Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BT524 farmakokinetikája, hatékonysága és biztonságossága veleszületett fibrinogénhiányban szenvedő betegeknél

2022. július 25. frissítette: Biotest

Prospektív, nyílt, I/III. fázisú tanulmány, amely a BT524 farmakokinetikai tulajdonságait, valamint a BT524 hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja veleszületett fibrinogénhiányos betegek vérzésének kezelésében és megelőzésében

A vizsgálat célja a BT524 farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata veleszületett fibrinogénhiányban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A jelen tanulmány egy prospektív, nyílt, többcentrikus, I/III. fázisú vizsgálat, amely a BT524 14 napos egyszeri dózisú farmakokinetikai tulajdonságait, hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja intravénás beadást követően a veleszületett afibrinogenémiában szenvedő betegek vérzése kezelésére vagy megelőzésére. vagy súlyos veleszületett hypofibrinogenemia.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

36

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Ismert veleszületett afibrinogenemia vagy súlyos veleszületett hypofibrinogenemia
  • A plazma fibrinogén aktivitása ≤ 0,5 g/l és az antigén ≤ 0,5 g/l
  • Férfi vagy nő
  • Életkor 0 és 75 év között, az első tíz beteggel 18 éves, ill
  • Feltételezhető, hogy megfelel a vizsgálati eljárásoknak, és a vizsgálatot a tervezettnek megfelelően befejezi
  • Hajlandó és képes 3 napig kórházba kerülni a farmakokinetikai vizsgálat céljából (ha van)
  • Igény esetén hajlandó és tud kórházba kerülni beavatkozások esetén (pl. sebészeti beavatkozások, súlyos vérzések)
  • A beteg, szülei vagy a beteg törvényes/meghatalmazott képviselője írásos beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Ismert veleszületett dysfibrinogenemia
  • A veleszületett fibrinogénhiánytól eltérő ismert vérzési rendellenesség
  • Nyelőcső visszerek vérzése a kórtörténetben
  • Vénás/artériás trombózis vagy thromboemboliás esemény ismert jelenléte vagy kórtörténete az elmúlt 6 hónapban
  • Fibrinogéngátló antitestek ismert jelenléte vagy kórtörténete
  • Humán fibrinogénnel vagy emberi plazmafehérjékkel, például immunglobulinokkal, vakcinákkal szembeni túlérzékenység ismert jelenléte vagy kórtörténete, vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység
  • Ismert pozitív szerológia HIV-1 és HIV-2 esetében
  • Klinikailag releváns biokémiai vagy hematológiai leletek (kivéve az alapbetegség vagy a sürgősségi vérzés miatt) a normál tartományon kívül (a vizsgáló döntése alapján)
  • Klinikailag releváns patológiás leletek fizikális vizsgálat során, beleértve az elektrokardiogramot (EKG)
  • Kezelés bármilyen fibrinogén koncentrátummal és/vagy fibrinogén tartalmú termékkel a BT524 infúzió beadása előtt 2 héten belül
  • A véralvadási rendszerrel jelentős kölcsönhatásba lépő egyidejű gyógyszerek (pl. kis molekulatömegű heparin, frakcionálatlan heparin, Xa faktor inhibitorok, IIa faktor inhibitorok vagy PY12 gátlók) a BT524 infúzió beadása előtt 2 héten belül
  • Legutóbbi oltás (az infúzió beadását megelőző 3 héten belül)
  • 22 kg alatti testtömeg (BW) 6 évesnél idősebb betegeknél; BW a normál tartomány 5. százaléka alatt van 6 évnél fiatalabb gyermekeknél (a helyi szabványra vonatkozik)
  • Végstádiumú betegség
  • A kábítószerrel való visszaélés
  • Nem tudja megérteni és betartani a tanulmányi követelményeket
  • Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül vagy a vizsgálat alatt
  • Terhes/szoptató nő vagy fogamzóképes korú nő, aki nem használ megbízható/hatékony fogamzásgátló módszer(eke)t a vizsgálat során, és legalább egy hónappal a vizsgált gyógyszer utolsó beadása után (pl. orális/injektálható/beültethető/behelyezhető/topikus hormonális fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, női sterilizáció, partner vazektómiája vagy óvszer)
  • Bármilyen egyéb körülmény, amely a vizsgáló megítélése szerint hatással lehet a beteg biztonságára vagy a vizsgálati eredményekre
  • Elektív műtét a 14 napos PK vérvételi időszakban
  • Akut fertőzés
  • A testhőmérséklet klinikailag jelentős emelkedése vagy csökkenése
  • Aktív vérzés vagy várható vérzés (beleértve a női menorrhoeát is) a BT524 infúzió beadásának időpontjában vagy az azt megelőző 7 napon belül
  • Műtét a BT524 infúzió beadása előtt 7 napon belül
  • Immobilizálás a BT524 infúziója előtt 7 napon belül
  • Alkoholfogyasztás vagy jelentős mértékben megnövekedett koffeintartalmú termékek bevitele a BT524 infúzió beadása előtt 24 órán belül
  • Véradás vagy hasonló vérveszteség a BT524 infúzióját megelőző 60 napon belül
  • Túlzott testmozgás (extrém sporttevékenység, szauna) a BT524 infúzió beadása előtt 72 órán belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BT524
Egyszeri intravénás infúzió fix dózisban, 70 mg BT524 testtömeg-kilogrammonként (BW)
Biológiai: BT524 (fibrinogén koncentrátum emberi plazmából)
egyszeri intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BT524 egyszeri dózisának farmakokinetikája (PK): A fibrinogén antigén terminális eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén T1/2-ét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A T1/2-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri dózisának farmakokinetikája (PK): A fibrinogén antigén maximális koncentrációjának (Tmax) eléréséhez szükséges idő
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén adagolásához viszonyított Cmax előfordulási idejét (Tmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Tmax-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertant (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha megfelelő/szükséges).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524-hez: Fibrinogén antigén maximális koncentrációja (Cmax)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén maximális megfigyelt plazmakoncentrációját (Cmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Cmax-ot idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524 esetében: A görbe alatti terület (AUC) a fibrinogén antigén utolsó mért koncentrációjához (AUC0-tz) számítva
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-tz: A nulla időponttól a fibrinogén antigén utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációjáig számított plazmakoncentrációk időbeli lefutása alatti területet a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-tz idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális analízis, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A görbe alatti terület kiterjedése (AUC) az utolsó koncentráción túli extrapoláció (AUCextr) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUCextr: a fibrinogén antigén utolsó koncentrációját meghaladó AUC extrapoláció mértékét a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUCextr-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524 esetében: Görbe alatti terület (AUC) 0 időponttól végtelenig (AUC0-∞) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-∞: A 0 időponttól a végtelenig terjedő fibrinogén antigén AUC-ját a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-∞-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: átlagos tartózkodási idő (MRT) a végtelenségig extrapolálva (MRT0-∞) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
