Фармакокинетика, эффективность и безопасность BT524 у пациентов с врожденным дефицитом фибриногена

Критерии включения:

• Известная врожденная афибриногенемия или тяжелая врожденная гипофибриногенемия
• Активность фибриногена плазмы ≤ 0,5 г/л и антигена ≤ 0,5 г/л
• Мужчина или женщина
• Возраст от 0 до 75 лет, при этом первым десяти пациентам будет 18 лет или
• Предполагается, что он соблюдает процедуры исследования и прекращает исследование в соответствии с графиком.
• Желание и возможность госпитализации на 3 дня для фармакокинетической оценки (если применимо)
• Желание и возможность госпитализации - при необходимости - в случае вмешательств (например, хирургических процедур, больших кровотечений)
• Письменное информированное согласие пациента, его/ее родителей или законного/уполномоченного представителя пациента, в зависимости от обстоятельств.

Критерий исключения:

• Известная врожденная дисфибриногенемия
• Известное нарушение свертываемости крови, кроме врожденного дефицита фибриногена
• Кровотечение из варикозно расширенных вен пищевода в анамнезе
• Известное наличие или наличие в анамнезе венозного/артериального тромбоза или тромбоэмболии в предшествующие 6 месяцев
• Известное наличие или наличие в анамнезе антител, ингибирующих фибриноген.
• Известное наличие или история гиперчувствительности к человеческому фибриногену или белкам плазмы человека, например, иммуноглобулинам, вакцинам, или гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ
• Известная положительная серология на ВИЧ-1 и ВИЧ-2
• Клинически значимые биохимические или гематологические данные (за исключением основного заболевания или экстренного кровотечения) за пределами нормы (по усмотрению исследователя)
• Клинически значимые патологические данные при физикальном обследовании, включая электрокардиограмму (ЭКГ)
• Лечение любым концентратом фибриногена и/или фибриногенсодержащим продуктом в течение 2 недель до инфузии BT524
• Сопутствующее лечение, влияющее на систему свертывания крови (например, низкомолекулярный гепарин, нефракционированный гепарин, ингибиторы фактора Ха, ингибиторы фактора IIa или ингибиторы PY12) в течение 2 недель до инфузии BT524
• Недавняя вакцинация (в течение 3 недель до инфузии)
• Масса тела (МТ) ниже 22 кг для пациентов ≥ 6 лет; МТ ниже 5-го процентиля нормального диапазона для детей < 6 лет (относится к местному стандарту)
• Заболевание в терминальной стадии
• Злоупотребление наркотиками
• Не в состоянии понять и следовать требованиям исследования
• Участие в другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней до включения в исследование или во время исследования
• Беременная/кормящая женщина или женщина детородного возраста, не использующая надежный/эффективный метод(ы) контрацепции во время исследования и по крайней мере через месяц после последнего приема исследуемого препарата (например, пероральные/инъекционные/имплантируемые/вводимые/местные гормональные контрацептивы, внутриматочные средства, женская стерилизация, вазэктомия партнера или презервативы)
• Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность пациента или результаты исследования.
• Плановая операция в течение 14 дней ФК крови
• Острая инфекция
• Клинически значимое повышение или снижение температуры тела
• Активное кровотечение или ожидаемое кровотечение (включая женскую менорею) во время или в течение 7 дней до инфузии BT524
• Операция в течение 7 дней до инфузии BT524
• Иммобилизация в течение 7 дней до инфузии BT524
• Употребление алкоголя или значительное увеличение потребления продуктов, содержащих кофеин, в течение 24 часов до инфузии BT524.
• Донорство крови или сопоставимая кровопотеря в течение 60 дней до инфузии BT524
• Чрезмерные физические нагрузки (экстремальные виды спорта, сауна) в течение 72 часов до инфузии BT524