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열성 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 유전자 전달

2023년 8월 4일 업데이트: Abeona Therapeutics, Inc

약물 LZRSE-Col7A1 조작된 자가 표피 시트(LEAES)를 사용하여 열성 이영양성 표피 용해증(RDEB)에 대한 유전자 전달의 1/2A상 단일 센터 시험

이 실험은 연구자들이 "LEAES"라고 부르는 피부 이식편을 만들 것입니다. 이 피부 이식편은 VII형 콜라겐이라는 누락된 단백질을 발현하기 위해 실험실에서 유전자 조작된 환자 자신의 피부 세포를 사용합니다. 수정된 세포는 환자에게 다시 이식됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구 프로젝트는 피부 외층에 있는 대부분의 세포인 케라티노사이트로의 유전자 전달을 포함합니다. 이 유전자 전달 시험에서 우리는 일부 피부 조직을 생검하고 피부 세포 배양(세포가 성장하고 증식할 수 있는 특수 유체가 있는 멸균 접시)에서 세포를 성장시킨 다음 삽입하도록 유전자 조작된 바이러스로 세포를 감염시킬 계획입니다. 올바른 유형 VII 콜라겐 유전자. 그런 다음 세포는 유형 VII 콜라겐을 만들어야 합니다.

올바른 유형 VII 콜라겐 유전자를 세포에 삽입하는 과정을 "유전자 전달"이라고 합니다. 사용되는 바이러스를 "레트로바이러스"라고 합니다. 바이러스는 VII형 콜라겐 유전자만 전달하고 신체의 다른 부분으로 퍼지지 않도록 만들어졌습니다. 연구 중에 우리는 바이러스의 성장을 확인할 것입니다.

세포가 유전자 전달을 받은 후 배양된 세포를 플라스틱 필름처럼 보이는 세포 시트로 성장시킵니다. 시트를 상처 부위에 이식할 예정입니다. 이식은 배양에서 세포를 가져와 환자의 피부에 꿰매는 것을 의미합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Redwood City, California, 미국, 94063
        • Stanford University, School of Medicine, Dept of Dermatology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

13년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)의 임상적 진단
  2. 13세 이상이며 동의할 의지와 능력이 있는 자
  3. 면역형광(IF) 및 전자현미경(EM)으로 RDEB 진단 확인
  4. NC1[+] 및 mAb LH24 항체 염색 음성
  5. 개체 및 보인자 부모에서 RDEB 유형 VII 콜라겐 돌연변이 확인
  6. 피부 이식에 적합한 몸통 및/또는 사지의 최소 100~200cm2 면적의 미란
  7. 이식 절차를 수행할 수 있도록 적절한 마취를 받을 수 있습니다.

제외 기준:

  1. Stanford University Medical Center로 이동할 수 있는 능력을 제한하는 의료적 불안정성
  2. B형 간염 표면 항원 스크리닝, C형 간염 항체 검출 또는 양성 결과에 의해 결정된 HIV, B형 간염 또는 C형 간염의 활성 감염과 같이 참여를 복잡하게 하거나 이 기술의 안전을 손상시킬 것으로 예상되는 의학적 질병의 존재 C형 간염 중합효소 연쇄반응(PCR) 분석의
  3. 유형 VII 콜라겐 관련 항원에 대한 항체
  4. 접목을 할 부위의 활동성 감염
  5. 전신 감염의 증거
  6. 이식을 받을 부위의 편평 세포 암종의 현재 증거 또는 병력
  7. 활성 약물 또는 알코올 중독
  8. 반코마이신 또는 아미카신에 과민증
  9. 지난 6개월 동안 RDEB의 특정 치료를 위한 화학적 또는 생물학적 연구 제품 수령
  10. 긍정적인 임신 테스트 또는 모유 수유

  11. EB 의사의 승인 또는 면제에 따라 다음과 같은 특정 배제 실험실 임계값 결과를 제외하고, 이식 전에 수행된 실험실 테스트에서 임상적으로 유의미한 이상(National Cancer Institute[NCI] 독성 척도에서 2등급 이상):

    • 알부민 < 2.5g/dL
    • 백혈구 > 20K/uL
    • 헤모글로빈 < 7.5g/dL. 낮은 헤모글로빈은 조사관과 EB 의사의 재량에 따라 치료될 것입니다.
    • 조사관과 EB 의사의 재량에 따라 추가적인 예외가 있을 수 있습니다.

  12. 다음을 제외하고 0일에 병력 및 신체 검사를 통해 확인된 임상적으로 유의미한 이상(NCI 독성 척도에서 2등급 이상):

    • 거식증, 4등급까지 등록 가능(포함)
    • 변비, 2등급까지 등록 가능(포함)
    • 삼킴곤란, 4등급까지 등록 가능(포함)
    • 각막염, 4등급까지 등록 가능(포함)
    • 뼈 통증, 2등급까지 등록 가능(포함)
    • 조사관과 EB 의사의 재량에 따라 추가적인 예외가 있을 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LEAES 치료
LZRSE-Col7A1 조작된 자가 표피 시트(LEAES)
생물학적: LZRSE-Col7A1 조작된 자가 표피 시트
이 시험은 이 누락된 단백질을 표현하기 위해 우리 연구실에서 유전자 조작된 환자 자신의 피부의 "LEAES"라고 하는 이식편을 만들 것입니다.
다른 이름들:
  • 리스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조사자 육안 평가당 치유 범주별 상처 수
기간: 접목 후 3, 6, 12, 24개월
이식 부위는 1) 100% 내지 75% 치유됨, 2) 74% 내지 50% 치유됨, 3) 49% 이하 치유됨(100%는 완전히 치유됨을 의미함)의 전체 점수로 조사관에 의해 임상적으로 평가되었습니다.
접목 후 3, 6, 12, 24개월
상처 치유의 백분율 표면적
기간: 접목 후 3, 6, 12개월
Canfield 시스템을 사용하여 상처 부위의 백분율을 얻습니다. 방문 사이의 치수 변경과 기준선에서의 치수 변경이 기록됩니다. 치료되지 않은 상처 피부의 치수는 비교를 위해 사용됩니다.
접목 후 3, 6, 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유형 VII 콜라겐 생산 기간의 척도로서 NC2 에피토프에 대해 양성인 참가자 수
기간: 이식 후 3개월, 6개월, 12개월, 24개월
면역 전자 현미경 및 면역 형광 현미경을 사용하여 유형 VII 콜라겐, NC2 에피토프의 발현을 평가하기 위해 피부 생검을 얻었다.
이식 후 3개월, 6개월, 12개월, 24개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
앵커링 피브릴(AF)이 있는 참가자 수
기간: 이식 후 3개월, 6개월, 12개월 및 24개월
전자현미경을 사용하여 고정 피브릴의 물리적 발달을 관찰하기 위해 피부 생검을 얻었습니다.
이식 후 3개월, 6개월, 12개월 및 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Abeona Therapeutics, Inc

협력자

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Stanford University

수사관

  • 수석 연구원: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 10월 5일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 9일

연구 완료 (실제)

2022년 3월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 12월 17일

처음 게시됨 (추정된)

2010년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SU-10202010-7130
  • R01AR055914 (미국 NIH 보조금/계약)
  • RAC Protocol # 0701-827 (기타 식별자: NIH Recombinant DNA Advisory Committee)
  • eProtocol 14563 (기타 식별자: Stanford Institutional Review Board)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

결과는 출판을 위해 과학 저널에 제출되고 과학 회의에서 발표됩니다.

IPD 공유 기간

연구 프로토콜이 이 제출물에 첨부되어 있으며 ClinicalTrials.gov에 따라 제공됩니다. 타임라인.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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