MRT0-∞: A fibrinogén antigénre a végtelenségig extrapolált átlagos tartózkodási időt (MRT) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az MRT0-∞ idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A fibrinogén antigén clearance (CL)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
CL: A fibrinogén antigén teljes clearance-ét (CL) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A CL-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populáció modellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524 esetében: A fibrinogén antigén megoszlási térfogata feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss: A fibrinogén antigén feltételezett egyensúlyi állapotában a megoszlási térfogatot a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524 esetében: Fibrinogén-antigén eloszlási térfogata feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss) testtömeg-kilogrammonként
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss per kg testtömeg: A fibrinogén antigén feltételezett egyensúlyi állapotú testtömeg-kilogrammonkénti eloszlási térfogatát a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss per kg testtömeg-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A fibrinogén antigén növekményes helyreállítása (IR)
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Az IR a plazma fibrinogénszintjének dózisfüggő maximális növekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül.
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: Klasszikus in vivo helyreállítás (CIR) a fibrinogén antigénhez
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
CIR: a plazma maximális fibrinogénnövekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül, osztva a maximális elméleti fibrinogén-növekedéssel
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A fibrinogén aktivitás terminális eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitás T1/2-ét a 14 napos mintavételi periódus alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A T1/2-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A fibrinogénaktivitás maximális koncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitásra vonatkozó Cmax dózishoz viszonyított előfordulási idejét (Tmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Tmax-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertant (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha megfelelő/szükséges).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): Maximális koncentráció (Cmax) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitásra vonatkozó maximális megfigyelt plazmakoncentrációt (Cmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Cmax-ot idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A görbe alatti terület (AUC) a fibrinogénaktivitás utolsó mért koncentrációjához (AUC0-tz) számítva
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-tz: A nulla időponttól a fibrinogénaktivitás utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációjáig számított plazmakoncentrációk időbeli lefutása alatti területet a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-tz idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális analízis, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A görbe alatti terület kiterjedése (AUC) az utolsó koncentráción túli extrapoláció (AUCextr) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUCextr: a fibrinogénaktivitás utolsó koncentrációját meghaladó AUC-extrapoláció mértékét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUCextr-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): Görbe alatti terület (AUC) 0 időponttól végtelenig (AUC0-∞) a fibrinogén aktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-∞: A 0-tól a végtelenig terjedő fibrinogénaktivitás AUC-értékét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-∞-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): átlagos tartózkodási idő (MRT) a fibrinogén aktivitásra a végtelenségig extrapolálva (MRT0-∞)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
MRT0-∞: A fibrinogén aktivitásra a végtelenségig extrapolált átlagos tartózkodási időt (MRT) a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az MRT0-∞ idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: Clearance (CL) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
CL: A fibrinogénaktivitás teljes clearance-ét (CL) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A CL-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populáció modellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524 esetében: Eloszlási térfogat feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss) a fibrinogénaktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss: A fibrinogénaktivitás feltételezett egyensúlyi állapotában a megoszlási térfogatot a 14 napos mintavételi periódus alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524 esetében: Eloszlási térfogat feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss) testtömeg-kilogrammonként fibrinogénaktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss per kg testtömeg: A fibrinogénaktivitás feltételezett steady-state/testtömeg-kilogrammonkénti megoszlási térfogatát a 14 napos mintavételi időszak alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss per kg testtömeg-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: A fibrinogén aktivitás növekményes helyreállítása (IR)
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Az IR a plazma fibrinogénszintjének dózisfüggő maximális növekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül.
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: Klasszikus in vivo helyreállítás (CIR) a fibrinogén aktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
CIR: a plazma maximális fibrinogénnövekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül, osztva a maximális elméleti fibrinogén-növekedéssel
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
A BT524 helyettesítő hatékonysága: Maximális vérrögszilárdság (MCF)
Időkeret: I. rész: az adagolás előtt és az IV infúzió befejezése után 1 és 8 órával. II. rész: minden intravénás infúzió beadása előtt és 1 órával a vége után.

