アレファセプトと同種造血幹細胞移植

包含基準:

1. -移植のための入院時の年齢が0〜21歳である必要があります
2. -少なくとも5つの血小板、赤血球、または顆粒球ユニット（部分的または完全）を輸血されている必要があります

3. 次のいずれかの疾患にかかっている必要があります。

   (a) ヘモグロビン SS またはヘモグロビン SB Sβ0 サラセミアであり、重度の鎌状赤血球症を有するための以下の基準のいずれかを満たす (i) 24 時間以上続く中枢神経系の以前のイベント、および CNS 脈管障害の客観的画像証拠、神経学的残存の有無にかかわらず所見 (ii) 頻繁な (2 年間で年に 3 回以上) 痛みを伴う血管閉塞エピソード (4 時間以上持続し、入院または非経口オピオイド/アヘン剤による外来治療を必要とするエピソードと定義)。 また、（iii）交換輸血または慢性輸血療法を必要とする再発性（生涯で3回以上）の急性胸部症候群イベントも持っている必要があります。 (iv) 3 年間、毎年 3 回以上の急性胸部症候群エピソードと血管閉塞性疼痛エピソード (上記で定義) のいずれかの組み合わせ。 (v) ステージ I または II の鎌状肺疾患 (付録 1 を参照) (vi) 2.5m/s を超える三尖弁逆流ジェット速度 (TRV) によって測定される肺高血圧症 (vii) 複数の関節を伴う骨壊死。 (viii) 中等度の腎不全を伴う鎌状赤血球腎症 推定 GFR ≥30 ml/min、ただし ≤ 60 ml/min/1.73 m2 (腎臓専門医による評価が必要)。 (b) サラセミア・メジャー (c) グランツマン血小板無力症 (d) ウィスコット・アルドリッチ症候群 (e) 慢性肉芽腫症 (f) 重度の先天性好中球減少症 (g) 白血球接着不全 (h) シュワックマン・ダイヤモンド症候群 (i) ダイヤモンド・ブラックファン貧血(j) ファンコニ貧血 (k) 先天性角化異常症 (l) Chediak-Higashi 症候群 (m) 後天性（免疫性、非遺伝性、非先天性）重度の再生不良性貧血(n) 重度の再生不良性貧血を合併したその他の遺伝性または先天性骨髄不全症候群 (o) 毎月の慢性輸血療法を必要とするその他の遺伝性または先天性赤血球障害。 (p) 過去2年間に少なくとも3回の出血による入院をもたらした他の遺伝性または先天性血小板障害。 (q) 他の遺伝性または先天性の顆粒球障害で、過去 2 年間に少なくとも 3 回の感染症による入院。

4. -利用可能なHLA同一の兄弟（HLAが一致する関連）、8つの遺伝子座のうち少なくとも7つが一致する非HLA同一の親または兄弟（ミスマッチは対立遺伝子または抗原レベルである可能性があります）、で一致する血縁関係のない成人ドナーが必要です8 つの遺伝子座のうち少なくとも 7 つ (ミスマッチは対立遺伝子レベルまたは抗原レベルである可能性があります)、または 6 つの遺伝子座 (A (抗原レベル)、B (抗原レベル)、DRB1 (対立遺伝子レベル)) のうち 5 つが一致する無関係な臍帯血ユニット、および5.0 x 107 TNC/kg レシピエント体重の最小凍結保存前 TNC 用量を提供します。

除外基準:

1. アレファセプトの効果はNK細胞によって媒介されるため、血球貪食性リンパ組織球症またはNK細胞の機能不全を特徴とするその他の障害。
2. 生検で肝硬変が証明されています（スコアIV）。
3. -SCD慢性肺疾患≥III期（付録1を参照）
4. -推定GFRが30ml/分未満であると定義される重度の腎機能障害。
5. -短縮率<25％として定義される重度の心機能障害。
6. -フルスケールIQ ≤ 70、四肢麻痺または対麻痺、歩行不能、補助具なしでのコミュニケーション不能、またはLanskyパフォーマンススコアが50％未満に低下する障害として定義される、片麻痺のみ以外の重度の神経障害。
7. Karnofsky または Lansky の機能的パフォーマンス スコア < 50%
8. HIV血清陽性が確認されました。
9. -骨髄移植に耐える患者の能力に悪影響を与えるほど深刻な、詳細不明の慢性毒性のある患者。
10. 患者または患者の保護者が、BMT プロセスに固有の性質とリスクを理解できない。
11. -移植コースを危険にさらす医療へのコンプライアンスの欠如の歴史。
12. 患者は妊娠中または授乳中です
13. 心理的、生理学的、または医学的理由により、骨髄採取に耐えられない、または全身麻酔を受けることができないドナー。
14. ドナーはHIVに感染しています。
15. ドナーが妊娠している
16. ヘモグロビンSS、またはヘモグロビンSβ0サラセミア患者で、現在アフラックセンターによって実施されている骨髄破壊的コンディショニングの2つの試験の1つに適格な患者（SALT：ハイリスク鎌状赤血球症ブスルファンの子供のための代替ドナー骨髄および臍帯血移植、重度の鎌状赤血球症患者における同種造血幹細胞移植のためのフルダラビン、ATG、および低用量シクロホスファミドによるコンディショニング：パイロット研究
17. -私たちが参加している多施設研究の対象となるサラセミアメジャーの患者。
18. 最良の移植片源が不一致の関連または非関連のドナー/臍帯血ユニットであり、患者の HLA 抗体検査 (下記参照) が異なる HLA 分子に対する抗体を示している患者。