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V122i または野生型トランスサイレチン (TTR) アミロイド心筋症患者における Fx-1006a の安全性と有効性の評価

2020年12月9日 更新者：Pfizer

V122i または野生型トランスサイレチン (TTR) アミロイド心筋症患者における Fx-1006a の非盲検安全性および有効性評価

V122i または野生型トランスサイレチン (ttr) アミロイド心筋症患者における Fx-1006a の非盲検安全性と有効性評価。

Fx1B-201 を正常に完了した患者は、0 日目に臨床部門に報告し、インフォームドコンセントフォームに署名し、プロトコル Fx1B-303 の適格性を判断します。 さらに、0 日目に、患者は入院基準を再検討され、病歴と人口統計的特徴が取得されます。

身体検査（体重およびバイタルサインを含む）および関連する研究終了後の臨床検査（アルカリホスファターゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、血中尿素窒素、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、クレアチニン、総ビリルビン、国際正規化比、トロポニンI、トロポニン）プロトコル Fx1B-201 の T、およびアミノ末端 B 型ナトリウム利尿ペプチド）は、プロトコル Fx1B-303 に使用されます。 プロトコル Fx1B-201 の最終治験来院とプロトコル Fx1B-303 の 0 日目の間に 30 日以上が経過した場合、0 日目に簡易身体検査 (体重およびバイタルサインを含む) および臨床検査室評価を実施する必要があります。

適格な患者は、1日目に自宅で20 mgのFx-1006Aの1日1回投与を開始し（つまり、最初の投与）、6か月ごとに治験訪問のために臨床ユニットに戻ります。

有害事象 (AE) および併用薬剤の使用は、臨床部門への 6 か月ごとの訪問ごとに収集されます。 臨床安全性臨床検査のための採血と簡易身体検査（体重およびバイタルサインを含む）も、6 か月ごとの来院時に行われます。 ECG は、毎年 12 か月ごとに実行されます。 安全性と併用薬の使用を評価するために、来院の間隔を 3 か月ごとに電話で確認します。

有効性の評価では、患者全体評価、NYHA 分類、KCCQ、6 分間歩行テスト、有効性関連の臨床検査 (トロポニン T、トロポニン I、および NT-pro-BNP の血清レベル) が毎月測定されます。 6ヵ月。 さらに、心エコー検査は 12 か月ごとに毎年行われます。

すべての安全性と有効性の評価を含む研究終了時の訪問は、患者が研究を完了した場合、早期に中止した場合（理由を問わず）、またはスポンサーによるプログラム中止の場合に行われます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者はプロトコル Fx1B-201 を正常に完了しました。
  • 女性の場合患者は閉経後である。 男性の場合、女性のパートナーは閉経後です。 女性が妊娠の可能性がある場合、最後の投与後最大 3 か月以内は受け入れられる避妊方法を使用する意思がある（男性参加者の女性パートナーを含む）。
  • 患者はプロトコルに従うことに同意します。

除外基準:

