劣性ジストロフィー性表皮水疱症の遺伝子導入

包含基準:

1. 劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の臨床診断
2. 13歳以上で、同意/同意を与える意思と能力がある
3. 免疫蛍光（IF）および電子顕微鏡（EM）によるRDEB診断の確認
4. NC1[+] および mAb LH24 抗体染色陰性
5. RDEB VII型コラーゲン変異が被験者と保因者の両親に確認された
6. 皮膚移植に適した体幹および/または四肢の少なくとも 100 ～ 200 cm2 の開放びらん領域
7. 移植手術を行うために十分な麻酔を受けることができます。

除外基準:

1. スタンフォード大学医療センターへの旅行を制限する医学的不安定性
2. -参加を複雑にする、および/またはこの技術の安全性を損なうと予想される医学的疾患の存在。たとえば、HIV、B型肝炎またはC型肝炎による活動性感染症など、B型肝炎表面抗原スクリーニング、C型肝炎抗体の検出、または陽性結果によって決定されるC 型肝炎ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 分析の概要。
3. VII型コラーゲン関連抗原に対する抗体
4. 移植を受ける領域での活動的な感染
5. 全身感染の証拠
6. -移植を受ける領域の現在の証拠または扁平上皮癌の病歴
7. アクティブな薬物またはアルコール依存症
8. バンコマイシンまたはアミカシンに対する過敏症
9. 過去6か月間のRDEBの特定の治療のための化学的または生物学的研究製品の受領
10. 陽性の妊娠検査または授乳

11. -臨床的に重大な異常（National Cancer Institute [NCI]毒性スケールでGrade 2以上） EB医師による承認または免除の対象となる、次の特定の除外検査室閾値結果を除く、移植前に実施された臨床検査：

    • アルブミン < 2.5 g/dL
    • 白血球 > 20K/uL
    • ヘモグロビン < 7.5 g/dL。 低ヘモグロビンは、研究者とEB医師の裁量で治療されます。
    • 追加の例外は、治験責任医師および EB 医師の裁量で行うことができます。

12. -0日目の病歴および身体検査を通じて特定された臨床的に重大な異常（NCI毒性スケールでグレード2以上）。ただし、次の例外があります。

    • 拒食症、グレード 4 まで登録可能 (包括的)
    • 便秘、グレード2まで登録可能（包括的）
    • 嚥下障害、グレード 4 まで登録可能 (包括的)
    • 角膜炎、グレード 4 まで登録可能 (包括的)
    • 骨の痛み、グレード 2 まで登録可能 (包括的)
    • 追加の例外は、治験責任医師および EB 医師の裁量で行うことができます。