Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka, skuteczność i bezpieczeństwo BT524 u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu

17 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Biotest

Prospektywne, otwarte badanie fazy I/III oceniające właściwości farmakokinetyczne BT524 oraz skuteczność i bezpieczeństwo BT524 w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu

Celem pracy jest zbadanie farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa BT524 u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie zostało zaprojektowane jako prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/III oceniające właściwości farmakokinetyczne pojedynczej dawki BT524 po 14 dniach, skuteczność i bezpieczeństwo po podaniu dożylnym w leczeniu lub profilaktyce krwawień u pacjentów z wrodzoną afibrynogenemią lub ciężka wrodzona hipofibrynogenemia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Site 15
  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Site 11
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Site 01
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
        • Site 16
  • Tunezja
      • Sousse, Tunezja
        • Site 14
      • Tunis, Tunezja
        • Site12

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Znana wrodzona afibrynogenemia lub ciężka wrodzona hipofibrynogenemia
  • Aktywność fibrynogenu w osoczu ≤ 0,5 g/l i antygenu ≤ 0,5 g/l
  • Mężczyzna czy kobieta
  • Wiek od 0 do 75 lat, z pierwszych dziesięciu pacjentów będzie 18 lat lub
  • Domniemywa się, że jest zgodny z procedurami badania i zakończy badanie zgodnie z planem
  • Chęć i możliwość hospitalizacji przez 3 dni w celu oceny farmakokinetyki (jeśli dotyczy)
  • Chęć i możliwość hospitalizacji – jeśli to konieczne – w przypadku interwencji (np. zabiegów chirurgicznych, poważnych krwawień)
  • Pisemna świadoma zgoda pacjenta, jego/jej rodziców lub, w stosownych przypadkach, prawnego/upoważnionego przedstawiciela pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrodzona dysfibrynogenemia
  • Znana skaza krwotoczna inna niż wrodzony niedobór fibrynogenu
  • Historia krwawienia z żylaków przełyku
  • Znana obecność lub historia zakrzepicy żylnej/tętniczej lub zdarzenia zakrzepowo-zatorowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Znana obecność lub historia przeciwciał hamujących fibrynogen
  • Znana obecność lub historia nadwrażliwości na ludzki fibrynogen lub białka ludzkiego osocza, np. immunoglobuliny, szczepionki lub nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Znana pozytywna serologia w kierunku HIV-1 i HIV-2
  • Klinicznie istotne wyniki biochemiczne lub hematologiczne (z wyjątkiem choroby podstawowej lub nagłego krwawienia) poza normalnym zakresem (według uznania badacza)
  • Klinicznie istotne zmiany patologiczne w badaniu fizykalnym, w tym w elektrokardiogramie (EKG)
  • Leczenie jakimkolwiek koncentratem fibrynogenu i/lub produktem zawierającym fibrynogen w ciągu 2 tygodni przed infuzją BT524
  • Jednoczesne stosowanie leków w istotny sposób oddziałujących na układ krzepnięcia (np. heparyna drobnocząsteczkowa, heparyna niefrakcjonowana, inhibitory czynnika Xa, inhibitory czynnika IIa lub inhibitory PY12) w ciągu 2 tygodni przed infuzją BT524
  • Niedawne szczepienie (w ciągu 3 tygodni przed infuzją)
  • Masa ciała (m.c.) poniżej 22 kg u pacjentów w wieku ≥ 6 lat; Masa ciała poniżej 5 percentyla normy dla dzieci < 6 lat (odnosi się do normy lokalnej)
  • Schyłkowa faza choroby
  • Nadużywanie narkotyków
  • Nie jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań dotyczących badania
  • Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed przystąpieniem do badania lub w trakcie badania
  • Kobieta w ciąży/karmiąca lub kobieta w wieku rozrodczym niestosująca niezawodnej/skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i co najmniej jeden miesiąc po ostatnim podaniu badanego leku (np. wkładki wewnątrzmaciczne, sterylizacja kobiet, wazektomia partnera lub prezerwatywy)
  • Każdy inny stan, który według oceny badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub wyniki badania
  • Planowa operacja podczas 14-dniowego okresu pobierania krwi PK
  • Ostra infekcja
  • Klinicznie istotny wzrost lub spadek temperatury ciała
  • Czynne krwawienie lub spodziewane krwawienie (w tym miesiączka u kobiet) w punkcie czasowym lub w ciągu 7 dni przed infuzją BT524
  • Operacja w ciągu 7 dni przed infuzją BT524
  • Unieruchomienie w ciągu 7 dni przed infuzją BT524
  • Spożycie alkoholu lub znacznie zwiększone spożycie produktów zawierających kofeinę w ciągu 24 godzin przed infuzją BT524
  • Oddawanie krwi lub porównywalna utrata krwi w ciągu 60 dni przed infuzją BT524
  • Nadmierny wysiłek fizyczny (sporty ekstremalne, sauna) w ciągu 72 godzin przed infuzją BT524