  • 患者は Fx1B-201 を正常に完了できませんでした。
  • NSAIDSの慢性使用。
  • 患者は、研究参加のリスクを高める臨床的に重大な投薬状態にある。
  • 患者は心臓または肝臓の移植を受けています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オープンラベル
薬：タファミディス
1日1回タファミジス20mg（ソフトゼラチンカプセル）経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フォローアップ訪問のための患者全体評価 (PGA) のカテゴリーを持つ参加者の割合: 12 か月目
時間枠：12ヶ月目
参加者の全体的な生活の質は PGA によって測定されました。 フォローアップ訪問で、参加者は「この研究のための前回の訪問時にあなたと話をしたときと比べて、今日はどう感じますか?」と尋ねられました。 参加者は次のいずれかに回答しました：顕著に改善、中程度に改善、軽度に改善、変化なし、軽度に悪化、中程度に悪化、または著しく悪化。
12ヶ月目
フォローアップ訪問のための患者全体評価 (PGA) のカテゴリーを持つ参加者の割合: 60 か月目
時間枠：60ヶ月目
参加者の全体的な生活の質は PGA によって測定されました。 フォローアップ訪問で、参加者は「この研究のための前回の訪問時にあなたと話をしたときと比べて、今日はどう感じますか?」と尋ねられました。 参加者は次のいずれかに回答しました：顕著に改善、中程度に改善、軽度に改善、変化なし、軽度に悪化、中程度に悪化、または著しく悪化。
60ヶ月目
ニューヨーク心臓協会（NYHA）のベースライン分類に基づいて分類された参加者の数
時間枠：ベースライン
NYHAは参加者を4つのクラスに分類した。 クラス I には、身体活動に制限がない心臓病の参加者が含まれていました。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難、または狭心痛を引き起こすことはありませんでした。 クラス II には、身体活動がわずかに制限されている心臓病の参加者が含まれていました。 彼らは快適に休んでいました。 通常の身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心痛が発生しました。 クラス III には、身体活動が著しく制限されている心臓病の参加者が含まれていました。 彼らは快適に休んでいました。 通常より少ない身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心痛が引き起こされました。 クラス IV には、いかなる身体活動も不快感なく続けることができない心臓病の参加者が含まれていました。 心不全または狭心症症候群の症状は、安静時にも現れることがあります。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大しました。
ベースライン
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類における 12 か月目のベースラインからの変化のある参加者の数
時間枠：ベースライン、12 か月目
NYHA は参加者を 4 つのクラスに分類しました: クラス I: 身体活動の制限がない心疾患。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難、狭心症の痛みは発生しませんでした。 クラス II: 身体活動がわずかに制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス III: 身体活動が著しく制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動より少ないと、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス IV: 不快感を感じずにいかなる身体活動も続けることができない心臓病。 心不全や狭心症症候群の症状は、安静時にも現れることがあります。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大しました。 ベースラインからの変化があった参加者は、改善（上位クラスから下位クラスへの移行）、変化なし（クラスの変化なし）、または悪化（下位クラスから上位クラスへの移行）として分類されました。
ベースライン、12 か月目
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の分類において、60 か月目にベースラインから変化があった参加者数
時間枠：ベースライン、60 か月目
NYHA は参加者を 4 つのクラスに分類しました: クラス I: 身体活動の制限がない心疾患。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難、狭心症の痛みは発生しませんでした。 クラス II: 身体活動がわずかに制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス III: 身体活動が著しく制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動より少ないと、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス IV: 不快感を感じずにいかなる身体活動も続けることができない心臓病。 心不全や狭心症症候群の症状は、安静時にも現れることがあります。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大しました。 ベースラインからの変化があった参加者は、改善（上位クラスから下位クラスへの移行）、変化なし（クラスの変化なし）、または悪化（下位クラスから上位クラスへの移行）として分類されました。
ベースライン、60 か月目
12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の総歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者が 6 分間に歩くことができた合計距離が評価されました。
ベースライン、12 か月目
60 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の総歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者が 6 分間に歩くことができた合計距離が評価されました。
ベースライン、60 か月目
12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中に歩行した合計距離に基づいて分類された参加者の数
時間枠：12ヶ月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は合計歩行距離に基づいてレベル 1 = 合計歩行距離が 300 メートル未満 (<) として分類されました。レベル 2 = 合計歩行距離 300 ～ 374.9 メートル。レベル 3 = 合計歩行距離 375 ～ 449.9 メートル。レベル 4 = 合計歩行距離が 450 メートル以上 (>=) です。
12ヶ月目
60 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中に歩行した合計距離に基づいて分類された参加者数
時間枠：60ヶ月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は合計歩行距離に基づいてレベル 1 = 合計歩行距離 < 300 メートル、レベル 1 = 合計歩行距離 < 300 メートルとして分類されました。レベル 2 = 合計歩行距離 300 ～ 374.9 メートル。レベル 3 = 合計歩行距離 375 ～ 449.9 メートル。レベル 4 = 合計歩行距離 >= 450 メートル。
60ヶ月目
