Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van BT524 bij patiënten met aangeboren fibrinogeendeficiëntie

17 juni 2025 bijgewerkt door: Biotest

Een prospectief, open-label, fase I/III-onderzoek naar de farmacokinetische eigenschappen van BT524 en de werkzaamheid en veiligheid van BT524 bij de behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met aangeboren fibrinogeendeficiëntie

Het doel van de studie is het onderzoeken van de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van BT524 bij patiënten met aangeboren fibrinogeendeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige studie is opgezet als een prospectieve, open-label, multicenter, fase I/III studie die de 14 dagen durende farmacokinetische eigenschappen, werkzaamheid en veiligheid van BT524 na intraveneuze toediening onderzoekt bij de behandeling of profylaxe van bloedingen bij patiënten met congenitale afibrinogenemie. of ernstige congenitale hypofibrinogenemie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bekende congenitale afibrinogenemie of ernstige congenitale hypofibrinogenemie
  • Plasmafibrinogeenactiviteit ≤ 0,5 g/l en antigeen ≤ 0,5 g/l
  • Man of vrouw
  • Leeftijd 0 tot 75 jaar, met de eerste tien patiënten zal 18 jaar of zijn
  • Vermoedelijk in overeenstemming met de onderzoeksprocedures en om het onderzoek zoals gepland te beëindigen
  • Bereid en in staat om 3 dagen in het ziekenhuis te worden opgenomen voor de farmacokinetische beoordeling (indien van toepassing)
  • Bereid en in staat om - indien nodig - in het ziekenhuis te worden opgenomen in geval van ingrepen (bijv. Chirurgische ingrepen, grote bloedingen)
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming door de patiënt, zijn/haar ouders of, indien van toepassing, door de wettelijke/gemachtigde vertegenwoordiger van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende congenitale dysfibrinogenemie
  • Bekende bloedingsstoornis anders dan congenitale fibrinogeendeficiëntie
  • Geschiedenis van slokdarmvaricesbloeding
  • Bekende aanwezigheid of voorgeschiedenis van veneuze/arteriële trombose of trombo-embolische gebeurtenis in de voorgaande 6 maanden
  • Bekende aanwezigheid of voorgeschiedenis van fibrinogeenremmende antilichamen
  • Bekende aanwezigheid of voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor humaan fibrinogeen of humane plasma-eiwitten, bijv. immunoglobulinen, vaccins of overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen
  • Bekende positieve serologie voor HIV-1 en HIV-2
  • Klinisch relevante biochemische of hematologische bevindingen (behalve vanwege onderliggende ziekte of noodbloeding) buiten het normale bereik (ter beoordeling van de onderzoeker)
  • Klinisch relevante pathologische bevindingen bij lichamelijk onderzoek inclusief elektrocardiogram (ECG)
  • Behandeling met elk fibrinogeenconcentraat en/of fibrinogeenbevattend product binnen 2 weken voorafgaand aan de infusie van BT524
  • Gelijktijdige medicatie die een relevante interactie heeft met het stollingssysteem (bijv. laagmoleculaire heparine, ongefractioneerde heparine, factor Xa-remmers, factor IIa-remmers of PY12-remmers) binnen 2 weken voorafgaand aan de infusie van BT524
  • Recente vaccinatie (binnen 3 weken voorafgaand aan infusie)
  • Lichaamsgewicht (BW) minder dan 22 kg voor patiënten ≥ 6 jaar; BW onder het 5e percentiel van het normale bereik voor kinderen < 6 jaar (verwijst naar lokale norm)
  • Eindstadium ziekte
  • Misbruik van drugs
  • Kan de studievereisten niet begrijpen en volgen
  • Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voor deelname aan het onderzoek of tijdens het onderzoek
  • Zwangere vrouw/vrouw die borstvoeding geeft of vrouw die zwanger kan worden en geen betrouwbare/effectieve anticonceptiemethode(n) gebruikt tijdens het onderzoek en ten minste één maand na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (bijv. orale/injecteerbare/implanteerbare/implanteerbare/topische hormonale anticonceptiva, intra-uteriene apparaten, sterilisatie van vrouwen, vasectomie of condooms van de partner)
  • Elke andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, van invloed kan zijn op de veiligheid van de patiënt of de onderzoeksresultaten
  • Electieve chirurgie tijdens de PK-bloedafnameperiode van 14 dagen
  • Acute infectie
  • Klinisch relevante verhoging of verlaging van de lichaamstemperatuur
  • Actieve bloeding of verwachte bloeding (inclusief vrouwelijke menorroe) op het tijdstip van of binnen 7 dagen voorafgaand aan de infusie van BT524
  • Chirurgie binnen 7 dagen voorafgaand aan infusie van BT524
  • Immobilisatie binnen 7 dagen voorafgaand aan infusie van BT524
  • Inname van alcohol of significant verhoogde inname van cafeïnehoudende producten binnen 24 uur voorafgaand aan infusie van BT524
  • Bloeddonatie of vergelijkbaar bloedverlies binnen 60 dagen voorafgaand aan de infusie van BT524
  • Overmatige lichaamsbeweging (extreme sportactiviteiten, sauna) binnen 72 uur voorafgaand aan infusie van BT524

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BT524

Deel I: Een enkele intraveneuze infusie van BT524 voor beoordeling van PK/PD van BT524.

Deel II: Een enkele of repetitieve intraveneuze infusie (s) van BT524 voor on-demand profylaxe/on-demand behandeling van bloedingsgebeurtenissen.
Geneesmiddel: BT524 (deel I)
Enkele intraveneuze infusie van 70 mg BT524 per kg lichaamsgewicht.
Andere namen:
  • Menselijk fibrinogeenconcentraat
Geneesmiddel: BT524 (deel II)
Enkele of repetitieve intraveneuze infusie (s) van BT524, afhankelijk van de ernst van de aandoening, locatie en omvang van de bloedingen en de klinische toestand van de patiënt. Dosering op basis van individueel lichaamsgewicht en fibrinogeenniveau.
Andere namen:
  • Menselijk fibrinogeenconcentraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eenmalige dosis farmacokinetiek (PK) van BT524: terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
T1/2 van fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. T1/2 werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Farmacokinetiek (PK) van een enkele dosis van BT524: tijd tot maximale concentratie (Tmax) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Het tijdstip van optreden van Cmax ten opzichte van dosering (Tmax) voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. Tmax werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: maximale concentratie (Cmax) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
De maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. Cmax werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: oppervlakte onder de curve (AUC) berekend tot de laatst gemeten concentratie (AUC0-tz) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUC0-tz: oppervlakte onder het tijdsverloop van de plasmaconcentraties, berekend vanaf tijdstip nul tot aan de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie voor fibrinogeenantigeen, werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. AUC0-tz werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: omvang van gebied onder de curve (AUC) Extrapolatie voorbij laatste concentratie (AUCextr) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUCextr: mate van AUC-extrapolatie voorbij de laatste concentratie voor fibrinogeenantigeen, werd bepaald op basis van monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. AUCextr werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: gebied onder de curve (AUC) van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUC0-∞: AUC van tijd 0 tot oneindig voor fibrinogeenantigeen, werd bepaald aan de hand van monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. AUC0-∞ werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: gemiddelde verblijftijd (MRT) geëxtrapoleerd tot oneindig (MRT0-∞) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
MRT0-∞: Mean Residence Time (MRT) geëxtrapoleerd naar oneindig voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. MRT0-∞ werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: klaring (CL) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
CL: Totale klaring (CL) voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. CL werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: distributievolume bij veronderstelde steady-state (Vdss) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Vdss: Het verdelingsvolume bij veronderstelde steady-state voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. Vdss werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: incrementeel herstel (IR) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
IR is de dosis-aangepaste maximale fibrinogeentoename in plasma binnen 4 uur na het einde van de infusie.
Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
Single-dose farmacokinetiek (PK) voor BT524: Klassiek in vivo herstel (CIR) voor fibrinogeenantigeen
Tijdsspanne: Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
CIR: maximale fibrinogeentoename in plasma binnen 4 uur na het einde van de infusie gedeeld door de maximale theoretische fibrinogeentoename
Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
Single-dosis farmacokinetiek (PK) voor BT524: Distributievolume bij veronderstelde steady-state (VDSS) per kg lichaamsgewicht (BW) voor fibrinogeenantigen
Tijdsspanne: Pre-dosis op doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
VDSS per kg BW: Distributievolume bij veronderstelde steady-state per kg lichaamsgewicht voor fibrinogeenantigeen werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. VDSS per kg BW werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentale analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, indien nodig/ vereist).
Pre-dosis op doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Enkele dosis farmacodynamiek (PD) van BT524: terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
De T1/2 van de fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. T1/2 werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose Farmacodynamiek (PD) van BT524: tijd tot maximale concentratie (Tmax) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Het tijdstip van optreden van Cmax ten opzichte van dosering (Tmax) voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen waren genomen. Tmax werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose Farmacodynamiek (PD) van BT524: maximale concentratie (Cmax) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
De maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. Cmax werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose Farmacodynamiek (PD) van BT524: Area Under the Curve (AUC) berekend tot de laatst gemeten concentratie (AUC0-tz) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUC0-tz: oppervlakte onder het tijdsverloop van de plasmaconcentraties, berekend vanaf tijdstip nul tot aan de laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie voor fibrinogeenactiviteit, werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. AUC0-tz werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose Farmacodynamiek (PD) van BT524: omvang van gebied onder de curve (AUC) extrapolatie voorbij laatste concentratie (AUCextr) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUCextr: mate van AUC-extrapolatie voorbij de laatste concentratie voor fibrinogeenactiviteit, werd bepaald op basis van monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. AUCextr werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Farmacodynamiek (PD) van een enkele dosis van BT524: gebied onder de curve (AUC) van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
AUC0-∞: AUC van tijd 0 tot oneindig voor fibrinogeenactiviteit, werd bepaald op basis van monsters die op verschillende tijdstippen werden genomen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen. AUC0-∞ werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose Farmacodynamiek (PD) van BT524: gemiddelde verblijftijd (MRT) geëxtrapoleerd naar oneindig (MRT0-∞) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
MRT0-∞: Mean Residence Time (MRT) geëxtrapoleerd naar oneindig voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald op basis van monsters genomen op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen. MRT0-∞ werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacodynamiek (PD) voor BT524: klaring (CL) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
CL: Totale klaring (CL) voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. CL werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacodynamiek (PD) voor BT524: distributievolume bij veronderstelde steady-state (Vdss) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Vdss: Het verdelingsvolume bij veronderstelde steady-state voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. Vdss werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentele analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, naargelang van toepassing/ vereist).
Pre-dosis op Doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Single-dose farmacodynamiek (PD) voor BT524: incrementeel herstel (IR) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
IR is de dosis-aangepaste maximale fibrinogeentoename in plasma binnen 4 uur na het einde van de infusie.
Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
Single-dose farmacodynamiek (PD) voor BT524: klassiek in vivo herstel (CIR) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
CIR: maximale fibrinogeentoename in plasma binnen 4 uur na het einde van de infusie gedeeld door de maximale theoretische fibrinogeentoename
Tussen pre-dosis en 4 uur na de dosis
Single-dosis farmacodynamica (PD) voor BT524: Distributievolume bij veronderstelde steady-state (VDSS) per kg lichaamsgewicht (BW) voor fibrinogeenactiviteit
Tijdsspanne: Pre-dosis op doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
VDSS per kg BW: Volume van distributie bij veronderstelde steady-state per kg lichaamsgewicht voor fibrinogeenactiviteit werd bepaald uit monsters die op verschillende tijdstippen tijdens de bemonsteringsperiode van 14 dagen werden genomen. VDSS per kg BW werd afgeleid van tijdconcentratieprofielen met behulp van aangepaste methodologie (niet-compartimentale analyse, compartimentanalyse of populatiemodellering, indien nodig/ vereist).
Pre-dosis op doseringsdag 0, aan het einde van de infusie en 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 en 336 uur na de dosis
Verandering in maximale stolselbedrijfheid na 1 uur na de infusie
Tijdsspanne: Deel I: Pre-dosis en na 1 uur na de infusie. Deel II: Pre-dosis en na 1 uur na de infusie van elke bloedingsevenement.
Maximale stolselbedrijf (MCF), beoordeeld door rotatie -tromboelastometrie (ROTEM), werd gebruikt als een surrogaatmarker voor hemostatische werkzaamheid na toediening van BT524. In deel I werd MCF vóór en 1 uur na het einde van een enkele BT524 -infusie gemeten. In deel II werd MCF gemeten vóór en 1 uur na het einde van elke BT524 -infusie toegediend om bloedingsgebeurtenissen te behandelen. De variabele was de verandering in MCF van pre-dosis tot 1 uur na de infusie.
Deel I: Pre-dosis en na 1 uur na de infusie. Deel II: Pre-dosis en na 1 uur na de infusie van elke bloedingsevenement.
Klinische werkzaamheid voor BT524: algehele hemostatische respons op behandeling met BT524 in Study Part II
Tijdsspanne: Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.
Algemene hemostatische respons (OHR) op behandeling met BT524 voor elke chirurgische procedure en elke behandelde bloeding werd beoordeeld op een 4-puntsschaal ("geen", "matig", "goed" of "uitstekend"). De som van goede en uitstekende beoordelingen werd gedefinieerd als "succes" in de analyse. Frequenties en percentages van OHR op gebeurtenisniveau (succespercentage in % = Aantal met succes behandelde bloedingsgebeurtenissen / totale aantal bloedingsgebeurtenissen).
Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.
Klinische werkzaamheid voor BT524: Totaal verlies van bloed voor chirurgische bloedingsgebeurtenissen in studie deel II
Tijdsspanne: Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.
Totaal bloedverlies werd beoordeeld door de onderzoeker per chirurgische bloedingsgebeurtenissen (bijv. Intra- en postoperatief, rebloedings) met behulp van de classificaties van "lager dan verwacht", "binnen het verwachte bereik" en "hoger dan verwacht". De beoordelingen werden beschrijvend geanalyseerd (frequenties en percentages) op gebeurtenisniveau voor de volledige bloedingsset (FBE).
Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.
Klinische werkzaamheid voor BT524: eenheden van andere fibrinogeen-bevattende producten (FCP) geïnfuseerd naast BT524 in Study Part II
Tijdsspanne: Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.
Eenheden van andere fibrinogeen-bevattende producten (FCP) geïnfuseerd naast BT524 EG, vers bevroren plasma (FFP) of cryoprecipitaat of alternatieve commercieel beschikbare fibrinogeenconcentraten gegeven om hemodynamische instabiliteit tegen te gaan, beschreven op gebeurtenisniveau voor de FBE.
Deel II: tot 24 uur na het einde van de infusie, of op de dag van ontslag in het ziekenhuis (indien tussen 24 uur en 49 dagen na infusie); Uiteindelijk op dag 49 na het behandelde bloedingsevenement.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biotest

Medewerkers

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 februari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

19 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BT524 (deel I)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren