Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Géntranszfer a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosára

2023. augusztus 4. frissítette: Abeona Therapeutics, Inc

A recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) géntranszferjének 1/2A fázisú, egyközpontú kísérlete az LZRSE-Col7A1 mérnöki autológ epidermális lapok (LEAES) gyógyszerrel

Ez a kísérlet egy bőrátültetést hoz létre, amelyet a kutatók "LEAES-nek" neveznek, és a páciens saját bőrsejtjeit használják fel, amelyeket a laboratóriumban genetikailag módosítottak, hogy kifejezzék a hiányzó VII-es típusú kollagén nevű fehérjét. A korrigált sejteket visszaültetik a betegbe.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatási projekt a keratinocitákba történő géntranszfert foglalja magában, amelyek a bőr külső rétegének sejtjei többségét alkotják. Ebben a génátviteli kísérletben bizonyos bőrszövetek biopsziáját tervezzük, a sejteket bőrsejttenyészetben növesztjük (steril edények speciális folyadékkal, amely lehetővé teszi a sejtek növekedését és szaporodását), majd megfertőzzük a sejteket egy vírussal, amelyet genetikailag módosítottunk, hogy beillesztjük. a megfelelő VII-es típusú kollagén gén. A sejteknek ezután VII típusú kollagént kell készíteniük.

A megfelelő VII típusú kollagén gén sejtekbe történő beillesztésének folyamatát "géntranszfernek" nevezik. A használt vírust "retrovírusnak" nevezik. A vírus úgy készült, hogy csak a VII. típusú kollagén gént szállítsa, és ne terjedjen át a test más részeire. A vizsgálat során ellenőrizni fogjuk a vírus növekedését.

Miután a sejtek megkapták a génátvitelt, a tenyészetben lévő sejteket műanyag fóliára hasonlító sejtréteggé növesztjük. Tervezzük a lepedő beoltását a sebekre. Az átültetés azt jelenti, hogy sejteket veszünk a tenyészetből, és a páciens bőrére varrjuk.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Stanford University, School of Medicine, Dept of Dermatology

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A recesszív dystrophiás epidermolysis bullosa (RDEB) klinikai diagnózisa
  2. 13 éves vagy idősebb, hajlandó és képes hozzájárulást/beleegyezést adni
  3. Az RDEB diagnózisának megerősítése immunfluoreszcenciával (IF) és elektronmikroszkóppal (EM)
  4. NC1[+] és mAb LH24 antitest festődés negatív
  5. Az RDEB VII-es típusú kollagén mutációi megerősítették az alany és a hordozó szülőkben
  6. Legalább 100-200 cm2 nyílt eróziós területek a törzsön és/vagy bőrátültetésre alkalmas végtagokon
  7. Képes megfelelő érzéstelenítésen átesni, hogy lehetővé tegye az átültetést.

Kizárási kritériumok:

  1. Az orvosi instabilitás korlátozza a Stanford University Medical Centerbe való utazás lehetőségét
  2. Olyan egészségügyi betegség jelenléte, amely várhatóan megnehezíti a részvételt és/vagy veszélyezteti ennek a technikának a biztonságát, például aktív HIV-fertőzés, hepatitis B vagy hepatitis C, amelyet hepatitis B felületi antigénszűréssel, hepatitis C antitestek kimutatásával vagy pozitív eredménnyel határoztak meg. a hepatitis C polimeráz láncreakció (PCR) elemzése.
  3. A VII. típusú kollagénhez kapcsolódó antigének elleni antitestek
  4. Aktív fertőzés az átültetésen átesett területen
  5. A szisztémás fertőzés bizonyítéka
  6. Jelenlegi bizonyítékok vagy laphámsejtes karcinóma a kórtörténetében az átültetésre kerülő területen
  7. Aktív kábítószer- vagy alkoholfüggőség
  8. Vankomicinnel vagy amikacinnal szembeni túlérzékenység
  9. Kémiai vagy biológiai vizsgálati termék átvétele az RDEB specifikus kezelésére az elmúlt hat hónapban
  10. Pozitív terhességi teszt vagy szoptatás

