Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BT524:n farmakokinetiikka, tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos

tiistai 17. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Biotest

Tuleva, avoin, vaiheen I/III tutkimus, jossa tutkitaan BT524:n farmakokineettisiä ominaisuuksia ja BT524:n tehoa ja turvallisuutta verenvuodon hoidossa ja ehkäisyssä potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos

Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää BT524:n farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on synnynnäinen fibrinogeenipuutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu prospektiiviseksi, avoimeksi, monikeskustutkimukseksi, vaiheen I/III tutkimukseksi, jossa tutkitaan BT524:n 14 päivän kerta-annoksen farmakokineettisiä ominaisuuksia, tehoa ja turvallisuutta laskimonsisäisen annon jälkeen verenvuodon hoidossa tai ehkäisyssä synnynnäistä afibrinogenemiaa sairastavilla potilailla. tai vaikea synnynnäinen hypofibrinogenemia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

67

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Site 15
  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • Site 11
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Site 01
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Site 16
  • Tunisia
      • Sousse, Tunisia
        • Site 14
      • Tunis, Tunisia
        • Site12

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tunnettu synnynnäinen afibrinogenemia tai vaikea synnynnäinen hypofibrinogenemia
  • Plasman fibrinogeeniaktiivisuus ≤ 0,5 g/l ja antigeeni ≤ 0,5 g/l
  • Mies vai nainen
  • Ikä 0-75 vuotta, joista ensimmäiset kymmenen potilasta ovat 18-vuotiaita tai
  • Oletetaan olevan tutkimusmenettelyjen mukainen ja lopettavan tutkimuksen suunnitellusti
  • Haluaa ja pystyä olemaan sairaalahoidossa 3 päivää farmakokineettistä arviointia varten (tarvittaessa)
  • Haluaa ja pystyä joutumaan sairaalahoitoon - tarvittaessa - toimenpiteiden yhteydessä (esim. kirurgiset toimenpiteet, suuret verenvuodot)
  • Potilaan, hänen vanhempiensa tai soveltuvin osin potilaan laillisen/valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu synnynnäinen dysfibrinogenemia
  • Tunnettu muu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen fibrinogeenin puutos
  • Aiempi ruokatorven suonikohjuvuoto
  • Tiedossa tai historiassa laskimo-/valtimotromboosi tai tromboembolinen tapahtuma edellisten 6 kuukauden aikana
  • Tunnettu fibrinogeenia inhiboivien vasta-aineiden esiintyminen tai esiintyminen aiemmin
  • Tunnettu yliherkkyys ihmisen fibrinogeenille tai ihmisen plasman proteiineille, esim. immunoglobuliineille, rokotteille, tai yliherkkyys jollekin apuaineille.
  • Tunnettu positiivinen serologia HIV-1:lle ja HIV-2:lle
  • Kliinisesti merkitykselliset biokemialliset tai hematologiset löydökset (paitsi perussairauden tai hätäverenvuodon vuoksi) normaalin alueen ulkopuolella (tutkijan harkinnan mukaan)
  • Kliinisesti merkitykselliset patologiset löydökset fyysisessä tutkimuksessa, mukaan lukien EKG
  • Hoito millä tahansa fibrinogeenikonsentraatilla ja/tai fibrinogeenia sisältävällä tuotteella 2 viikon sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Samanaikainen lääkitys, joka on vuorovaikutuksessa hyytymisjärjestelmän kanssa (esim. pienimolekyylinen hepariini, fraktioimaton hepariini, tekijä Xa:n estäjät, tekijä IIa:n estäjät tai PY12:n estäjät) kahden viikon sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Äskettäinen rokotus (3 viikon sisällä ennen infuusiota)
  • ruumiinpaino (BW) alle 22 kg potilailla, jotka ovat ≥ 6 vuotta; BW alle normaalialueen 5. prosenttipisteen alle 6-vuotiaille lapsille (viitataan paikalliseen standardiin)
  • Loppuvaiheen sairaus
  • Huumeiden väärinkäyttö
  • Ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista tai tutkimuksen aikana
  • Raskaana oleva/imettävä nainen tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä luotettavaa/tehokasta ehkäisymenetelmää/-menetelmiä tutkimuksen aikana ja vähintään kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen annosta (esim. kohdunsisäiset laitteet, naisten sterilointi, kumppanin vasektomia tai kondomit)
  • Mikä tahansa muu tila, jolla voi tutkijan harkinnan mukaan olla vaikutusta potilaan turvallisuuteen tai tutkimustuloksiin
  • Elektiivinen leikkaus 14 päivän PK-verinäytteenottojakson aikana
  • Akuutti infektio
  • Kliinisesti merkittävä kehon lämpötilan nousu tai lasku
  • Aktiivinen verenvuoto tai odotettu verenvuoto (mukaan lukien naisten menorea) BT524-infuusion aikana tai 7 päivän sisällä ennen
  • Leikkaus 7 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Immobilisointi 7 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Alkoholin nauttiminen tai merkittävästi lisääntynyt kofeiinia sisältävien tuotteiden saanti 24 tunnin sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Verenluovutus tai vastaava verenhukka 60 päivän sisällä ennen BT524-infuusiota
  • Liiallinen fyysinen harjoittelu (ääriurheilutoiminta, sauna) 72 tunnin sisällä ennen BT524-infuusiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BT524

Osa I: BT524: n yksi laskimonsisäinen infuusio BT524: n PK/PD: n arvioimiseksi.

Osa II: BT524: n yksittäinen tai toistuva laskimonsisäinen infuusio (t) tilaustapahtumien tilapäisen ennaltaehkäisyn/on-demand-hoidon suhteen.
Lääke: BT524 (osa I)
Yksittäinen laskimonsisäinen infuusio, joka on 70 mg BT524 / kg ruumiinpainoa.
Muut nimet:
  • Ihmisen fibrinogeenikonsentraatti
Lääke: BT524 (osa II)
BT524: n yksittäiset tai toistuvat laskimonsisäiset infuusiot (S) riippuen häiriön vakavuudesta, verenvuodon ja potilaan kliinisen tilan sijainnista ja laajuudesta. Annostus perustuu yksittäiseen ruumiinpainoon ja fibrinogeenitasoon.
Muut nimet:
  • Ihmisen fibrinogeenikonsentraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniantigeenin T1/2 määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. T1/2 johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): aika fibrinogeeniantigeenin maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Cmax:n esiintymisaika suhteessa annostukseen (Tmax) fibrinogeeniantigeenille määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Tmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmakonsentraatio (Cmax) fibrinogeeniantigeenille määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Cmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) laskettu fibrinogeeniantigeenin viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUC0-tz)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-tz: Nollasta viimeiseen fibrinogeeniantigeenin kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon laskettujen plasmakonsentraatioiden aikakulun alapuolella oleva pinta-ala määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-tz johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla olevan alueen laajuus (AUC) ekstrapoloitu viimeistä pitoisuutta (AUCextr) ylittävälle fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUCextr: AUC:n ekstrapoloinnin laajuus, joka ylittää fibrinogeeniantigeenin viimeisen pitoisuuden, määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUCextr johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞) fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-∞: Fibrinogeeniantigeenin AUC ajasta 0 äärettömyyteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-∞ johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömyyteen (MRT0-∞) fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
MRT0-∞: Fibrinogeeniantigeenin äärettömään ekstrapoloitu keskimääräinen viipymäaika (MRT) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. MRT0-∞ johdettiin aikakeskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
CL: Fibrinogeeniantigeenin kokonaispuhdistuma (CL) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. CL johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): Fibrinogeeniantigeenin jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss: Fibrinogeeniantigeenin oletetun vakaan tilan jakautumistilavuus määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
IR on annoksella sovitettu maksimi fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä.
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakokinetiikka (PK): fibrinogeeniantigeenin klassinen in vivo -palautus (CIR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
CIR: maksimaalinen fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä jaettuna teoreettisella fibrinogeenin enimmäislisäyksellä
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Yhden annoksen farmakokinetiikka (PK) BT524: lle: jakautumistilavuus oletetussa vakaan tilan (VDSS) kohden kg ruumiista (BW) fibrinogeeniantigeenille
Aikaikkuna: Ennakkosannoksen annospäivä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
