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Farmacocinetica, efficacia e sicurezza di BT524 in pazienti con deficit congenito di fibrinogeno

17 giugno 2025 aggiornato da: Biotest

Uno studio prospettico, in aperto, di fase I/III che indaga le proprietà farmacocinetiche di BT524 e l'efficacia e la sicurezza di BT524 nel trattamento e nella profilassi del sanguinamento in pazienti con carenza congenita di fibrinogeno

Lo scopo dello studio è indagare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di BT524 in pazienti con deficit congenito di fibrinogeno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il presente studio è concepito come uno studio prospettico, in aperto, multicentrico, di fase I/III che indaga le proprietà farmacocinetiche, l'efficacia e la sicurezza di una singola dose di 14 giorni di BT524 dopo somministrazione endovenosa nel trattamento o nella profilassi del sanguinamento in pazienti con afibrinogenemia congenita o grave ipofibrinogenemia congenita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Site 15
  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Site 11
  • Germania
      • Frankfurt, Germania
        • Site 16
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Site 01
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia
        • Site 14
      • Tunis, Tunisia
        • Site12

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Afibrinogenemia congenita nota o ipofibrinogenemia congenita grave
  • Attività del fibrinogeno plasmatico ≤ 0,5 g/l e antigene ≤ 0,5 g/l
  • Maschio o femmina
  • Età da 0 a 75 anni, con i primi dieci pazienti avranno 18 anni o
  • Si presume che sia conforme alle procedure dello studio e che termini lo studio come programmato
  • Disponibilità e capacità di essere ricoverato in ospedale per 3 giorni per la valutazione farmacocinetica (se applicabile)
  • Disponibile e in grado di essere ricoverato in ospedale - se necessario - in caso di interventi (ad es. Interventi chirurgici, emorragie maggiori)
  • Consenso informato scritto del paziente, dei suoi genitori o del rappresentante legale/autorizzato del paziente, a seconda dei casi

Criteri di esclusione:

  • Disfibrinogenemia congenita nota
  • Disturbo emorragico noto diverso dal deficit congenito di fibrinogeno
  • Storia di sanguinamento da varici esofagee
  • Presenza nota o anamnesi di trombosi venosa/arteriosa o evento tromboembolico nei 6 mesi precedenti
  • Presenza nota o anamnesi di anticorpi inibitori del fibrinogeno
  • Presenza nota o anamnesi di ipersensibilità al fibrinogeno umano o alle proteine ​​plasmatiche umane, ad esempio immunoglobuline, vaccini o ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti
  • Sierologia positiva nota per HIV-1 e HIV-2
  • Reperti biochimici o ematologici clinicamente rilevanti (eccetto a causa di malattia sottostante o sanguinamento di emergenza) al di fuori del range normale (a discrezione dello sperimentatore)
  • Reperti patologici clinicamente rilevanti all'esame obiettivo, compreso l'elettrocardiogramma (ECG)
  • Trattamento con qualsiasi concentrato di fibrinogeno e/o prodotto contenente fibrinogeno nelle 2 settimane precedenti l'infusione di BT524
  • Farmaci concomitanti che interagiscono in modo rilevante con il sistema della coagulazione (ad es. eparina a basso peso molecolare, eparina non frazionata, inibitori del fattore Xa, inibitori del fattore IIa o inibitori del PY12) entro 2 settimane prima dell'infusione di BT524
  • Vaccinazione recente (entro 3 settimane prima dell'infusione)
  • Peso corporeo (PC) inferiore a 22 kg per pazienti ≥ 6 anni; Peso corporeo inferiore al 5° percentile del range normale per bambini < 6 anni (si riferisce allo standard locale)
  • Malattia allo stadio terminale
  • Abuso di droghe
  • Incapace di comprendere e seguire i requisiti dello studio
  • - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio o durante lo studio
  • Donna incinta/che allatta o donna in età fertile che non utilizza uno o più metodi contraccettivi affidabili/efficaci durante lo studio e almeno un mese dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio (ad es. contraccettivi ormonali orali/iniettabili/impiantabili/inseribili/ topici, dispositivi intrauterini, sterilizzazione femminile, vasectomia del partner o profilattici)
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto sulla sicurezza del paziente o sui risultati dello studio
  • Chirurgia elettiva durante il periodo di prelievo del sangue PK di 14 giorni
  • Infezione acuta
  • Aumento o diminuzione clinicamente rilevante della temperatura corporea
  • Sanguinamento attivo o previsto (inclusa la menorrea femminile) al momento o entro 7 giorni prima dell'infusione di BT524
  • Chirurgia entro 7 giorni prima dell'infusione di BT524
  • Immobilizzazione entro 7 giorni prima dell'infusione di BT524
  • Assunzione di alcol o aumento significativo dell'assunzione di prodotti contenenti caffeina nelle 24 ore precedenti l'infusione di BT524
  • Donazione di sangue o perdita di sangue comparabile entro 60 giorni prima dell'infusione di BT524
  • Esercizio fisico eccessivo (attività sportive estreme, sauna) nelle 72 ore precedenti l'infusione di BT524

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BT524

Parte I: una singola infusione endovenosa di BT524 per la valutazione di PK/PD di BT524.

Parte II: un'infusione endovenosa singola o ripetitiva di BT524 per profilassi on demand/trattamento on demand di eventi sanguinanti.
Droga: BT524 (Parte I)
Singolo infusione endovenosa di 70 mg di BT524 per kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • Concentrato di fibrinogeno umano
Droga: BT524 (Parte II)
Infusione endovenosa singola o ripetitiva di BT524, a seconda della gravità del disturbo, della posizione e dell'estensione del sanguinamento e delle condizioni cliniche del paziente. Dosaggio basato sul peso corporeo individuale e sul livello di fibrinogeno.
Altri nomi:
  • Concentrato di fibrinogeno umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) a dose singola di BT524: emivita di eliminazione terminale (t1/2) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Il T1/2 dell'antigene del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. T1/2 è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica (PK) a dose singola di BT524: tempo alla concentrazione massima (Tmax) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Il tempo di comparsa della Cmax relativa al dosaggio (Tmax) per l'antigene del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Tmax è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: concentrazione massima (Cmax) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
La concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) per l'antigene del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi momenti durante il periodo di campionamento di 14 giorni. La Cmax è stata derivata dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica (PK) a dose singola per BT524: Area sotto la curva (AUC) calcolata rispetto all'ultima concentrazione misurata (AUC0-tz) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUC0-tz: l'area sotto l'andamento temporale delle concentrazioni plasmatiche calcolate dal tempo zero fino all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile per l'antigene fibrinogeno, è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. L'AUC0-tz è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: estensione dell'area sotto la curva (AUC) estrapolazione oltre l'ultima concentrazione (AUCextr) per l'antigene del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUCextr: l'entità dell'estrapolazione dell'AUC oltre l'ultima concentrazione per l'antigene del fibrinogeno, è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. AUCextr è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica (PK) a dose singola per BT524: Area sotto la curva (AUC) dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUC0-∞: l'AUC dal tempo 0 all'infinito per l'antigene del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. L'AUC0-∞ è stata derivata dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica (PK) a dose singola per BT524: tempo medio di residenza (MRT) estrapolato all'infinito (MRT0-∞) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
MRT0-∞: il tempo medio di permanenza (MRT) estrapolato all'infinito per l'antigene fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. MRT0-∞ è stato derivato da profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: Clearance (CL) per l'antigene del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
CL: la clearance totale (CL) per l'antigene del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi momenti durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Il CL è stato derivato dai profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: volume di distribuzione allo stato stazionario presunto (Vdss) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Vdss: il volume di distribuzione allo stato stazionario presunto per l'antigene del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Vdss è stato derivato da profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: recupero incrementale (IR) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Tra pre-dose e 4 ore post-dose
IR è l'aumento massimo di fibrinogeno plasmatico aggiustato per la dose entro 4 ore dalla fine dell'infusione.
Tra pre-dose e 4 ore post-dose
Farmacocinetica a dose singola (PK) per BT524: recupero classico in vivo (CIR) per l'antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Tra pre-dose e 4 ore post-dose
CIR: aumento massimo del fibrinogeno nel plasma entro 4 ore dalla fine dell'infusione diviso per l'aumento massimo teorico del fibrinogeno
Tra pre-dose e 4 ore post-dose
Farmacocinetica a dose monodosa (PK) per BT524: volume di distribuzione a presunto stato stazionario (VDSS) per kg di peso corporeo (BW) per antigene fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di dosaggio 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore dopo la dose
VDSS per kg di BW: volume di distribuzione a presunto stato stazionario per kg di peso corporeo per l'antigene fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. VDSS per kg di BW è stato derivato da profili di concentria del tempo utilizzando la metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi del compartimento o modellizzazione della popolazione, come appropriato/ richiesto).
Pre-dose al giorno di dosaggio 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: emivita di eliminazione terminale (t1/2) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Il T1/2 dell'attività del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. T1/2 è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: tempo alla concentrazione massima (Tmax) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Il tempo di occorrenza della Cmax relativa al dosaggio (Tmax) per l'attività del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Tmax è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: concentrazione massima (Cmax) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
La massima concentrazione plasmatica osservata (Cmax) per l'attività del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. La Cmax è stata derivata dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: Area sotto la curva (AUC) calcolata in base all'ultima concentrazione misurata (AUC0-tz) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUC0-tz: l'area sotto l'andamento temporale delle concentrazioni plasmatiche calcolate dal tempo zero fino all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile per l'attività del fibrinogeno, è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. L'AUC0-tz è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: estensione dell'area sotto la curva (AUC) estrapolazione oltre l'ultima concentrazione (AUCextr) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUCextr: l'estensione dell'estrapolazione dell'AUC oltre l'ultima concentrazione per l'attività del fibrinogeno, è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. AUCextr è stato derivato dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: Area sotto la curva (AUC) dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
AUC0-∞: l'AUC dal tempo 0 all'infinito per l'attività del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. L'AUC0-∞ è stata derivata dai profili tempo-concentrazione utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) di BT524: tempo di permanenza medio (MRT) estrapolato all'infinito (MRT0-∞) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
MRT0-∞: il tempo medio di permanenza (MRT) estrapolato all'infinito per l'attività del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. MRT0-∞ è stato derivato da profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) per BT524: Clearance (CL) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
CL: la clearance totale (CL) per l'attività del fibrinogeno è stata determinata da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Il CL è stato derivato dai profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) per BT524: volume di distribuzione allo stato stazionario presunto (Vdss) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Vdss: il volume di distribuzione allo stato stazionario presunto per l'attività del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. Vdss è stato derivato da profili di concentrazione temporale utilizzando una metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi compartimentale o modellazione della popolazione, come appropriato/richiesto).
Pre-dose al giorno di somministrazione 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) per BT524: recupero incrementale (IR) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Tra pre-dose e 4 ore post-dose
IR è l'aumento massimo di fibrinogeno plasmatico aggiustato per la dose entro 4 ore dalla fine dell'infusione.
Tra pre-dose e 4 ore post-dose
Farmacodinamica a dose singola (PD) per BT524: Recupero classico in vivo (CIR) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Tra pre-dose e 4 ore post-dose
CIR: aumento massimo del fibrinogeno nel plasma entro 4 ore dalla fine dell'infusione diviso per l'aumento massimo teorico del fibrinogeno
Tra pre-dose e 4 ore post-dose
Farmacodinamica a dose monodosa (PD) per BT524: volume di distribuzione a presunto stato stazionario (VDSS) per kg di peso corporeo (BW) per l'attività del fibrinogeno
Lasso di tempo: Pre-dose al giorno di dosaggio 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore dopo la dose
VDSS per kg di BW: volume di distribuzione a presunto stato stazionario per kg di peso corporeo per l'attività del fibrinogeno è stato determinato da campioni prelevati in diversi punti temporali durante il periodo di campionamento di 14 giorni. VDSS per kg di BW è stato derivato da profili di concentria del tempo utilizzando la metodologia adattata (analisi non compartimentale, analisi del compartimento o modellizzazione della popolazione, come appropriato/ richiesto).
Pre-dose al giorno di dosaggio 0, alla fine dell'infusione e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 ore dopo la dose
Modifica della massima fermezza del coagulo a 1 ora dopo l'infusione
Lasso di tempo: Parte I: pre-dose e a 1 ora post-end di infusione. Parte II: pre-dose e a 1 ora post-end dell'infusione di ciascun evento di sanguinamento.
La massima fermezza del coagulo (MCF), valutata dalla tromboelastometria rotazionale (Rotem), è stata utilizzata come marcatore surrogato dell'efficacia emostatica a seguito della somministrazione di BT524. Nella parte I, MCF è stato misurato prima e 1 ora dopo la fine di una singola infusione BT524. Nella parte II, MCF è stato misurato prima e 1 ora dopo la fine di ogni infusione di BT524 somministrata per trattare gli eventi di sanguinamento. La variabile è stata la modifica in MCF dalla pre-dose a 1 ora dopo l'infusione.
Parte I: pre-dose e a 1 ora post-end di infusione. Parte II: pre-dose e a 1 ora post-end dell'infusione di ciascun evento di sanguinamento.
Efficacia clinica per BT524: risposta emostatica complessiva al trattamento con BT524 nello studio Parte II
Lasso di tempo: Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.
La risposta emostatica complessiva (OHR) al trattamento con BT524 per ogni procedura chirurgica e ogni sanguinamento trattato è stato valutato su una scala a 4 punti ("Nessuno", "moderato", "buono" o "eccellente"). La somma delle valutazioni buone ed eccellenti è stata definita come "successo" nell'analisi. Frequenze e percentuali di OHR a livello di eventi (tasso di successo in % = numero di eventi sanguinanti trattati con successo / numero totale di eventi di sanguinamento).
Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.
Efficacia clinica per BT524: perdita totale di sangue per eventi di sanguinamento chirurgico nello studio Parte II
Lasso di tempo: Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.
La perdita totale di sangue è stata valutata dall'investigatore per eventi di sanguinamento chirurgico (ad es. Intrai e post-operatoria, Rebleedings) usando le classificazioni di "inferiore al previsto", "all'interno dell'intervallo previsto" e "più alto del previsto". Le valutazioni sono state analizzate descrittivamente (frequenze e percentuali) a livello di eventi per il set di eventi sanguinanti (FBE).
Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.
Efficacia clinica per BT524: unità di altri prodotti contenenti fibrinogeni (FCP) infusi oltre a BT524 nello studio Parte II
Lasso di tempo: Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.
Le unità di altri prodotti contenenti fibrinogeni (FCP) infusi oltre a BT524 EG, plasma fresco congelato (FFP) o crioprecipitato o concentrati di fibrinogeno alternativi disponibili in commercio somministrati per contrastare l'instabilità emodinamica sono stati documentati e analizzati descrittivamente sul livello di eventi per l'FBE.
Parte II: fino a 24 ore dopo la fine dell'infusione o il giorno delle dimissioni ospedaliere (se tra 24 ore e 49 giorni dopo l'infusione); Al più tardi il giorno 49 dopo l'evento di sanguinamento trattato.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biotest

Collaboratori

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

18 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

18 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2014

Primo Inserito (Stimato)

19 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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