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Pharmacocinétique, efficacité et innocuité du BT524 chez les patients présentant un déficit congénital en fibrinogène

17 juin 2025 mis à jour par: Biotest

Une étude prospective, ouverte, de phase I/III portant sur les propriétés pharmacocinétiques du BT524 et l'efficacité et l'innocuité du BT524 dans le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'un déficit congénital en fibrinogène

Le but de l'étude est d'étudier la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité du BT524 chez les patients atteints d'un déficit congénital en fibrinogène.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présente étude est conçue comme une étude prospective, ouverte, multicentrique, de phase I/III portant sur les propriétés pharmacocinétiques à dose unique de 14 jours, l'efficacité et l'innocuité du BT524 après administration intraveineuse dans le traitement ou la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'afibrinogénémie congénitale. ou hypofibrinogénémie congénitale sévère.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
        • Site 16
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Site 15
  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Site 11
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Site 01
  • Tunisie
      • Sousse, Tunisie
        • Site 14
      • Tunis, Tunisie
        • Site12

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Afibrinogénémie congénitale connue ou hypofibrinogénémie congénitale sévère
  • Activité fibrinogène plasmatique ≤ 0,5 g/l et antigène ≤ 0,5 g/l
  • Masculin ou féminin
  • Âge 0 à 75 ans, les dix premiers patients auront 18 ans ou
  • Présumé d'être conforme aux procédures de l'étude et de terminer l'étude comme prévu
  • Disposé et capable d'être hospitalisé pendant 3 jours pour l'évaluation pharmacocinétique (le cas échéant)
  • Disposé et capable d'être hospitalisé - si nécessaire - en cas d'interventions (par exemple, interventions chirurgicales, saignements majeurs)
  • Consentement éclairé écrit du patient, de ses parents ou du représentant légal/autorisé du patient, selon le cas

Critère d'exclusion:

  • Dysfibrinogénémie congénitale connue
  • Trouble hémorragique connu autre qu'un déficit congénital en fibrinogène
  • Antécédents d'hémorragie variqueuse oesophagienne
  • Présence connue ou antécédents de thrombose veineuse/artérielle ou d'événement thromboembolique au cours des 6 mois précédents
  • Présence connue ou antécédents d'anticorps inhibiteurs du fibrinogène
  • Présence connue ou antécédents d'hypersensibilité au fibrinogène humain ou aux protéines plasmatiques humaines, par exemple, immunoglobulines, vaccins ou hypersensibilité à l'un des excipients
  • Sérologie positive connue pour le VIH-1 et le VIH-2
  • Résultats biochimiques ou hématologiques cliniquement pertinents (sauf en raison d'une maladie sous-jacente ou d'un saignement d'urgence) en dehors de la plage normale (à la discrétion de l'investigateur)
  • Résultats pathologiques cliniquement pertinents lors de l'examen physique, y compris l'électrocardiogramme (ECG)
  • Traitement avec tout concentré de fibrinogène et/ou produit contenant du fibrinogène dans les 2 semaines précédant la perfusion de BT524
  • Médicaments concomitants interagissant de manière pertinente avec le système de coagulation (par exemple, héparine de bas poids moléculaire, héparine non fractionnée, inhibiteurs du facteur Xa, inhibiteurs du facteur IIa ou inhibiteurs de PY12) dans les 2 semaines précédant la perfusion de BT524
  • Vaccination récente (dans les 3 semaines précédant la perfusion)
  • Poids corporel (PC) inférieur à 22 kg pour les patients ≥ 6 ans ; Poids corporel inférieur au 5e centile de la plage normale pour les enfants de < 6 ans (se réfère à la norme locale)
  • Maladie en phase terminale
  • Abus de drogues
  • Incapable de comprendre et de suivre les exigences de l'étude
  • Participation à une autre étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant l'entrée dans l'étude ou pendant l'étude
  • Femme enceinte/allaitante ou femme en âge de procréer n'utilisant pas de méthode(s) contraceptive(s) fiable(s)/efficace(s) pendant l'étude et au moins un mois après la dernière administration du médicament à l'étude (par exemple, contraceptifs hormonaux oraux/injectables/implantables/insérables/topiques, dispositifs intra-utérins, stérilisation féminine, vasectomie du partenaire ou préservatifs)
  • Toute autre condition qui, au jugement de l'investigateur, pourrait avoir un impact sur la sécurité du patient ou les résultats de l'étude
  • Chirurgie élective pendant la période de prélèvement sanguin PK de 14 jours
  • Infection aiguë
  • Augmentation ou diminution cliniquement pertinente de la température corporelle
  • Saignement actif ou saignement anticipé (y compris la ménorrhée féminine) au moment ou dans les 7 jours précédant la perfusion de BT524
  • Chirurgie dans les 7 jours précédant la perfusion de BT524
  • Immobilisation dans les 7 jours précédant la perfusion de BT524
  • Consommation d'alcool ou consommation significativement accrue de produits contenant de la caféine dans les 24 heures précédant la perfusion de BT524
  • Don de sang ou perte de sang comparable dans les 60 jours précédant la perfusion de BT524
  • Exercice physique excessif (activités sportives extrêmes, sauna) dans les 72 heures précédant la perfusion de BT524

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BT524

Partie I: Une seule perfusion intraveineuse de BT524 pour l'évaluation de PK / PD de BT524.

