Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BT524:n farmakokinetiikka, tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos

maanantai 25. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Biotest

Tuleva, avoin, vaiheen I/III tutkimus, jossa tutkitaan BT524:n farmakokineettisiä ominaisuuksia ja BT524:n tehoa ja turvallisuutta verenvuodon hoidossa ja ehkäisyssä potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos

Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää BT524:n farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenipuutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu prospektiiviseksi, avoimeksi, monikeskustutkimukseksi, vaiheen I/III tutkimukseksi, jossa tutkitaan BT524:n 14 päivän kerta-annoksen farmakokineettisiä ominaisuuksia, tehoa ja turvallisuutta laskimonsisäisen annon jälkeen verenvuodon hoidossa tai ehkäisyssä synnynnäistä afibrinogenemiaa sairastavilla potilailla. tai vaikea synnynnäinen hypofibrinogenemia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Site 15
  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • Site 11
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Site 01
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Site 16
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia
        • Site 14
      • Tunis, Tunisia
        • Site12

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tunnettu synnynnäinen afibrinogenemia tai vaikea synnynnäinen hypofibrinogenemia
  • Plasman fibrinogeeniaktiivisuus ≤ 0,5 g/l ja antigeeni ≤ 0,5 g/l
  • Mies vai nainen
  • Ikä 0-75 vuotta, joista ensimmäiset kymmenen potilasta ovat 18-vuotiaita tai
  • Oletetaan olevan tutkimusmenettelyjen mukainen ja lopettavan tutkimuksen suunnitellusti
  • Haluaa ja pystyä olemaan sairaalahoidossa 3 päivää farmakokineettistä arviointia varten (tarvittaessa)
  • Haluaa ja pystyä joutumaan sairaalahoitoon - tarvittaessa - toimenpiteiden yhteydessä (esim. kirurgiset toimenpiteet, suuret verenvuodot)
  • Potilaan, hänen vanhempiensa tai soveltuvin osin potilaan laillisen/valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu synnynnäinen dysfibrinogenemia
  • Tunnettu muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen fibrinogeenin puutos
  • Aiempi ruokatorven suonikohjuvuoto
  • Tiedossa tai historiassa laskimo-/valtimotromboosi tai tromboembolinen tapahtuma edellisten 6 kuukauden aikana
  • Tunnettu fibrinogeenia inhiboivien vasta-aineiden esiintyminen tai esiintyminen aiemmin
  • Tunnettu yliherkkyys ihmisen fibrinogeenille tai ihmisen plasman proteiineille, esim. immunoglobuliineille, rokotteille, tai yliherkkyys jollekin apuaineille.
  • Tunnettu positiivinen serologia HIV-1:lle ja HIV-2:lle
  • Kliinisesti merkitykselliset biokemialliset tai hematologiset löydökset (paitsi perussairauden tai hätäverenvuodon vuoksi) normaalin alueen ulkopuolella (tutkijan harkinnan mukaan)
  • Kliinisesti merkitykselliset patologiset löydökset fyysisessä tutkimuksessa, mukaan lukien EKG
  • Hoito millä tahansa fibrinogeenikonsentraatilla ja/tai fibrinogeenia sisältävällä tuotteella 2 viikon sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Samanaikainen lääkitys, joka on vuorovaikutuksessa hyytymisjärjestelmän kanssa (esim. pienimolekyylinen hepariini, fraktioimaton hepariini, tekijä Xa:n estäjät, tekijä IIa:n estäjät tai PY12:n estäjät) kahden viikon sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Äskettäinen rokotus (3 viikon sisällä ennen infuusiota)
  • ruumiinpaino (BW) alle 22 kg potilailla, jotka ovat ≥ 6 vuotta; BW alle normaalialueen 5. prosenttipisteen alle 6-vuotiaille lapsille (viitataan paikalliseen standardiin)
  • Loppuvaiheen sairaus
  • Huumeiden väärinkäyttö
  • Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista tai tutkimuksen aikana
  • Raskaana oleva/imettävä nainen tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä luotettavaa/tehokasta ehkäisymenetelmää/-menetelmiä tutkimuksen aikana ja vähintään kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta (esim. kohdunsisäiset laitteet, naisten sterilointi, kumppanin vasektomia tai kondomit)
  • Mikä tahansa muu tila, jolla voi tutkijan harkinnan mukaan olla vaikutusta potilaan turvallisuuteen tai tutkimustuloksiin
  • Elektiivinen leikkaus 14 päivän PK-verinäytteenottojakson aikana
  • Akuutti infektio
  • Kliinisesti merkittävä kehon lämpötilan nousu tai lasku
  • Aktiivinen verenvuoto tai odotettu verenvuoto (mukaan lukien naisten menorea) BT524-infuusion aikana tai 7 päivän sisällä ennen
  • Leikkaus 7 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Immobilisointi 7 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Alkoholin nauttiminen tai merkittävästi lisääntynyt kofeiinia sisältävien tuotteiden saanti 24 tunnin sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Verenluovutus tai vastaava verenhukka 60 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Liiallinen fyysinen harjoittelu (ääriurheilutoiminta, sauna) 72 tunnin sisällä ennen BT524-infuusiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BT524
Yksi suonensisäinen infuusio, jossa kiinteä annos 70 mg BT524 painokiloa (BW) kohti
Biologinen: BT524 (fibrinogeenikonsentraatti ihmisen plasmasta)
yksi suonensisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniantigeenin T1/2 määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. T1/2 johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): aika fibrinogeeniantigeenin maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Cmax:n esiintymisaika suhteessa annostukseen (Tmax) fibrinogeeniantigeenille määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Tmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmakonsentraatio (Cmax) fibrinogeeniantigeenille määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Cmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) laskettu fibrinogeeniantigeenin viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUC0-tz)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-tz: Nollasta viimeiseen fibrinogeeniantigeenin kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon laskettujen plasmakonsentraatioiden aikakulun alapuolella oleva pinta-ala määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-tz johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla olevan alueen laajuus (AUC) ekstrapoloitu viimeistä pitoisuutta (AUCextr) ylittävälle fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUCextr: AUC:n ekstrapoloinnin laajuus, joka ylittää fibrinogeeniantigeenin viimeisen pitoisuuden, määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUCextr johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞) fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-∞: Fibrinogeeniantigeenin AUC ajasta 0 äärettömyyteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-∞ johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömyyteen (MRT0-∞) fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
MRT0-∞: Fibrinogeeniantigeenin äärettömään ekstrapoloitu keskimääräinen viipymäaika (MRT) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. MRT0-∞ johdettiin aikakeskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
CL: Fibrinogeeniantigeenin kokonaispuhdistuma (CL) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. CL johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Fibrinogeeniantigeenin jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss: Fibrinogeeniantigeenin oletetun vakaan tilan jakautumistilavuus määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Fibrinogeeniantigeenin jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss) painokiloa kohti
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss per kg BW: Fibrinogeeniantigeenin jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa painokiloa kohden määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss painokiloa kohti johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
IR on annoksella sovitettu maksimi fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä.
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin klassinen in vivo -palautus (CIR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
CIR: maksimaalinen fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä jaettuna teoreettisella fibrinogeenin enimmäislisäyksellä
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniaktiivisuuden T1/2 määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. T1/2 johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): aika fibrinogeeniaktiivisuuden maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniaktiivisuuden Cmax:n esiintymisaika suhteessa annostukseen (Tmax) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Tmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmakonsentraatio (Cmax) fibrinogeeniaktiivisuudelle määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Cmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) laskettu fibrinogeeniaktiivisuuden viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUC0-tz)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-tz: Nollasta viimeiseen fibrinogeeniaktiivisuuden kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon laskettujen plasmakonsentraatioiden aikakulun alapuolella oleva pinta-ala määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-tz johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla olevan alueen laajuus (AUC) Ekstrapolaatio viimeisen pitoisuuden (AUCextr) jälkeen fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUCextr: AUC:n ekstrapolaation laajuus, joka ylittää fibrinogeeniaktiivisuuden viimeisen pitoisuuden, määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa pisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUCextr johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-∞: Fibrinogeeniaktiivisuuden AUC ajankohdasta 0 äärettömyyteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-∞ johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömään (MRT0-∞) fibrinogeeniaktiivisuuden osalta
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
MRT0-∞: Keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömään fibrinogeeniaktiivisuuden suhteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. MRT0-∞ johdettiin aikakeskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
CL: Fibrinogeeniaktiivisuuden kokonaispuhdistuma (CL) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. CL johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Fibrinogeeniaktiivisuuden jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss: Fibrinogeeniaktiivisuuden oletetun vakaan tilan jakautumistilavuus määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Jakaantumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss) painokiloa kohti fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss painokiloa kohden: Fibrinogeeniaktiivisuuden jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa ruumiinpainokiloa kohti määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss painokiloa kohti johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden lisäpalautus (IR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
IR on annoksella sovitettu maksimi fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä.
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Klassinen in vivo -palautus (CIR) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
CIR: maksimaalinen fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä jaettuna teoreettisella fibrinogeenin enimmäislisäyksellä
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Korvaustehokkuus BT524:lle: Maksimaalinen hyytymiskiinteys (MCF)
Aikaikkuna: Osa I: ennen annosta ja 1 ja 8 tuntia suonensisäisen infuusion päättymisen jälkeen. Osa II: ennen annosta ja 1 tunti jokaisen IV-infuusion jälkeen.

Rotaatiotromboelastometrialla (ROTEM) mitattu MCF arvioitiin BT524:n kerta-annostelun (osa I) ja/tai toistuvan (osa II) hemostaattisen tehon korvikkeena.

Osa I: MCF:n vertailu ennen annosta ja 1 ja 8 tuntia IV-infuusion jälkeen. Korrelaatio MCF:n ja fibrinogeeniaktiivisuuden välillä näillä aikapisteillä.

Osa II: MCF:n vertailu ennen annosta ja 1 tunti kunkin IV-infuusion päättymisen jälkeen. Korrelaatio MCF:n ja fibrinogeeniaktiivisuuden välillä näillä aikapisteillä.
Osa I: ennen annosta ja 1 ja 8 tuntia suonensisäisen infuusion päättymisen jälkeen. Osa II: ennen annosta ja 1 tunti jokaisen IV-infuusion jälkeen.
BT524:n kliininen tehokkuus: yleinen hemostaattinen vaste (OHR) BT524-hoitoon tutkimuksen osassa II
Aikaikkuna: Osa II: Kokonaisarvio jokaisen verenvuototapahtuman jälkeen sairaalasta lähtöpäivänä (jos sovellettavissa) tai hoidetun verenvuototapahtuman lopussa.
Yleinen hemostaattinen vaste (OHR) BT524-hoidolle kustakin kirurgisesta toimenpiteestä ja jokaisesta hoidetusta verenvuodosta arvioitiin 4-pisteen asteikolla ("ei mitään", "kohtalainen", "hyvä" tai "erinomainen"). Hyvien ja erinomaisten arvioiden summa määriteltiin "menestykseksi" analyysissä. OHR:n esiintymistiheys ja prosenttiosuudet tapahtumatasolla (Onnistumisprosentti % = onnistuneesti hoidettujen verenvuototapahtumien lukumäärä / verenvuototapahtumien kokonaismäärä).
Osa II: Kokonaisarvio jokaisen verenvuototapahtuman jälkeen sairaalasta lähtöpäivänä (jos sovellettavissa) tai hoidetun verenvuototapahtuman lopussa.
BT524:n kliininen tehokkuus: Täydellinen veren menetys kirurgisissa verenvuototapauksissa tutkimuksen osassa II
Aikaikkuna: Osa II: Veren kokonaismenetys jokaisen kirurgisen verenvuototapahtuman jälkeen
Tutkija arvioi kokonaisverenhukan leikkauksen verenvuototapahtumien (esim. intra- ja postoperatiiviset, uudelleenvuototapahtumat) mukaan käyttämällä luokituksia "odotettua pienempi", "odotetun alueen sisällä" ja "odotettua suurempi". Luokitukset analysoitiin kuvailevasti (frekvenssit ja prosentit) tapahtumatasolla FBE:lle.
Osa II: Veren kokonaismenetys jokaisen kirurgisen verenvuototapahtuman jälkeen
BT524:n kliininen tehokkuus: BT524:n lisäksi infusoitujen muiden fibrinogeenia sisältävien tuotteiden (FCP) yksiköt tutkimuksen osassa II
Aikaikkuna: Osa II: FCP-arviointi jokaisen kirurgisen verenvuototapahtuman jälkeen BT524-annostelun jälkeen Päivä 0 tai 1 päivä sen jälkeen
Muiden fibrinogeenia sisältävien tuotteiden (FCP) yksiköt, jotka on infusoitu BT524:n lisäksi, esim. tuore pakasteplasma (FFP) tai kryopresipitaatti tai vaihtoehtoiset kaupallisesti saatavilla olevat fibrinogeenikonsentraatit, joita annettiin hemodynaamisen epästabiilisuuden estämiseksi, dokumentoitiin ja analysoitiin kuvailevasti tapahtumatasolla FBE:n suhteen.
Osa II: FCP-arviointi jokaisen kirurgisen verenvuototapahtuman jälkeen BT524-annostelun jälkeen Päivä 0 tai 1 päivä sen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biotest

Yhteistyökumppanit

Accovion GmbH
ICON plc
SYNLAB Analytics and Services Germany GmbH
Phoenix Clinical Research
Pharmetheus AB

Tutkijat

  • Päätutkija: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen afibrinogenemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa