先天性フィブリノーゲン欠乏症患者におけるBT524の薬物動態、有効性および安全性

包含基準:

• -既知の先天性無フィブリノーゲン血症または重度の先天性低フィブリノーゲン血症
• -血漿フィブリノゲン活性≤0.5 g/lおよび抗原≤0.5 g/l
• 男性か女性
• 年齢 0 から 75 歳、最初の 10 人の患者は 18 歳または
• -研究手順に準拠していると推定され、スケジュールどおりに研究を終了する
• -薬物動態評価のために3日間入院する意思があり、可能である（該当する場合）
• -必要に応じて - 介入の場合（例：外科的処置、大出血）、入院する意思があり、可能である
• -患者、その両親、または該当する場合は患者の法定/権限のある代理人による書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

• 既知の先天性フィブリノゲン血症
• -先天性フィブリノーゲン欠乏症以外の既知の出血性疾患
• -食道静脈瘤出血の病歴
• -過去6か月間の静脈/動脈血栓症または血栓塞栓性イベントの既知の存在または履歴
• -フィブリノゲン阻害抗体の既知の存在または履歴
• -ヒトフィブリノーゲンまたはヒト血漿タンパク質に対する過敏症の既知の存在または病歴（免疫グロブリン、ワクチン、またはいずれかの賦形剤に対する過敏症など）
• -HIV-1およびHIV-2の既知の陽性血清学
• -臨床的に関連する生化学的または血液学的所見（基礎疾患または緊急出血によるものを除く）が正常範囲外（治験責任医師の裁量による）
• 心電図（ECG）を含む身体検査における臨床的に関連する病理所見
• -BT524の注入前の2週間以内のフィブリノーゲン濃縮物および/またはフィブリノーゲン含有製品による治療
• -凝固系と関連して相互作用する併用薬（例、低分子量ヘパリン、未分画ヘパリン、第Xa因子阻害剤、第IIa因子阻害剤またはPY12阻害剤）BT524の注入前の2週間以内
• 最近のワクチン接種（注入前3週間以内）
• -6歳以上の患者の体重（BW）が22 kg未満; -6歳未満の子供の正常範囲の5パーセンタイル未満のBW（地域の基準を参照）
• 末期疾患
• 薬物乱用
• 研究要件を理解して従うことができない
• -研究に入る前の30日以内または研究中の別の介入臨床研究への参加
• -妊娠中/授乳中の女性、または出産の可能性のある女性は、研究中に信頼できる/効果的な避妊方法を使用していない 治験薬の最後の投与の少なくとも1か月後（例：経口/注射可能/埋め込み可能/挿入可能/局所ホルモン避妊薬、子宮内器具、女性の不妊手術、パートナーの精管切除またはコンドーム)
• -治験責任医師の判断により、患者の安全性または研究結果に影響を与える可能性のあるその他の状態
• -14日間のPK採血期間中の待機手術
• 急性感染症
• 臨床的に関連する体温の上昇または低下
• -BT524の注入前の時点または7日以内に、活発に出血している、または予想される出血（女性の月経を含む）
• -BT524の注入前7日以内の手術
• -BT524の注入前の7日以内の固定化
• -BT524の注入前24時間以内のアルコール摂取またはカフェイン含有製品の摂取量の大幅な増加
• -BT524の注入前の60日以内の献血または同等の失血
• -BT524の注入前72時間以内の過度の身体運動（極端なスポーツ活動、サウナ）