Partie II: Une perfusion intraveineuse unique ou répétitive de BT524 pour la prophylaxie à la demande / traitement à la demande des événements de saignement.
Médicament: BT524 (partie I)
Perfusion intraveineuse unique de 70 mg BT524 par kg de poids corporel.
Autres noms:
  • Concentré de fibrinogène humain
Médicament: BT524 (partie II)
Perfusion intraveineuse unique ou répétitive de BT524, selon la gravité du trouble, de l'emplacement et de l'étendue de l'état clinique du saignement et du patient. Posologie basée sur le poids corporel individuel et le niveau de fibrinogène.
Autres noms:
  • Concentré de fibrinogène humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) d'une dose unique de BT524 : demi-vie d'élimination terminale (t1/2) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Le T1/2 de l'antigène du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. T1/2 a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique (PK) d'une dose unique de BT524 : délai d'obtention de la concentration maximale (Tmax) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Le temps d'apparition de Cmax par rapport au dosage (Tmax) pour l'antigène de fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Le Tmax a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique (PK) à dose unique pour BT524 : concentration maximale (Cmax) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
La concentration plasmatique maximale observée (Cmax) pour l'antigène fibrinogène a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. La Cmax a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : aire sous la courbe (AUC) calculée jusqu'à la dernière concentration mesurée (AUC0-tz) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
AUC0-tz : l'aire sous l'évolution temporelle des concentrations plasmatiques calculées à partir du temps zéro jusqu'à la dernière concentration plasmatique quantifiable pour l'antigène de fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASC0-tz a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : extrapolation de l'étendue de l'aire sous la courbe (AUC) au-delà de la dernière concentration (AUCextr) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
AUCextr : étendue de l'extrapolation de l'AUC au-delà de la dernière concentration pour l'antigène de fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASCextr a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : Aire sous la courbe (AUC) du temps 0 à l'infini (AUC0-∞) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
AUC0-∞ : AUC du temps 0 à l'infini pour l'antigène du fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASC0-∞ a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique (PK) à dose unique pour BT524 : temps de séjour moyen (MRT) extrapolé à l'infini (MRT0-∞) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
MRT0-∞ : Le temps de séjour moyen (MRT) extrapolé à l'infini pour l'antigène fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. MRT0-∞ a été dérivé de profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : clairance (CL) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
CL : la clairance totale (CL) de l'antigène du fibrinogène a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. La CL a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : volume de distribution à l'état d'équilibre présumé (Vdss) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Vdss : le volume de distribution à l'état d'équilibre présumé pour l'antigène du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Le Vdss a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : Récupération incrémentielle (IR) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
IR est l'augmentation maximale de fibrinogène ajustée à la dose dans le plasma dans les 4 heures suivant la fin de la perfusion.
Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524 : Récupération in vivo classique (CIR) pour l'antigène du fibrinogène
Délai: Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
CIR : augmentation maximale du fibrinogène dans le plasma dans les 4 heures suivant la fin de la perfusion divisée par l'augmentation théorique maximale du fibrinogène
Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
Pharmacocinétique à dose unique (PK) pour BT524: volume de distribution à l'état d'équilibre présumé (VDSS) par kg de poids corporel (BW) pour l'antigène fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
VDSS par kg BW: Le volume de distribution à l'état d'équilibre présumé par kg de poids corporel pour l'antigène de fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Les VDS par kg BW ont été dérivés des profils de concentration temporelle en utilisant une méthodologie adaptée (analyse non compartimentée, analyse de compartiment ou modélisation de la population, selon les choses appropriées / requises).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacodynamique (PD) d'une dose unique de BT524 : demi-vie d'élimination terminale (t1/2) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Le T1/2 de l'activité du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. T1/2 a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique de BT524 : Temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Le temps d'apparition de la Cmax par rapport au dosage (Tmax) pour l'activité du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Le Tmax a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique de BT524 : Concentration maximale (Cmax) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
La concentration plasmatique maximale observée (Cmax) pour l'activité du fibrinogène a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. La Cmax a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique de BT524 : aire sous la courbe (AUC) calculée jusqu'à la dernière concentration mesurée (AUC0-tz) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
ASC0-tz : l'aire sous l'évolution temporelle des concentrations plasmatiques calculées à partir du temps zéro jusqu'à la dernière concentration plasmatique quantifiable pour l'activité du fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASC0-tz a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamie (PD) à dose unique de BT524 : extrapolation de l'étendue de l'aire sous la courbe (AUC) au-delà de la dernière concentration (AUCextr) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
AUCextr : étendue de l'extrapolation de l'AUC au-delà de la dernière concentration pour l'activité du fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASCextr a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique de BT524 : Aire sous la courbe (AUC) du temps 0 à l'infini (AUC0-∞) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
AUC0-∞ : AUC du temps 0 à l'infini pour l'activité du fibrinogène, a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. L'ASC0-∞ a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique de BT524 : temps de séjour moyen (MRT) extrapolé à l'infini (MRT0-∞) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
MRT0-∞ : Le temps de séjour moyen (MRT) extrapolé à l'infini pour l'activité du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. MRT0-∞ a été dérivé de profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique pour BT524 : clairance (CL) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
CL : La clairance totale (CL) pour l'activité du fibrinogène a été déterminée à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. La CL a été dérivée des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique pour BT524 : volume de distribution à l'état d'équilibre présumé (Vdss) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Vdss : le volume de distribution à l'état d'équilibre présumé pour l'activité du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Le Vdss a été dérivé des profils temps-concentration à l'aide d'une méthodologie adaptée (analyse non-compartimentale, analyse par compartiment ou modélisation de la population, selon le cas/le cas échéant).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique pour BT524 : Récupération incrémentale (IR) de l'activité du fibrinogène
Délai: Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
IR est l'augmentation maximale de fibrinogène ajustée à la dose dans le plasma dans les 4 heures suivant la fin de la perfusion.
Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
Pharmacodynamique (PD) à dose unique pour BT524 : Récupération in vivo classique (CIR) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
CIR : augmentation maximale du fibrinogène dans le plasma dans les 4 heures suivant la fin de la perfusion divisée par l'augmentation théorique maximale du fibrinogène
Entre la pré-dose et 4 heures après la dose
Pharmacodynamique à dose unique (PD) pour BT524: volume de distribution à l'état d'équilibre présumé (VDSS) par kg de poids corporel (BW) pour l'activité du fibrinogène
Délai: Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
VDSS par kg BW: Le volume de distribution à l'état d'équilibre présumé par kg de poids corporel pour l'activité du fibrinogène a été déterminé à partir d'échantillons prélevés à plusieurs moments au cours de la période d'échantillonnage de 14 jours. Les VDS par kg BW ont été dérivés des profils de concentration temporelle en utilisant une méthodologie adaptée (analyse non compartimentée, analyse de compartiment ou modélisation de la population, selon les choses appropriées / requises).
Pré-dose le jour de dosage 0, à la fin de la perfusion et 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 et 336 heures après la dose
Changement de fermeté maximale de caillot à 1 heure après la fin de la perfusion
Délai: Partie I: Pré-dose et à 1 heure après la fin de la perfusion. Partie II: pré-dose et à 1 heure après la fin de la perfusion de chaque événement de saignement.
La fermeté maximale du caillot (MCF), évaluée par thromboélastométrie rotationnelle (ROTEM), a été utilisée comme marqueur de substitution de l'efficacité hémostatique après l'administration de BT524. Dans la partie I, MCF a été mesuré avant et 1 heure après la fin d'une seule perfusion BT524. Dans la partie II, le MCF a été mesuré avant et 1 heure après la fin de chaque perfusion BT524 administrée pour traiter les événements de saignement. La variable était le changement de MCF de la pré-dose à 1 heure après la perfusion.
Partie I: Pré-dose et à 1 heure après la fin de la perfusion. Partie II: pré-dose et à 1 heure après la fin de la perfusion de chaque événement de saignement.
Efficacité clinique pour BT524: réponse hémostatique globale au traitement avec BT524 dans l'étude partie II
Délai: Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.
Réponse hémostatique globale (OHR) au traitement avec BT524 pour chaque procédure chirurgicale et chaque saignement traité a été évalué sur une échelle de 4 points ("aucun", "modéré", "bon" ou "excellent"). La somme des notes bonnes et excellentes a été définie comme un «succès» dans l'analyse. Fréquences et pourcentages de l'OHR au niveau des événements (taux de réussite en% = nombre d'événements de saignement traités avec succès / nombre total d'événements de saignement).
Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.
Efficacité clinique pour BT524: perte totale de sang pour les événements de saignement chirurgical dans la partie II de l'étude
Délai: Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.
La perte totale de sang a été évaluée par l'investigateur par événements de saignement chirurgical (par exemple, intra et postopératoires, ré-fedings) en utilisant les classifications de "plus bas que prévu", "dans la gamme attendue" et "plus élevé que prévu". Les notes ont été analysées de manière descriptive (fréquences et pourcentages) au niveau des événements pour l'ensemble d'événements de saignement complet (FBE).
Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.
Efficacité clinique pour BT524: unités d'autres produits contenant du fibrinogène (FCP) infusés en plus de BT524 dans l'étude partie II
Délai: Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.
Les unités d'autres produits contenant du fibrinogène (FCP) infusées en plus de BT524, par exemple, le plasma congelé frais (FFP) ou le cryoprécipité ou les concentrés de fibrinogène disponibles sur le commerce donnés pour contrer l'instabilité hémodynamique ont été documentées et analysées descriptivement sur le niveau d'événement pour le FBE.
Partie II: Jusqu'à 24 heures après la fin de la perfusion, ou le jour de libération de l'hôpital (si 24 heures et 49 jours après l'infusion); au plus tard le jour 49 après l'événement de saignement traité.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biotest

Collaborateurs

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2013

Achèvement primaire (Réel)

18 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

18 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2014

Première publication (Estimé)

19 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur BT524 (partie I)

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