VDSS / kg: n kohdalla: jakautumistilavuus oletetussa vakaan tilan kg: n painosta fibrinogeeniantigeenissä määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa ajankohtina 14 päivän näytteenottojakson aikana. VDSS/ kg BW johdettiin aikakeskutusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarvittaessa/ vaaditaan).
Ennakkosannoksen annospäivä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniaktiivisuuden T1/2 määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. T1/2 johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): aika fibrinogeeniaktiivisuuden maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Fibrinogeeniaktiivisuuden Cmax:n esiintymisaika suhteessa annostukseen (Tmax) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Tmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmakonsentraatio (Cmax) fibrinogeeniaktiivisuudelle määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Cmax johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) laskettu fibrinogeeniaktiivisuuden viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUC0-tz)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-tz: Nollasta viimeiseen fibrinogeeniaktiivisuuden kvantitatiiviseen plasmakonsentraatioon laskettujen plasmakonsentraatioiden aikakulun alapuolella oleva pinta-ala määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-tz johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla olevan alueen laajuus (AUC) Ekstrapolaatio viimeisen pitoisuuden (AUCextr) jälkeen fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUCextr: AUC:n ekstrapolaation laajuus, joka ylittää fibrinogeeniaktiivisuuden viimeisen pitoisuuden, määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa pisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUCextr johdettiin aika-pitoisuusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajasta 0 äärettömään (AUC0-∞) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-∞: Fibrinogeeniaktiivisuuden AUC ajankohdasta 0 äärettömyyteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. AUC0-∞ johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömään (MRT0-∞) fibrinogeeniaktiivisuuden osalta
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
MRT0-∞: Keskimääräinen viipymäaika (MRT) ekstrapoloituna äärettömään fibrinogeeniaktiivisuuden suhteen määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. MRT0-∞ johdettiin aikakeskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden puhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
CL: Fibrinogeeniaktiivisuuden kokonaispuhdistuma (CL) määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. CL johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Fibrinogeeniaktiivisuuden jakautumistilavuus oletetussa vakaassa tilassa (Vdss)
Aikaikkuna: Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Vdss: Fibrinogeeniaktiivisuuden oletetun vakaan tilan jakautumistilavuus määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa aikapisteissä 14 päivän näytteenottojakson aikana. Vdss johdettiin aika-keskittymisprofiileista käyttämällä mukautettua metodologiaa (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarpeen mukaan).
Ennakkoannos annostuspäivänä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): fibrinogeeniaktiivisuuden lisäpalautus (IR)
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
IR on annoksella sovitettu maksimi fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä.
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
BT524:n kerta-annoksen farmakodynamiikka (PD): Klassinen in vivo -palautus (CIR) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
CIR: maksimaalinen fibrinogeenin nousu plasmassa 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä jaettuna teoreettisella fibrinogeenin enimmäislisäyksellä
Ennen antoa ja 4 tuntia annoksen jälkeen
Yhden annoksen farmakodynamiikka (PD) BT524: lle: jakautumistilavuus oletetussa vakaan tilan (VDSS) kohden kg ruumiista (BW) fibrinogeeniaktiivisuudelle
Aikaikkuna: Ennakkosannoksen annospäivä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
VDSS / kg: n kohdalla: Jakelutilavuus oletetulla vakaan tilan kg: n kehon painolla fibrinogeeniaktiivisuudelle määritettiin näytteistä, jotka otettiin useissa ajankohtina 14 päivän näytteenottojakson aikana. VDSS/ kg BW johdettiin aikakeskutusprofiileista käyttämällä mukautettua menetelmää (ei-osastoanalyysi, osastoanalyysi tai populaatiomallinnus tarvittaessa/ vaaditaan).
Ennakkosannoksen annospäivä 0, infuusion lopussa ja 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
Maksimaalisen hyytymän lujuuden muutos yhden tunnin kuluttua infuusiosta
Aikaikkuna: Osa I: Ennakko ja 1 tunnissa infuusion jälkeen. Osa II: Ennakko ja 1 tunnin kuluttua kunkin verenvuototapahtuman infuusiosta.
Ritaatiotromboelastometrialla (ROTEM) arvioitua maksimaalista lujuutta (MCF) käytettiin hemostaattisen tehokkuuden korvikemarkkerina BT524: n antamisen jälkeen. Osassa I MCF mitattiin ennen ja 1 tunti yhden BT524 -infuusion päättymisen jälkeen. Osassa II MCF mitattiin ennen ja 1 tunnin kuluttua kunkin BT524 -infuusion lopusta verenvuototapahtumien hoitamiseksi. Muuttuja oli MCF: n muutos ennakkosuunnasta 1 tuntiin infuusion jälkeen.
Osa I: Ennakko ja 1 tunnissa infuusion jälkeen. Osa II: Ennakko ja 1 tunnin kuluttua kunkin verenvuototapahtuman infuusiosta.
BT524: n kliininen teho: Yleinen hemostaattinen vaste BT524: n hoidossa tutkimuksessa II
Aikaikkuna: Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.
Yleinen hemostaattinen vaste (OHR) BT524: n hoitoon jokaiselle kirurgiselle toimenpiteelle ja jokainen käsitelty verenvuoto arvioitiin 4-pisteisellä asteikolla ("Ei mitään", "kohtalainen", "hyvä" tai "erinomainen"). Hyvien ja erinomaisten luokitusten summa määritettiin "menestykseksi" analyysissä. OHR: n taajuudet ja prosentuaaliset prosenttimäärät tapahtumatasolla (onnistumisaste % = onnistuneesti käsiteltyjen verenvuototapahtumien lukumäärä / verenvuototapahtumien kokonaismäärä).
Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.
BT524: n kliininen teho: Kirurgisten verenvuototapahtumien veren kokonaismenetys tutkimuksessa II
Aikaikkuna: Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.
Tutkija arvioi veren kokonaishäviötä kirurgisia verenvuototapahtumia kohden (esim. Leikkauksen sisäinen ja sen jälkeen, rebleedings) käyttämällä luokituksia "odotettua alhaisemmat", "odotettuun alueella" ja "odotettua korkeammat". Luokitukset analysoitiin kuvaavasti (taajuudet ja prosenttimäärät) tapahtuman tasolla koko verenvuototapahtumajoukolle (FBE).
Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.
BT524: n kliininen teho: Muiden fibrinogeeniä sisältävien tuotteiden yksiköt (FCP) Infused BT524: n lisäksi tutkimuksessa II
Aikaikkuna: Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.
Muiden fibrinogeenia sisältävien tuotteiden (FCP) yksiköt infusoidut BT524 EG: n lisäksi, tuoreen jäädytetyn plasman (FFP) tai kryosäkymän tai vaihtoehtoisen kaupallisesti saatavan fibrinogeenikonsentraatit, jotka annetaan hemodynaamiseen epävakaudelle, joka annettiin FBE: n hemodynaamiselle epävakaudelle.
Osa II: Enintään 24 tuntia infuusion päättymisen jälkeen tai sairaalan vastuuvapauden päivänä (jos infuusion jälkeen 24 tuntia 49 päivää); viimeisimmässä päivänä 49 käsitellyn verenvuototapahtuman jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biotest

Yhteistyökumppanit

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Tutkijat

  • Päätutkija: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 19. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen afibrinogenemia

Kliiniset tutkimukset BT524 (osa I)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa