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Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von BT524 bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel

17. Juni 2025 aktualisiert von: Biotest

Eine prospektive, offene Phase-I/III-Studie zur Untersuchung der pharmakokinetischen Eigenschaften von BT524 und der Wirksamkeit und Sicherheit von BT524 bei der Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel

Ziel der Studie ist es, die Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von BT524 bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorliegende Studie ist als prospektive, offene, multizentrische Phase-I/III-Studie konzipiert, die die pharmakokinetischen Eigenschaften, Wirksamkeit und Sicherheit einer 14-tägigen Einzeldosis von BT524 nach intravenöser Verabreichung bei der Behandlung oder Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit angeborener Afibrinogenämie untersucht oder schwere angeborene Hypofibrinogenämie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bekannte angeborene Afibrinogenämie oder schwere angeborene Hypofibrinogenämie
  • Plasmafibrinogenaktivität ≤ 0,5 g/l und Antigen ≤ 0,5 g/l
  • Männlich oder weiblich
  • Alter 0 bis 75 Jahre, wobei die ersten zehn Patienten 18 Jahre bzw
  • Es wird davon ausgegangen, dass die Studienverfahren eingehalten werden und die Studie planmäßig beendet wird
  • Bereit und in der Lage, für die pharmakokinetische Bewertung (falls zutreffend) für 3 Tage ins Krankenhaus eingeliefert zu werden
  • Bereitschaft und Fähigkeit zur Krankenhauseinweisung – falls erforderlich – bei Eingriffen (z. B. chirurgische Eingriffe, größere Blutungen)
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten, seiner Eltern oder gegebenenfalls des gesetzlichen/bevollmächtigten Vertreters des Patienten

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte angeborene Dysfibrinogenämie
  • Bekannte Blutungsstörung außer angeborenem Fibrinogenmangel
  • Geschichte der Ösophagusvarizenblutung
  • Bekanntes Vorhandensein oder Vorgeschichte einer venösen/arteriellen Thrombose oder eines thromboembolischen Ereignisses in den vorangegangenen 6 Monaten
  • Bekanntes Vorhandensein oder Vorgeschichte von Fibrinogen-hemmenden Antikörpern
  • Bekanntes Vorhandensein oder Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen menschliches Fibrinogen oder menschliche Plasmaproteine, z. B. Immunglobuline, Impfstoffe oder Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe
  • Bekannte positive Serologie für HIV-1 und HIV-2
  • Klinisch relevante biochemische oder hämatologische Befunde (außer aufgrund einer zugrunde liegenden Erkrankung oder Notblutung) außerhalb des normalen Bereichs (nach Ermessen des Prüfarztes)
  • Klinisch relevante pathologische Befunde bei körperlicher Untersuchung inkl. Elektrokardiogramm (EKG)
  • Behandlung mit einem beliebigen Fibrinogenkonzentrat und/oder Fibrinogen-haltigen Produkt innerhalb von 2 Wochen vor der Infusion von BT524
  • Begleitmedikation mit relevanter Wechselwirkung mit dem Gerinnungssystem (z. B. niedermolekulares Heparin, unfraktioniertes Heparin, Faktor-Xa-Inhibitoren, Faktor-IIa-Inhibitoren oder PY12-Inhibitoren) innerhalb von 2 Wochen vor der Infusion von BT524
  • Kürzliche Impfung (innerhalb von 3 Wochen vor der Infusion)
  • Körpergewicht (BW) unter 22 kg für Patienten ≥ 6 Jahre; BW unter dem 5. Perzentil des Normalbereichs für Kinder < 6 Jahre (bezieht sich auf den lokalen Standard)
  • Krankheit im Endstadium
  • Missbrauch von Drogen
  • Kann die Studienanforderungen nicht verstehen und befolgen
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Eintritt in die Studie oder während der Studie
  • Schwangere/stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die während der Studie und mindestens einen Monat nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments keine zuverlässige/wirksame Verhütungsmethode(n) anwenden (z. B. orale/injizierbare/implantierbare/einführbare/topische hormonelle Kontrazeptiva Intrauterinpessaren, Sterilisation der Frau, Vasektomie des Partners oder Kondome)
  • Jede andere Bedingung, die sich nach Einschätzung des Prüfarztes auf die Sicherheit des Patienten oder die Studienergebnisse auswirken könnte
  • Wahloperation während der 14-tägigen PK-Blutentnahmeperiode
  • Akute Infektion
  • Klinisch relevanter Anstieg oder Abfall der Körpertemperatur
  • Aktive Blutung oder erwartete Blutung (einschließlich weiblicher Menorrhoe) zum Zeitpunkt oder innerhalb von 7 Tagen vor der Infusion von BT524
  • Operation innerhalb von 7 Tagen vor der Infusion von BT524
  • Immobilisierung innerhalb von 7 Tagen vor der Infusion von BT524
  • Einnahme von Alkohol oder deutlich erhöhte Einnahme von koffeinhaltigen Produkten innerhalb von 24 Stunden vor der Infusion von BT524
  • Blutspende oder vergleichbarer Blutverlust innerhalb von 60 Tagen vor der Infusion von BT524
  • Übermäßige körperliche Betätigung (Extremsportarten, Sauna) innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion von BT524

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BT524

Teil I: Eine einzelne intravenöse Infusion von BT524 zur Bewertung von PK/PD von BT524.

Teil II: Eine einzelne oder sich wiederholende intravenöse Infusion (en) von BT524 für die On-Demand-Prophylaxe/On-Demand-Behandlung von Blutungsereignissen.
Arzneimittel: BT524 (Teil I)
Einzelintravenöse Infusion von 70 mg BT524 pro kg Körpergewicht.
Andere Namen:
  • Menschliches Fibrinogenkonzentrat
Arzneimittel: BT524 (Teil II)
Einzel- oder sich wiederholende intravenöse Infusionen von BT524, abhängig von der Schwere der Störung, des Standorts und des Ausmaßes der Blutung und des klinischen Zustands des Patienten. Dosierung basierend auf individuellem Körpergewicht und Fibrinogenspiegel.
Andere Namen:
  • Menschliches Fibrinogenkonzentrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) von BT524: Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
T1/2 des Fibrinogen-Antigens wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. T1/2 wurde aus Zeit-Konzentrations-Profilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) von BT524: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Der Zeitpunkt des Auftretens von Cmax im Verhältnis zur Dosierung (Tmax) für Fibrinogen-Antigen wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während der 14-tägigen Probenahmeperiode entnommen wurden. Tmax wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Maximale Konzentration (Cmax) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Die maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) für Fibrinogen-Antigen wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. Cmax wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Fläche unter der Kurve (AUC), berechnet zur letzten gemessenen Konzentration (AUC0-tz) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUC0-tz: Die Fläche unter dem zeitlichen Verlauf der Plasmakonzentrationen, berechnet vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration für Fibrinogen-Antigen, wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUC0-tz wurde aus Zeit-Konzentrations-Profilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Extent of Area Under the Curve (AUC) Extrapolation Beyond Last Concentration (AUCextr) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUCextr: Ausmaß der AUC-Extrapolation über die letzte Konzentration für Fibrinogen-Antigen hinaus, wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUCextr wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Fläche unter der Kurve (AUC) von Zeit 0 bis unendlich (AUC0-∞) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUC0-∞: AUC vom Zeitpunkt 0 bis unendlich für Fibrinogen-Antigen, wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUC0-∞ wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Mittlere Verweilzeit (MRT) extrapoliert auf unendlich (MRT0-∞) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
MRT0-∞: Die auf unendlich extrapolierte mittlere Verweilzeit (MRT) für Fibrinogen-Antigen wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. MRT0-∞ wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Clearance (CL) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
CL: Die Gesamtclearance (CL) für Fibrinogen-Antigen wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. CL wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Verteilungsvolumen im angenommenen Steady-State (Vdss) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Vdss: Das Verteilungsvolumen im angenommenen Steady-State für Fibrinogen-Antigen wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. Vdss wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Inkrementelle Wiederfindung (IR) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
IR ist der dosisangepasste maximale Fibrinogenanstieg im Plasma innerhalb von 4 Stunden nach Infusionsende.
Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) für BT524: Classical in vivo Recovery (CIR) für Fibrinogen-Antigen
Zeitfenster: Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
CIR: maximaler Fibrinogenanstieg im Plasma innerhalb von 4 Stunden nach Infusionsende dividiert durch den maximalen theoretischen Fibrinogenanstieg
Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
Eindosis Pharmakokinetik (PK) für BT524: Verteilungsvolumen bei vermutetem Steady-State (VDSS) pro kg Körpergewicht (BW) für Fibrinogenantigen
Zeitfenster: Vordosi
VDSS pro kg BW: Verteilungsvolumen bei mutmaßlichem stationärem Zustand pro kg Körpergewicht für Fibrinogenantigen wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während der 14-tägigen Probenahmezeit entnommen wurden. VDS pro kg BW wurde aus Zeitkonzentrationsprofilen unter Verwendung der angepassten Methodik (nicht kompartimentelle Analyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung nach geeignetem/ erforderlichem) abgeleitet.
Vordosi

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
T1/2 der Fibrinogenaktivität wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während der 14-tägigen Probenahmeperiode genommen wurden. T1/2 wurde aus Zeit-Konzentrations-Profilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Der Zeitpunkt des Auftretens von Cmax im Verhältnis zur Dosierung (Tmax) für die Fibrinogenaktivität wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während der 14-tägigen Probenahmeperiode entnommen wurden. Tmax wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Maximale Konzentration (Cmax) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Die maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) für die Fibrinogenaktivität wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. Cmax wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Fläche unter der Kurve (AUC), berechnet zur zuletzt gemessenen Konzentration (AUC0-tz) für die Fibrinogenaktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUC0-tz: Fläche unter dem zeitlichen Verlauf der Plasmakonzentrationen, berechnet vom Zeitpunkt Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration für Fibrinogenaktivität, wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUC0-tz wurde aus Zeit-Konzentrations-Profilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Extrapolation der Fläche unter der Kurve (AUC) über die letzte Konzentration (AUCextr) hinaus für die Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUCextr: Ausmaß der AUC-Extrapolation über die letzte Konzentration hinaus für die Fibrinogenaktivität, wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUCextr wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Fläche unter der Kurve (AUC) von Zeit 0 bis unendlich (AUC0-∞) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUC0-∞: AUC vom Zeitpunkt 0 bis unendlich für die Fibrinogenaktivität, wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. AUC0-∞ wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) von BT524: Mittlere Verweilzeit (MRT) extrapoliert auf unendlich (MRT0-∞) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
MRT0-∞: Die auf unendlich extrapolierte mittlere Verweilzeit (MRT) für die Fibrinogenaktivität wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. MRT0-∞ wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) für BT524: Clearance (CL) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
CL: Die Gesamtclearance (CL) für Fibrinogenaktivität wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. CL wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartimentanalyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Erfordernis) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) für BT524: Verteilungsvolumen im angenommenen Steady-State (Vdss) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Vdss: Das Verteilungsvolumen im angenommenen Steady-State für die Fibrinogenaktivität wurde anhand von Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während des 14-tägigen Probenahmezeitraums entnommen wurden. Vdss wurde aus Zeit-Konzentrationsprofilen unter Verwendung einer angepassten Methodik (Nicht-Kompartiment-Analyse, Kompartiment-Analyse oder Populationsmodellierung, je nach Bedarf/Anforderung) abgeleitet.
Vordosierung am Dosierungstag 0, am Ende der Infusion und 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 und 336 Stunden nach der Dosierung
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) für BT524: Inkrementelle Erholung (IR) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
IR ist der dosisangepasste maximale Fibrinogenanstieg im Plasma innerhalb von 4 Stunden nach Infusionsende.
Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
Einzeldosis-Pharmakodynamik (PD) für BT524: Klassische In-vivo-Erholung (CIR) für Fibrinogen-Aktivität
Zeitfenster: Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
CIR: maximaler Fibrinogenanstieg im Plasma innerhalb von 4 Stunden nach Infusionsende dividiert durch den maximalen theoretischen Fibrinogenanstieg
Zwischen vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme
Eindosis Pharmakodynamik (PD) für BT524: Verteilungsvolumen bei vermutetem Steady-State (VDSS) pro kg Körpergewicht (BW) für die Fibrinogenaktivität
Zeitfenster: Vordosi
VDSS pro kg BW: Das Verteilungsvolumen bei mutmaßlichem stationären Zustand pro kg Körpergewicht für die Fibrinogenaktivität wurde aus Proben bestimmt, die zu mehreren Zeitpunkten während der 14-tägigen Probenahmezeit entnommen wurden. VDS pro kg BW wurde aus Zeitkonzentrationsprofilen unter Verwendung der angepassten Methodik (nicht kompartimentelle Analyse, Kompartimentanalyse oder Populationsmodellierung nach geeignetem/ erforderlichem) abgeleitet.
Vordosi
Änderung der maximalen Gerinnselfalt nach 1 Stunde nach dem Ende der Infusion
Zeitfenster: Teil I: Vor-Dosis und 1 Stunde nach dem Ende der Infusion. Teil II: Vor-Dosis und 1 Stunde nach dem Ende der Infusion jedes Blutungsereignisses.
Maximale Gerinnselfalt (MCF), bewertet durch Rotationsthromboelastometrie (ROTEM), wurde als Ersatzmarker für die hämostatische Wirksamkeit nach der Verabreichung von BT524 verwendet. In Teil I wurde MCF vor und 1 Stunde nach dem Ende einer einzelnen BT524 -Infusion gemessen. In Teil II wurde MCF vor und 1 Stunde nach dem Ende jeder BT524 -Infusion gemessen, die zur Behandlung von Blutungsereignissen verabreicht wurde. Die Variable war die Änderung der MCF von vordosis auf 1 Stunde nach dem Ende der Infusion.
Teil I: Vor-Dosis und 1 Stunde nach dem Ende der Infusion. Teil II: Vor-Dosis und 1 Stunde nach dem Ende der Infusion jedes Blutungsereignisses.
Klinische Wirksamkeit für BT524: Gesamthämostatischer Ansprechen auf die Behandlung mit BT524 in Studie Teil II
Zeitfenster: Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.
Gesamthämostatische Reaktion (OHR) auf die Behandlung mit BT524 für jedes chirurgische Verfahren und jede behandelte Blutung wurde auf einer 4-Punkte-Skala bewertet ("keine", "moderat", "gut" oder "ausgezeichnet"). Die Summe der guten und hervorragenden Bewertungen wurde in der Analyse als "Erfolg" definiert. Frequenzen und Prozentsätze von OHR auf Ereignisebene (Erfolgsrate in % = Anzahl erfolgreich behandelter Blutungsereignisse / Gesamtzahl der Blutungsereignisse).
Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.
Klinische Wirksamkeit für BT524: Totalblutverlust für chirurgische Blutungsereignisse in Studie Teil II
Zeitfenster: Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.
Der Total-Blutverlust wurde vom Ermittler per chirurgische Blutungsereignisse (z. B. intra und postoperativ, Reblesedings) unter Verwendung der Klassifizierungen von "niedriger als erwartet", innerhalb des erwarteten Bereichs "und" höher als erwartet "bewertet. Die Bewertungen wurden deskriptiv (Frequenzen und Prozentsätze) auf der Ereignisebene für den vollständigen Blutungs -Ereignissatz (FBE) analysiert.
Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.
Klinische Wirksamkeit für BT524: Einheiten anderer fibrinogen-haltiger Produkte (FCP), die neben BT524 in Studie Teil II infundiert sind
Zeitfenster: Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.
Einheiten anderer fibrinogenhaltiger Produkte (FCP), die neben BT524 EG infundiert sind, z.
Teil II: Bis zu 24 Stunden nach Ende der Infusion oder am Tag der Krankenhausentlassung (wenn zwischen 24 Stunden und 49 Tagen nach der Infusion); Letztendlich am Tag 49 nach dem behandelten Blutungenereignis.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biotest

Mitarbeiter

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Ermittler

  • Hauptermittler: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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