Farmacocinética, Eficácia e Segurança do BT524 em Pacientes com Deficiência Congênita de Fibrinogênio
17 de junho de 2025 atualizado por: Biotest
Um Estudo Prospectivo, Aberto, Fase I/III Investigando as Propriedades Farmacocinéticas do BT524 e a Eficácia e Segurança do BT524 no Tratamento e Profilaxia de Sangramento em Pacientes com Deficiência Congênita de Fibrinogênio
O objetivo do estudo é investigar a farmacocinética, eficácia e segurança do BT524 em pacientes com deficiência congênita de fibrinogênio.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O presente estudo foi concebido como um estudo prospectivo, aberto, multicêntrico, fase I/III, investigando as propriedades farmacocinéticas de dose única de 14 dias, eficácia e segurança do BT524 após administração intravenosa no tratamento ou profilaxia de sangramento em pacientes com afibrinogenemia congênita ou hipofibrinogenemia congênita grave.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
67
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Afibrinogenemia congênita conhecida ou hipofibrinogenemia congênita grave
- Atividade do fibrinogênio no plasma ≤ 0,5 g/l e antígeno ≤ 0,5 g/l
- Macho ou fêmea
- Idade de 0 a 75 anos, sendo que os primeiros dez pacientes terão 18 anos ou
- Presume-se estar em conformidade com os procedimentos do estudo e encerrar o estudo conforme programado
- Disposto e capaz de ser hospitalizado por 3 dias para avaliação farmacocinética (se aplicável)
- Disposto e capaz de ser hospitalizado - se necessário - em caso de intervenções (por exemplo, procedimentos cirúrgicos, sangramentos graves)
- Consentimento informado por escrito do paciente, seus pais ou representante legal/autorizado do paciente, conforme aplicável
Critério de exclusão:
- Disfibrinogenemia congênita conhecida
- Distúrbio hemorrágico conhecido diferente da deficiência congênita de fibrinogênio
- História de sangramento por varizes esofágicas
- Presença conhecida ou história de trombose venosa/arterial ou evento tromboembólico nos últimos 6 meses
- Presença conhecida ou história de anticorpos inibidores de fibrinogênio
- Presença conhecida ou história de hipersensibilidade ao fibrinogênio humano ou proteínas plasmáticas humanas, por exemplo, imunoglobulinas, vacinas ou hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes
- Sorologia positiva conhecida para HIV-1 e HIV-2
- Achados bioquímicos ou hematológicos clinicamente relevantes (exceto devido a doença subjacente ou sangramento de emergência) fora da faixa normal (a critério do investigador)
- Achados patológicos clinicamente relevantes no exame físico, incluindo eletrocardiograma (ECG)
- Tratamento com qualquer concentrado de fibrinogênio e/ou produto contendo fibrinogênio dentro de 2 semanas antes da infusão de BT524
- Medicação concomitante que interage de forma relevante com o sistema de coagulação (por exemplo, heparina de baixo peso molecular, heparina não fracionada, inibidores do fator Xa, inibidores do fator IIa ou inibidores PY12) dentro de 2 semanas antes da infusão de BT524
- Vacinação recente (dentro de 3 semanas antes da infusão)
- Peso corporal (PC) abaixo de 22 kg para pacientes ≥ 6 anos; PC abaixo do percentil 5 da faixa normal para crianças < 6 anos (consulte o padrão local)
- doença em estágio final
- Abuso de drogas
- Incapaz de entender e seguir os requisitos do estudo
- Participação em outro estudo clínico intervencionista dentro de 30 dias antes de entrar no estudo ou durante o estudo
- Mulher grávida/lactante ou mulher com potencial para engravidar que não esteja usando método(s) contraceptivo(s) confiável(is)/eficaz(is) durante o estudo e pelo menos um mês após a última administração do medicamento do estudo (por exemplo, contraceptivos hormonais orais/injetáveis/ implantáveis/inseríveis/tópicos, dispositivos intrauterinos, esterilização feminina, vasectomia do parceiro ou preservativos)
- Qualquer outra condição que, a critério do investigador, possa ter impacto na segurança do paciente ou nos resultados do estudo
- Cirurgia eletiva durante o período de coleta de sangue PK de 14 dias
- Infecção aguda
- Aumento ou diminuição clinicamente relevante da temperatura corporal
- Sangramento ativo ou sangramento antecipado (incluindo menorreia feminina) no momento ou até 7 dias antes da infusão de BT524
- Cirurgia dentro de 7 dias antes da infusão de BT524
- Imobilização dentro de 7 dias antes da infusão de BT524
- Ingestão de álcool ou ingestão significativamente aumentada de produtos contendo cafeína nas 24 horas anteriores à infusão de BT524
- Doação de sangue ou perda de sangue comparável dentro de 60 dias antes da infusão de BT524
- Exercício físico excessivo (atividades esportivas radicais, sauna) nas 72 horas anteriores à infusão de BT524
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: BT524
Parte I: Uma única infusão intravenosa de BT524 para avaliação de PK/PD de BT524. Parte II: Uma única ou repetitiva (s) infusão (s) de BT524 para profilaxia sob demanda/tratamento sob demanda de eventos de sangramento. |
Infusão intravenosa única de 70 mg BT524 por kg de peso corporal.
Outros nomes:
Infusão intravenosa única ou repetitiva de BT524, dependendo da gravidade do distúrbio, localização e extensão do sangramento e da condição clínica do paciente.
Dose baseada no peso corporal individual e no nível de fibrinogênio.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) de dose única de BT524: meia-vida de eliminação terminal (t1/2) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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T1/2 do antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
T1/2 foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) de BT524: Tempo para concentração máxima (Tmax) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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O tempo de ocorrência de Cmax em relação à dosagem (Tmax) para antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
Tmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/exigido).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Concentração Máxima (Cmax) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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A concentração plasmática máxima observada (Cmax) para o antígeno de fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias.
Cmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Área sob a curva (AUC) calculada para a última concentração medida (AUC0-tz) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUC0-tz: A área sob o curso de tempo das concentrações plasmáticas calculadas desde o tempo zero até a última concentração plasmática quantificável para antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
AUC0-tz foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: extensão da área sob a curva (AUC) extrapolação além da última concentração (AUCextr) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUCextr: extensão da extrapolação de AUC além da última concentração para o antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
A AUCextr foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Área sob a curva (AUC) do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUC0-∞: AUC do tempo 0 ao infinito para antígeno de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
AUC0-∞ foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem de população, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Tempo Médio de Residência (MRT) Extrapolado ao Infinito (MRT0-∞) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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MRT0-∞: O tempo médio de residência (MRT) extrapolado ao infinito para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
O MRT0-∞ foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: depuração (CL) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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CL: A depuração total (CL) para antígeno de fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
O CL foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Volume de Distribuição em Presumível Estado Estacionário (Vdss) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Vdss: O volume de distribuição no estado estacionário presumido para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
Vdss foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Recuperação Incremental (IR) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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IR é o aumento máximo de fibrinogênio ajustado à dose no plasma dentro de 4 horas após o final da infusão.
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Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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Farmacocinética de Dose Única (PK) para BT524: Recuperação In Vivo Clássica (CIR) para Antígeno de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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CIR: aumento máximo do fibrinogênio no plasma dentro de 4 horas após o término da infusão dividido pelo aumento teórico máximo do fibrinogênio
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Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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Farmacocinética de dose única (PK) para BT524: Volume de distribuição em estado estacionário presumido (VDSS) por kg de peso corporal (BW) para antígeno de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
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VDSS por kg BW: O volume de distribuição no estado estacionário presumido por kg de peso corporal para o antígeno de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras colhidas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias.
O VDSS por kg BW foi derivado de perfis de concentração de tempo usando a metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/ necessário).
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Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: meia-vida de eliminação terminal (t1/2) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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T1/2 da atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
T1/2 foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: Tempo para concentração máxima (Tmax) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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O tempo de ocorrência de Cmax em relação à dosagem (Tmax) para atividade de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
Tmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/exigido).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica (PD) de dose única de BT524: concentração máxima (Cmax) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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A concentração plasmática máxima observada (Cmax) para a atividade do fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
Cmax foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Área sob a curva (AUC) calculada para a última concentração medida (AUC0-tz) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUC0-tz: A área sob o curso de tempo das concentrações plasmáticas calculadas desde o tempo zero até a última concentração plasmática quantificável para atividade de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
AUC0-tz foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: extensão da área sob a curva (AUC) extrapolação além da última concentração (AUCextr) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUCextr: extensão da extrapolação AUC além da última concentração para atividade de fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
A AUCextr foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Área sob a curva (AUC) do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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AUC0-∞: AUC do tempo 0 ao infinito para a atividade do fibrinogênio, foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
AUC0-∞ foi derivada de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem de população, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de dose única (PD) de BT524: Tempo Médio de Residência (MRT) Extrapolado para o Infinito (MRT0-∞) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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MRT0-∞: O tempo médio de residência (MRT) extrapolado ao infinito para a atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos de tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
O MRT0-∞ foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Depuração (CL) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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CL: A depuração total (CL) para a atividade do fibrinogênio foi determinada a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
O CL foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Volume de Distribuição em Presumível Estado Estacionário (Vdss) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Vdss: O volume de distribuição no estado estacionário presumido para a atividade do fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários pontos no tempo durante o período de amostragem de 14 dias.
Vdss foi derivado de perfis de concentração de tempo usando metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/necessário).
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Pré-dose no Dia de Dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Recuperação Incremental (IR) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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IR é o aumento máximo de fibrinogênio ajustado à dose no plasma dentro de 4 horas após o final da infusão.
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Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de Dose Única (PD) para BT524: Recuperação In Vivo Clássica (CIR) para Atividade de Fibrinogênio
Prazo: Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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CIR: aumento máximo do fibrinogênio no plasma dentro de 4 horas após o término da infusão dividido pelo aumento teórico máximo do fibrinogênio
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Entre pré-dose e 4 horas pós-dose
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Farmacodinâmica de dose única (PD) para BT524: Volume de distribuição em estado estacionário presumido (VDSS) por kg peso corporal (BW) para atividade de fibrinogênio
Prazo: Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
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VDSS por kg BW: O volume de distribuição no estado estacionário presumido por kg de peso corporal para atividade de fibrinogênio foi determinado a partir de amostras coletadas em vários momentos durante o período de amostragem de 14 dias.
O VDSS por kg BW foi derivado de perfis de concentração de tempo usando a metodologia adaptada (análise não compartimental, análise de compartimento ou modelagem populacional, conforme apropriado/ necessário).
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Pré-dose no dia da dosagem 0, no final da infusão e 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 e 336 horas após a dose
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Mudança na firmeza do coágulo máximo em 1 hora após a extremidade da infusão
Prazo: Parte I: pré-dose e 1 hora após o final da infusão. Parte II: pré-dose e 1 hora após o final da infusão de cada evento de sangramento.
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A firmeza máxima do coágulo (MCF), avaliada por tromboelastometria rotacional (ROTEM), foi usada como um marcador substituto da eficácia hemostática após a administração de BT524.
Na Parte I, o MCF foi medido antes e 1 hora após o final de uma única infusão de BT524.
Na Parte II, o MCF foi medido antes e 1 hora após o final de cada infusão de BT524 administrada para tratar eventos de sangramento.
A variável foi a mudança no MCF de pré-dose a 1 hora após a extremidade da infusão.
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Parte I: pré-dose e 1 hora após o final da infusão. Parte II: pré-dose e 1 hora após o final da infusão de cada evento de sangramento.
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Eficácia clínica para BT524: Resposta geral hemostática ao tratamento com BT524 no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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A resposta geral hemostática (OHR) ao tratamento com BT524 para cada procedimento cirúrgico e cada sangramento tratado foi classificado em uma escala de 4 pontos ("nenhum", "moderado", "bom" ou "excelente").
A soma das classificações boas e excelentes foi definida como "sucesso" na análise.
Frequências e porcentagens de OHR no nível do evento (taxa de sucesso em % = número de eventos de sangramento tratados com sucesso / número total de eventos de sangramento).
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Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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Eficácia clínica para BT524: perda total de sangue para eventos de sangramento cirúrgico no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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A perda total de sangue foi classificada pelo investigador por eventos de sangramento cirúrgico (por exemplo, intra e pós-operatório, rebobinações) usando as classificações de "menor que o esperado", "dentro da faixa esperada" e "acima do esperado".
As classificações foram analisadas descritivamente (frequências e porcentagens) no nível de evento para o conjunto de eventos de sangramento completo (FBE).
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Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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Eficácia clínica para BT524: Unidades de outros produtos contendo fibrinogênio (FCP) infundidos além do BT524 no estudo Parte II
Prazo: Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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As unidades de outros produtos contendo fibrinogênio (FCP) infundidos além do BT524, por exemplo, plasma congelado fresco (FFP) ou crioprecipitado ou concentrados de fibrinogênio alternativos disponíveis para combater a instabilidade hemodinâmica foram documentados e analisados descritivamente no nível de evento para a FBE.
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Parte II: até 24 horas após o final da infusão ou no dia da alta hospitalar (se entre 24 horas e 49 dias após a infusão); No último dia 49, após o evento de sangramento tratado.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de março de 2013
Conclusão Primária (Real)
18 de maio de 2020
Conclusão do estudo (Real)
18 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
19 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Biotest 984
- 2011-004154-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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