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BT524

Część I: Pojedynczy dożylny wlew BT524 do oceny PK/PD BT524.

Część II: pojedynczy lub powtarzalny dożylny wlew BT524 dla profilaktyki na żądanie/leczenie zdarzeń krwawienia.
Lek: BT524 (część I)
Pojedynczy wlew dożylny 70 mg BT524 na kg masy ciała.
Inne nazwy:
  • Koncentrat fibrynogenu ludzkiego
Lek: BT524 (część II)
Pojedynczy lub powtarzalny wlew dożylny BT524, w zależności od nasilenia zaburzenia, lokalizacji i zasięgu krwawienia i stanu klinicznego pacjenta. Dawkowanie oparte na indywidualnej masie ciała i poziomie fibrynogenu.
Inne nazwy:
  • Koncentrat fibrynogenu ludzkiego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) BT524: Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
T1/2 antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. T1/2 wyprowadzono z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) BT524: czas do maksymalnego stężenia (Tmax) antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Czas wystąpienia Cmax względem dawki (Tmax) dla antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Tmax wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: maksymalne stężenie (Cmax) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie antygenu fibrynogenu w osoczu (Cmax) określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Cmax wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: pole pod krzywą (AUC) obliczone względem ostatniego zmierzonego stężenia (AUC0-tz) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUC0-tz: Powierzchnia pod przebiegiem czasowym stężeń w osoczu obliczona od czasu zero do ostatniego możliwego do oznaczenia ilościowego stężenia antygenu fibrynogenu w osoczu została określona na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUC0-tz wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: Zakres ekstrapolacji pola pod krzywą (AUC) poza ostatnie stężenie (AUCextr) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUCextr: zakres ekstrapolacji AUC poza ostatnie stężenie dla antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUCextr wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: pole pod krzywą (AUC) od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUC0-∞: AUC od czasu 0 do nieskończoności dla antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUC0-∞ wyprowadzono z profili stężenie-czas przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: średni czas przebywania (MRT) ekstrapolowany do nieskończoności (MRT0-∞) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
MRT0-∞: Średni czas przebywania (MRT) ekstrapolowany do nieskończoności dla antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. MRT0-∞ wyprowadzono z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: Klirens (CL) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
CL: Całkowity klirens (CL) dla antygenu fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. CL wyprowadzono z profili stężenie-czas przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: Objętość dystrybucji w przypuszczalnym stanie stacjonarnym (Vdss) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Vdss: Objętość dystrybucji w przypuszczalnym stanie stacjonarnym dla antygenu fibrynogenu została określona na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Vdss uzyskano z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: Odzysk przyrostowy (IR) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
IR to dostosowany do dawki maksymalny wzrost fibrynogenu w osoczu w ciągu 4 godzin po zakończeniu infuzji.
Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
Farmakokinetyka pojedynczej dawki (PK) dla BT524: Klasyczne odzyskiwanie in vivo (CIR) dla antygenu fibrynogenu
Ramy czasowe: Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
CIR: maksymalny wzrost fibrynogenu w osoczu w ciągu 4 godzin po zakończeniu wlewu podzielony przez maksymalny teoretyczny wzrost fibrynogenu
Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
Pharmakokinetyka pojedynczych dawek (PK) dla BT524: Objętość dystrybucji przy przypuszczalnym stanie ustalonym (VDSS) na kg masy ciała (BW) dla antygenu fibrynogenowego
Ramy czasowe: Dawka przed dawką w dniu 0, na końcu infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po dawce
VDSS na kg BW: Objętość dystrybucji przy domniemanym stanie ustalonym na kg masy ciała dla antygenu fibrynogenowego określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych w 14-dniowym okresie pobierania próbek. VDSS na kg BW wyprowadzono z profili stężenia czasu przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartatywna, analiza przedziałów lub modelowanie populacji, odpowiednio/ wymagane).
Dawka przed dawką w dniu 0, na końcu infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
T1/2 aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. T1/2 wyprowadzono z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: czas do maksymalnego stężenia (Tmax) aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Czas wystąpienia Cmax względem dawki (Tmax) dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Tmax wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: maksymalne stężenie (Cmax) aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie fibrynogenu w osoczu (Cmax) określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Cmax wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: pole pod krzywą (AUC) obliczone względem ostatniego zmierzonego stężenia (AUC0-tz) aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUC0-tz: Powierzchnia pod przebiegiem czasowym stężeń w osoczu, obliczona od czasu zero do ostatniego możliwego do oznaczenia ilościowego stężenia w osoczu dla aktywności fibrynogenu, została określona na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUC0-tz wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: Zakres ekstrapolacji pola pod krzywą (AUC) poza ostatnie stężenie (AUCextr) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUCextr: zakres ekstrapolacji AUC poza ostatnie stężenie dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUCextr wyprowadzono z profili czas-stężenie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: pole pod krzywą (AUC) od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-∞) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
AUC0-∞: AUC od czasu 0 do nieskończoności dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. AUC0-∞ wyprowadzono z profili stężenie-czas przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) BT524: średni czas przebywania (MRT) ekstrapolowany do nieskończoności (MRT0-∞) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
MRT0-∞: Średni czas przebywania (MRT) ekstrapolowany do nieskończoności dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. MRT0-∞ wyprowadzono z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) dla BT524: klirens (CL) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
CL: Całkowity klirens (CL) dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. CL wyprowadzono z profili stężenie-czas przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb/stosowności).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) dla BT524: Objętość dystrybucji w przypuszczalnym stanie stacjonarnym (Vdss) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Vdss: Objętość dystrybucji w przypuszczalnym stanie stacjonarnym dla aktywności fibrynogenu została określona na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych podczas 14-dniowego okresu pobierania próbek. Vdss uzyskano z profili stężenia w czasie przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartmentowa, analiza kompartmentowa lub modelowanie populacji, zależnie od potrzeb).
Przed podaniem dawki w dniu 0, pod koniec infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) dla BT524: Odzysk przyrostowy (IR) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
IR to dostosowany do dawki maksymalny wzrost fibrynogenu w osoczu w ciągu 4 godzin po zakończeniu infuzji.
Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