  11. Klinikailag jelentős eltérések (2. vagy magasabb fokozat a National Cancer Institute [NCI] toxicitási skáláján) az átültetést megelőzően végzett laboratóriumi vizsgálatokon, kivéve a következő specifikus kizáró laboratóriumi küszöbértékeket, az EB orvos jóváhagyásával vagy felmentésével:

    • Albumin < 2,5 g/dl
    • Leukociták > 20K/uL
    • Hemoglobin < 7,5 g/dl. Az alacsony hemoglobinszint kezelése a vizsgálók és az EB orvos döntése szerint történik.
    • A vizsgálatot végzők és az EB orvos döntése alapján további kivételek tehetők.

  12. Klinikailag jelentős eltérések (2. vagy magasabb fokozat az NCI toxicitási skálán), amelyeket a kórtörténet és a 0. napon végzett fizikális vizsgálat alapján azonosítottak, a következő kivételekkel:

    • Anorexia, 4. fokozatig beiratkozhat (beleértve)
    • Székrekedés, 2. fokozatig beiratkozhat (beleértve)
    • Dysphagia, 4. fokozatig beiratkozhat (beleértve)
    • Keratitis, 4. fokozatig (beleértve) beiratkozhat
    • Csontfájdalom, 2. fokozatig (beleértve)
    • A vizsgálatot végzők és az EB orvos döntése alapján további kivételek tehetők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LEAES kezelés
LZRSE-Col7A1 tervezett autológ epidermális lapok (LEAES)
Biológiai: LZRSE-Col7A1 tervezett autológ epidermális lapok
Ez a kísérlet létrehoz egy graftot, amelyet "LEAES-nek" nevezünk, a páciens saját bőréből, amelyet a laboratóriumunkban genetikailag módosítottunk, hogy kifejezze ezt a hiányzó fehérjét.
Más nevek:
  • LEAES

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sebek száma gyógyulási kategória szerint a vizsgáló vizuális értékelése alapján
Időkeret: 3, 6, 12 és 24 hónappal az oltás után
A graft helyét a vizsgáló klinikailag értékelte a következő globális pontszámmal: 1) 100%-tól 75%-ig gyógyult, 2) 74%-tól 50%-ig gyógyult, 3) 49%-ig vagy kevesebben gyógyult, ami 100%-os teljes gyógyulást jelent.
3, 6, 12 és 24 hónappal az oltás után
Sebgyógyulási felület százalékos aránya
Időkeret: 3, 6 és 12 hónappal az oltás után
A sebterület százalékos arányát a Canfield-rendszerrel határozzuk meg. Rögzítésre kerül a látogatások közötti dimenzióváltozások, valamint a dimenziók alapvonalhoz viszonyított változásai. Összehasonlításképpen a kezeletlen sebzett bőr méreteit kell használni
3, 6 és 12 hónappal az oltás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az NC2 epitópra pozitív résztvevők száma a VII. típusú kollagéntermelés időtartamának mérőszámaként
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, 24 hónap az oltás után
Bőrbiopsziákat vettünk a VII. típusú kollagén, az NC2 epitóp expressziójának értékelésére immunelektronmikroszkóppal és immunfluoreszcens fénymikroszkóppal.
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, 24 hónap az oltás után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Horgonyzó rostokkal (AF) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap és 24 hónap az oltás után
Bőrbiopsziát vettünk a rögzítőszálak fizikai fejlődésének elektronmikroszkópos megfigyelésére
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap és 24 hónap az oltás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Együttműködők

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Stanford University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. október 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. március 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 17.

Első közzététel (Becsült)

2010. december 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SU-10202010-7130
  • R01AR055914 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • RAC Protocol # 0701-827 (Egyéb azonosító: NIH Recombinant DNA Advisory Committee)
  • eProtocol 14563 (Egyéb azonosító: Stanford Institutional Review Board)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket tudományos folyóiratokba bocsátják publikálás céljából, és tudományos üléseken mutatják be.

IPD megosztási időkeret

A vizsgálati jegyzőkönyv csatolva van ehhez a beadványhoz, és a ClinicalTrials.gov oldalon lesz elérhető Idővonal.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel