stratégiának kell tekinteni, amely érdemes mélyebb tanulmányozásra.

A deferipron egy orális aktív vaskelátképző, amelynek alkalmazása engedélyezett vastúlterhelés kezelésére thalassemia majorban szenvedő betegeknél, „a Desferal számára nem megfelelő kelátképzés” állapotában. Az elmúlt években a deferipront széles körben alkalmazták, ami jó hatékonysági és tolerálhatósági profilt mutat.

Ellentétben a deferoxaminnal, amely egy hidrofil gyógyszer, a deferipron kémiai-fizikai jellemzőkkel rendelkezik (alacsony molekulatömeg, kedvező oktanol:víz megoszlási hányados, semleges töltés), amelyek garantálják a gyógyszer jó permeabilitását a mitokondriális falakon és a vér-agy gáton.

Egy nemrégiben végzett vizsgálatban a deferipront (kereskedelmi név Ferriprox) 13 Friedreich-ataxiában (FA) szenvedő betegnél alkalmazták, akiket szintén idebenonnal (antioxidáns hatású kísérleti gyógyszer) kezeltek, míg 9, FA-ban érintett, de csak Idebenonnal kezelt betegnél. . A 9 beteget, akik befejezték a 6 hónapos deferipron-kezelést, klinikai szempontból értékelték az ICARS Skála (International Cooperative Ataxia Rating Score) segítségével a terápia megkezdése előtt, valamint 1 és 6 hónapos kezelés után. 1, 2, 4 és 6 hónapos kezelés előtt és után agyi mágneses rezonancia képalkotást is végeztek. Az eredmények ígéretesek voltak. Valójában 6 hónapos kezelés után kimutatták a vas felhalmozódásának csökkenését a neurodegeneratív betegségek patogenezisében részt vevő specifikus agyi területeken. A betegek jelentős klinikai javulást mutattak, amelyet az ICARS pontszám is megerősített.

Ezért a deferipron alkalmazása a lehetséges mellékhatások ellenére (mint például a gyomor-bélrendszeri zavarok, a transzaminázok átmeneti emelkedése, és különösen a deferipronnal kezelt betegek kb. 1%-ánál észlelt agranulocitózis) jelenleg az egyetlen lehetőség a vesebetegség eltávolítására és/vagy megelőzésére. vas felhalmozódása a központi idegrendszerben, olyan betegség legsúlyosabb és leggyengítőbb következményeinek gyógyítása és/vagy elkerülése, amelyre más terápia nem létezik.

A vas-felhalmozódás kezelésére szakosodott központok az elmúlt 10 év során jelentős tapasztalatra tettek szert az új orális vaskelátképzők használatában, ami lehetővé teszi a deferipron óvatos és biztonságos alkalmazását a szóban forgó három esetben. Ezért javasoljuk ennek a gyógyszernek az alkalmazását olyan betegek kezelésére, akiknél neurológiai tünetek mutatkoznak, amelyek összefüggésbe hozhatók az MRI-vel kimutatott agyi vastúlterheléssel, és akik más terápiákból nem részesültek.