12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の呼吸困難および疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 呼吸困難：参加者は、各来院時の歩行前と歩行後の呼吸困難を0（息切れがまったくない）から10（最大の息切れ）の範囲で評価するよう求められました。 スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 疲労: 参加者は、各訪問時、歩行前と歩行後にどの程度疲労を感じているかを、0 (まったくない) から 10 (最大) の範囲のスケールで評価するよう求められました。スコアが高いほど、疲労がより強いことを示します。 各訪問時に、歩行前テスト、歩行後テスト、および訪問内の差（歩行後と歩行前の差）のスコアが評価されました。 ベースラインからの変化は、歩行前テスト、歩行後テスト、および 12 か月目の訪問内の差のそれぞれについて計算されました。
ベースライン、12 か月目
60 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) における呼吸困難および疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 呼吸困難：参加者は、各来院時の歩行前と歩行後の呼吸困難を0（息切れがまったくない）から10（最大の息切れ）の範囲で評価するよう求められました。 スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 疲労: 参加者は、各訪問時、歩行前と歩行後にどの程度疲労を感じているかを、0 (まったくない) から 10 (最大) の範囲のスケールで評価するよう求められました。スコアが高いほど、疲労がより強いことを示します。 各訪問時に、歩行前テスト、歩行後テスト、および訪問内の差（歩行後と歩行前の差）のスコアが評価されました。 ベースラインからの変化は、歩行前テスト、歩行後テスト、および 60 か月目の訪問内の差のそれぞれについて計算されました。
ベースライン、60 か月目
12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中に歩行した合計距離のベースラインからの変化に基づいて分類された参加者の数
時間枠：ベースライン、12 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は総歩行距離のベースラインからの変化に基づいて、悪化、変化なし、または改善として分類されました。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも長かった場合、「改善」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離と等しい場合、「変化なし」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも短かった場合、「悪化」として分類されます。
ベースライン、12 か月目
60 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中に歩行した総距離のベースラインからの変化に基づいて分類された参加者の数
時間枠：ベースライン、60 か月目
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は総歩行距離のベースラインからの変化に基づいて、悪化、変化なし、または改善として分類されました。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも長かった場合、「改善」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離と等しい場合、「変化なし」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも短かった場合、「悪化」として分類されます。
ベースライン、60 か月目
12 か月目のカンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) 要約スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
KCCQ は、心不全の参加者の健康状態と健康関連の生活の質を評価する、参加者が記入する 23 項目のアンケートです。 KCCQ について、身体的制限、社会的制限、生活の質、自己効力感、症状の安定性、症状の頻度、症状の負荷、および総症状 (症状の頻度と症状の負荷スコアの平均として計算) の 8 つの領域スコアが計算されました。 2 つの要約スコアが計算されました: 臨床要約 (身体的制限および合計症状スコアの平均として計算) および全体的要約 (身体的制限、社会的制限、合計症状、および生活の質スコアの平均として計算)。 各ドメインと両方の要約スコアは、0 (より悪い健康状態) から 100 (最も良い健康状態) の範囲にスケールされました。スコアが高いほど、健康状態が良好であることを表します。
ベースライン、12 か月目
60 か月目のカンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) 要約スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
KCCQ は、心不全の参加者の健康状態と健康関連の生活の質を評価する、参加者が記入する 23 項目のアンケートです。 KCCQ について、身体的制限、社会的制限、生活の質、自己効力感、症状の安定性、症状の頻度、症状の負荷、および総症状 (症状の頻度と症状の負荷スコアの平均として計算) の 8 つの領域スコアが計算されました。 2 つの要約スコアが計算されました: 臨床要約 (身体的制限および合計症状スコアの平均として計算) および全体的要約 (身体的制限、社会的制限、合計症状、および生活の質スコアの平均として計算)。 各ドメインと両方の要約スコアは、0 (より悪い健康状態) から 100 (最も良い健康状態) の範囲にスケールされました。スコアが高いほど、健康状態が良好であることを表します。
ベースライン、60 か月目
12ヵ月目のトロポニンIおよびトロポニンT血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
トロポニン I およびトロポニン T は心臓マーカーです。 トロポニン I とトロポニン T はトロポニン複合体の一部であり、トロポニン I は細い筋フィラメント内のアクチンに結合し、トロポニン T はトロポミオシンに結合します。 これらのマーカーのレベルが高い場合は、心臓の損傷を示します。
ベースライン、12 か月目
60ヵ月目のトロポニンIおよびトロポニンT血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
トロポニン I およびトロポニン T は心臓マーカーです。 トロポニン I とトロポニン T はトロポニン複合体の一部であり、トロポニン I は細い筋フィラメント内のアクチンに結合し、トロポニン T はトロポミオシンに結合します。 これらのマーカーのレベルが高い場合は、心臓の損傷を示します。
ベースライン、60 か月目
12 ヵ月目のアミノ末端 B 型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) 血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
NT-proBNP は、心臓ストレス (心筋壊死および充満圧の増加/左心室 [LV] 壁ストレス) のバイオマーカーです。
ベースライン、12 か月目
60ヵ月目のアミノ末端B型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
NT-proBNP は、心臓ストレス (心筋壊死および充満圧/LV 壁ストレスの増加) のバイオマーカーです。
ベースライン、60 か月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フォローアップ来院の患者全体評価 (PGA) のカテゴリーを持つ参加者の割合: 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108 、114、120、126、132
時間枠：6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132の月
参加者の全体的な生活の質は PGA によって測定されました。 フォローアップ訪問のたびに、参加者は「この研究のための前回の訪問時にあなたと話をしたときと比べて、今日はどう感じますか?」と尋ねられました。 参加者は次のいずれかに回答しました：顕著に改善、中程度に改善、軽度に改善、変化なし、軽度に悪化、中程度に悪化、または著しく悪化。
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132の月
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、 114、120、126、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
NYHA は参加者を 4 つのクラスに分類しました: クラス I: 身体活動の制限がない心疾患。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難、狭心症の痛みは発生しませんでした。 クラス II: 身体活動がわずかに制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス III: 身体活動が著しく制限されているが、休んでいても快適な心臓病。 通常の身体活動より少ないと、疲労、動悸、呼吸困難、または狭心症の痛みが発生しました。 クラス IV: 不快感を感じずにいかなる身体活動も続けることができない心臓病。 心不全や狭心症症候群の症状は、安静時にも現れることがあります。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大しました。 ベースラインからの変化があった参加者は、改善（上位クラスから下位クラスへの移行）、変化なし（クラスの変化なし）、または悪化（下位クラスから上位クラスへの移行）として分類されました。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の総歩行距離のベースラインからの変化、120、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者が 6 分間に歩くことができた合計距離が評価されました。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
ベースライン、6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102 か月目のベースラインでの 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の合計歩行距離に基づいて分類された参加者の数、108、114、120、126、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は合計歩行距離に基づいてレベル 1 = 合計歩行距離 < 300 メートル、レベル 1 = 合計歩行距離 < 300 メートルとして分類されました。レベル 2 = 合計歩行距離 300 ～ 374.9 メートル。レベル 3 = 合計歩行距離 375 ～ 449.9 メートル。レベル 4 = 合計歩行距離 >= 450 メートル。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、6 分間歩行テスト (6MWT) 中の呼吸困難および疲労スコアのベースラインからの変化114、120、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 呼吸困難：参加者は、各来院時の歩行前と歩行後の呼吸困難を0（息切れがまったくない）から10（最大の息切れ）の範囲で評価するよう求められました。 スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 疲労: 参加者は、各訪問時、歩行前と歩行後にどの程度疲労を感じているかを、0 (まったくない) から 10 (最大) の範囲のスケールで評価するよう求められました。スコアが高いほど、疲労がより強いことを示します。 各訪問時に、歩行前テスト、歩行後テスト、および訪問内の差（歩行後と歩行前の差）のスコアが評価されました。 ベースラインからの変化は、歩行前テスト、歩行後テスト、および指定された訪問での訪問内の差のそれぞれについて計算されました。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、6 分間歩行テスト (6MWT) 中の合計歩行距離のベースラインからの変化に基づいて分類された参加者数。 96、102、108、114、120、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
6MWT は、有酸素能力と持久力を評価するために使用される最大値以下の運動テストです。 参加者には、快適なペースで 6 分間できるだけ遠くまで歩くよう求められ、必要に応じて速度を落としたり、立ち止まったり、休憩したりすることが許可されました。 この結果測定では、参加者は総歩行距離のベースラインからの変化に基づいて、悪化、変化なし、または改善として分類されました。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも長かった場合、「改善」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離と等しい場合、「変化なし」として分類されます。 訪問時の歩行距離がベースライン時の歩行距離よりも短かった場合、「悪化」として分類されます。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、132
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120のカンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）要約スコアのベースラインからの変化、126、132
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
KCCQ は、心不全の参加者の健康状態と健康関連の生活の質を評価する、参加者が記入する 23 項目のアンケートです。 KCCQ について、身体的制限、社会的制限、生活の質、自己効力感、症状の安定性、症状の頻度、症状の負荷、および総症状 (症状の頻度と症状の負荷スコアの平均として計算) の 8 つの領域スコアが計算されました。 2 つの要約スコアが計算されました: 臨床要約 (身体的制限および合計症状スコアの平均として計算) および全体的要約 (身体的制限、社会的制限、合計症状、および生活の質スコアの平均として計算)。 各ドメインと両方の要約スコアは、0 (より悪い健康状態) から 100 (最も良い健康状態) の範囲にスケールされました。スコアが高いほど、健康状態が良好であることを表します。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126、132
心エコー検査で異常を認めた参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
心エコー検査の異常には、下大静脈の呼吸変動の欠如、弁の肥厚、大動脈弁の肥厚、下大静脈の呼吸変動の減少、下大静脈の拡張、E 減速時間が 150 ミリ秒以下 (<=)、E 波が含まれます。 /A 波 (E/A) 比 >= 2、駆出率 < 50%、等容性緩和時間 (IVRT) <= 70 ミリ秒、左心室後壁の厚さ >= 13 ミリメートル (mm)、左心室中隔の厚さ >= 13 mm、僧帽弁肥厚、心嚢液貯留、肺弁肥厚、右心室厚さ >= 7 mm、三尖弁肥厚、早期僧帽弁流入速度と僧帽弁輪早期拡張期速度の比 (e/e') 横方向が 15 より大きい (>) 、e/e'中隔>15。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120および126ヵ月におけるトロポニンIおよびトロポニンT血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126
トロポニン I およびトロポニン T は心臓マーカーです。 トロポニン I とトロポニン T はトロポニン複合体の一部であり、トロポニン I は細い筋フィラメント内のアクチンに結合し、トロポニン T はトロポミオシンに結合します。 これらのマーカーのレベルが高い場合は、心臓の損傷を示します。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126
6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102ヶ月後のアミノ末端B型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）血清レベルのベースラインからの変化、108、114、120、126
時間枠：ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126
NT-proBNP は心臓ストレス (心筋壊死および充満圧/LV 壁ストレスの増加) のバイオマーカーでした。
ベースライン、月 6、18、24、30、36、42、48、54、66、72、78、84、90、96、102、108、114、120、126
全原因入院および心臓関連入院イベントの参加者数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
全原因入院は、入院をもたらした重篤な有害事象として定義されます。 心臓関連入院とは、以下の基準を満たす入院であった：心臓障害、または胸部不快感、胸痛、死亡、脳血管障害、塞栓性脳卒中、疾患の進行などのAEの優先用語。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
全死因死亡および心臓関連死亡までの時間
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
臨床データベースに死亡日があるすべての参加者の死亡までの時間、または研究終了時に生存していた参加者については最終投与日 + 28 日で打ち切られた死亡までの時間が報告されます。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
治療を受けた参加者の数 緊急有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
AE とは、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。 SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。医学的に重要な出来事。 治療により発現した AE は、治療前には存在しなかった治療期間中に出現した、または治療前の状態と比較して治療期間中に悪化した事象として定義されました。 AE には重篤な有害事象とすべての非重篤な有害事象が含まれます。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
治療に関連した緊急有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
治療関連 AE とは、治験薬を投与された参加者における治験薬に起因すると考えられるあらゆる不都合な医学的出来事を指します。 SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。 治療により発現した AE は、治療前には存在しなかった治療期間中に出現した、または治療前の状態と比較して治療期間中に悪化した事象として定義されました。 AE には重篤な有害事象とすべての非重篤な有害事象が含まれます。 研究薬との関連性は、研究者によって (はい/いいえ) として評価されました。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
臨床的に重要な身体検査所見があった参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
身体検査には、一般的な外観、内分泌、頭頸部、心臓血管、目、腹部、耳、皮膚、鼻、筋骨格、喉、神経、呼吸器、免疫/アレルギー、泌尿生殖器、血液/リンパの検査が含まれます。 身体検査所見の臨床的重要性は研究者によって判断されました。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
併用薬がある参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
研究薬以外の薬剤を使用した参加者の数が報告された。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
臨床的に重要な心電図 (ECG) 所見のある参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
ECG パラメータには、PR 間隔 (ミリ秒)、RR 間隔 (ミリ秒)、QRS 間隔 (ミリ秒)、QT および QTc 間隔 (ミリ秒)、および心拍数 (1 分あたりの心拍数) が含まれます。 ECG 所見の臨床的重要性は研究者によって判断されました。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
検査異常のある参加者の数
時間枠：FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）
検査パラメータには、血液学および生化学が含まれます: アルカリホスファターゼ (ALP)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、血中尿素窒素、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ (GGT)、クレアチニン、総ビリルビン、国際正規化比 (INR)、トロポニン I 、トロポニンT、プロトロンビン時間、ナトリウム、グロブリンカリウム、塩化物、重炭酸塩、コレステロール、カルシウム、尿酸、無機リン、甲状腺刺激ホルモン、ブドウ糖、総チロキシン（T4）、遊離T4、総タンパク質、プレアルブミン（トランスサイレチン）、アルブミン、ヘモグロビン、血小板、ヘマトクリット、白血球数、赤血球数、好中球、濃厚細胞体積、リンパ球、平均赤血球体積、単球、平均赤血球ヘモグロビン、好酸球、平均赤血球ヘモグロビン濃度、好塩基球、レチノール結合タンパク質、尿検査: ビリルビン、pH、血液 (遊離 Hb)、タンパク質、亜硝酸塩、グルコース、ウロビリノーゲン、ケトン、比重。
FX1B-303 試験の 12 か月目後から 132 か月目まで（約 10 年間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2009年9月30日

一次修了 (実際)

2019年11月20日

研究の完了 (実際)

2019年11月20日

試験登録日

最初に提出

2009年7月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年7月7日

最初の投稿 (見積もり)

2009年7月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月9日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FX1B-303
  • B3461026 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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