Farmakodynamika pojedynczej dawki (PD) dla BT524: Klasyczny odzysk in vivo (CIR) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
CIR: maksymalny wzrost fibrynogenu w osoczu w ciągu 4 godzin po zakończeniu wlewu podzielony przez maksymalny teoretyczny wzrost fibrynogenu
Między przed podaniem dawki a 4 godziny po podaniu
Pharmakodynamika jednomyślna (PD) dla BT524: Objętość dystrybucji przy domniemanym stanie ustalonym (VDSS) na kg masy ciała (BW) dla aktywności fibrynogenu
Ramy czasowe: Dawka przed dawką w dniu 0, na końcu infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po dawce
VDSS na kg BW: Objętość dystrybucji przy domniemanym stanie ustalonym na kg masy ciała dla aktywności fibrynogenu określono na podstawie próbek pobranych w kilku punktach czasowych w 14-dniowym okresie próbkowania. VDSS na kg BW wyprowadzono z profili stężenia czasu przy użyciu dostosowanej metodologii (analiza niekompartatywna, analiza przedziałów lub modelowanie populacji, odpowiednio/ wymagane).
Dawka przed dawką w dniu 0, na końcu infuzji i 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 i 336 godzin po dawce
Zmiana maksymalnej jędrności skrzepu na 1 godzinę po zakończeniu infuzji
Ramy czasowe: Część I: Dawka przed dawką i 1 godziną po zakończeniu infuzji. Część II: Dawka przed dawką i 1 godziną po na koniec wlewu każdego zdarzenia krwawienia.
Maksymalną twardość skrzepu (MCF), oceniana za pomocą rotacyjnej choroby zakrzepowej (ROTEM), zastosowano jako zastępczy marker skuteczności hemostatycznej po podaniu BT524. W części I MCF mierzono wcześniej i 1 godzinę po zakończeniu pojedynczego wlewu BT524. W części II MCF mierzono wcześniej i 1 godzinę po zakończeniu każdego infuzji BT524 podanej w leczeniu zdarzeń krwawienia. Zmienną była zmiana MCF z dawki przed 1 godziną po na koniec wlewu.
Część I: Dawka przed dawką i 1 godziną po zakończeniu infuzji. Część II: Dawka przed dawką i 1 godziną po na koniec wlewu każdego zdarzenia krwawienia.
Skuteczność kliniczna BT524: ogólna odpowiedź hemostatyczna na leczenie BT524 w badaniu części II
Ramy czasowe: Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.
Ogólna odpowiedź hemostatyczna (OHR) na leczenie BT524 dla każdej zabiegu chirurgicznego i każdego leczonego krwawienia oceniono w 4-punktowej skali („Brak”, „umiarkowane”, „dobre” lub „doskonałe”). Suma dobrych i doskonałych ocen została zdefiniowana jako „sukces” w analizie. Częstotliwości i odsetek OHR na poziomie zdarzenia (wskaźnik powodzenia w % = liczba pomyślnie leczonych zdarzeń krwawienia / całkowita liczba zdarzeń krwawienia).
Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.
Skuteczność kliniczna dla BT524: Całkowita utrata krwi w chirurgicznych zdarzeniach krwawienia w badaniu Część II
Ramy czasowe: Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.
Całkowita utrata krwi została oceniona przez badacz na chirurgiczne zdarzenia krwawienia (np. Wewnątrz- i pooperacyjnie ponowne) przy użyciu klasyfikacji „niższych niż oczekiwano”, „w oczekiwanym zakresie” i „wyższym niż oczekiwano”. Oceny analizowano opisowo (częstotliwości i odsetki) na poziomie zdarzenia dla pełnego zestawu zdarzeń krwawienia (FBE).
Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.
Skuteczność kliniczna dla BT524: Jednostki innych produktów zawierających fibrynogen (FCP) oprócz BT524 w badaniu Część II
Ramy czasowe: Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.
Jednostki innych produktów zawierających fibrynogen (FCP) oprócz BT524 EG, świeżego zamrożonego osocza (FFP) lub krioprecypitatu lub alternatywnych dostępnych w handlu koncentratów fibrynogenowych podanych w celu przeciwdziałania niestabilności hemodynamicznej na niestabilność hemodynamiczną i analizowano opisowo na poziomie zdarzenia dla FBE.
Część II: do 24 godzin po zakończeniu infuzji lub w dniu wypisu szpitala (jeśli od 24 godzin do 49 dni po infuzji); Najpierw w dniu 49 po traktowanym wydarzeniu krwawiącym.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biotest

Współpracownicy

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BT524 (część I)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj