切除不能な局所進行性および/または転移性ユーイング腫瘍ファミリー (EFT) を有する患者における Zalypsis® (PM00104) の研究は、少なくとも 1 つの前線の化学療法後に進行しています

包含基準:

1. 特定の研究手順を開始する前に、患者またはその代理人から自発的に書面によるインフォームドコンセントを得た。
2. 年齢は16歳以上。
3. -組織学的または細胞学的に確認されたEFT（Ewing Family of Tumors）で、再発性疾患を伴う。
4. -少なくとも1つの以前の化学療法レジメンの失敗が記録されている 疾患。
5. 研究登録時の疾患進行の X 線撮影記録。
6. -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータス（PS）スコア≤2。
7. -平均余命は3か月以上。
8. National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v. 4.0 によると、脱毛症およびグレード 1 の末梢神経障害を除く、以前の治療に由来する薬物関連の有害事象 (AE) の影響からの完全な回復。
9. -少なくとも1つの測定可能な病変（RECIST v.1.1による「標的病変」）、 照射されていない地域にあり、研究に参加する前に4週間以内に適切に測定されました。 以前に照射されたフィールド内の腫瘍は、進行が明確に文書化されているか、生検で証明されていない限り、「非標的」病変として指定されます。
10. -絶対好中球数（ANC）≥1.5 x 109 / l;血小板数が 100 x 109/l 以上、ヘモグロビンが 9 g/dl 以上。
11. 十分な腎機能: 計算されたクレアチニンクリアランス (Cockcroft and Gault の式を使用) ≥ 30 ml/分。

12. 十分な肝機能:

    • -ギルバート症候群によるものでない限り、総ビリルビン≤1.5 x上限または正常性（ULN）。
    • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≤3 x ULN（肝転移の場合は≤5 x ULN）、およびアルカリホスファターゼ（AP）≤2.5 x ULN（広範な骨病変の場合は≤5 x ULN）。
    • アルブミン≧25g/l。
13. -左心室駆出率（LVEF）が正常範囲内（少なくとも 50% の LVEF）。
14. -出産の可能性のある女性は、研究に参加する前に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 女性と男性の両方が、治療期間中および治療中止後 3 か月間、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。 許容される避妊方法には、完全な禁欲、子宮内避妊器具 (IUD)、経口避妊薬、皮下インプラント、およびダブル バリア (避妊用スポンジまたは避妊用座薬を使用したコンドーム) が含まれます。

除外基準:

1. -Zalypsis®による以前の治療。
2. 適切な避妊方法を使用していない妊娠中または授乳中の女性または出産の可能性のある女性。
3. -以前の放射線療法、生物学的療法、または化学療法から3週間未満。
4. 以前のニトロソウレア、マイトマイシンC、高用量化学療法または骨盤全体または脊椎の50％以上を含む放射線療法から6週間未満で、放射線療法の急性効果が解消されていることを条件とします。 ホルモン療法および緩和放射線療法（すなわち、骨転移による痛みの制御のため）は、試験に参加する前に中止する必要があります。
5. -以前に浸潤性悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がんおよび上皮内子宮頸がんを除く）を有する患者 過去5年以内に疾患の証拠があったか、または以前の悪性腫瘍治療が現在のプロトコル療法を禁忌とします。
6. -進行性または症候性の中枢神経系（CNS）転移または軟髄膜転移の証拠。

7. その他の病気または深刻な状態:

   • 以下によって定義される心臓リスクの増加：

     • -研究に含める前の12か月以内の不安定狭心症または心筋梗塞。
     • -ニューヨーク心臓協会（NYHA）グレードII以上のうっ血性心不全。
     • -症候性不整脈または継続的な治療が必要な不整脈。
     • 異常な心電図 (ECG)、すなわち、以下の患者は除外されます: QT 延長 - QTc > 480 ミリ秒;心臓肥大または肥大の徴候;バンドル ブランチ ブロック;部分ブロック;虚血または壊死の徴候、およびウォルフ・パーキンソン・ホワイト・パターン。
     • -心臓弁膜症の病歴または存在。
     • 最適な薬物療法にもかかわらず、コントロールされていない動脈高血圧症。
     • -以前の縦隔放射線療法。
     • -累積用量が400 mg / m2を超えるドキソルビシンによる以前の治療。
   • -重大な神経学的または精神障害の病歴。
   • -全身治療を必要とする活動性感染症。
   • -重大な非腫瘍性肝疾患（例、肝硬変）。
   • -既知のB型肝炎ウイルス（HBV）またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染。
   • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染していることが知られている患者を含む、免疫不全患者。
   • -制御されていない（つまり、過去1か月以内の投薬の関連する変更または過去3か月以内の入院が必要な）内分泌疾患（真性糖尿病、甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、副腎障害など）。
8. -治験責任医師の判断で、患者の研究への参加に関連するリスクを大幅に増加させるその他の主要な病気。 治験責任医師は、この点に関して不明な点がある場合は、遠慮なく治験コーディネーターまたはスポンサーに相談する必要があります。
9. 患者が治療を順守する能力、または参加センターでフォローアップする能力の制限。 この試験に登録された患者は、参加センターで治療を受け、追跡する必要があります。
10. -研究に含める前の30日以内の治験薬による治療。
11. -Zalypsis®のいずれかのコンポーネントに対する既知の過敏症。