A rotációs thromboelasztometriával (ROTEM) mért MCF-et a BT524 egyszeri (I. rész) és/vagy ismétlődő (II. rész) hemosztatikus hatékonyságának helyettesítő hatékonysági markereként értékelték.

I. rész: Az MCF összehasonlítása a dózis beadása előtt és az intravénás infúzió befejezése után 1 és 8 órával. Korreláció az MCF és a fibrinogén aktivitás között ezekben az időpontokban.

II. rész: Az MCF adagolás előtti és az egyes IV infúziók vége utáni 1 órával történő összehasonlítása. Korreláció az MCF és a fibrinogén aktivitás között ezekben az időpontokban.
I. rész: az adagolás előtt és az IV infúzió befejezése után 1 és 8 órával. II. rész: minden intravénás infúzió beadása előtt és 1 órával a vége után.
A BT524 klinikai hatékonysága: Általános hemosztatikus válasz (OHR) a BT524-gyel végzett kezelésre a II. vizsgálati részben
Időkeret: II. rész: Átfogó értékelés minden egyes vérzéses esemény után a kórházi elbocsátás napján (ha van ilyen) vagy a kezelt vérzési esemény végén.
A BT524-gyel való kezelésre adott általános hemosztatikus választ (OHR) minden sebészeti beavatkozás és minden kezelt vérzés esetében egy 4-fokú skálán értékelték ("nincs", "közepes", "jó" vagy "kiváló"). A jó és a kiváló értékelések összegét „sikerként” határozták meg az elemzésben. Az OHR gyakorisága és százalékos aránya az esemény szintjén (Siker arány %-ban = sikeresen kezelt vérzéses események száma / vérzéses események összes száma).
II. rész: Átfogó értékelés minden egyes vérzéses esemény után a kórházi elbocsátás napján (ha van ilyen) vagy a kezelt vérzési esemény végén.
A BT524 klinikai hatékonysága: Teljes vérveszteség műtéti vérzéses események esetén a II. vizsgálati részben
Időkeret: II. rész: Teljes vérveszteség minden műtéti vérzés után
A teljes vérveszteséget a vizsgáló műtéti vérzéses események (pl. intra- és posztoperatív, újravérzések) szerint értékelte a „vártnál alacsonyabb”, „a várt tartományon belül” és „vártnál nagyobb” besorolást használva. Az értékeléseket leíró jelleggel (gyakoriságok és százalékok) elemezték az FBE eseményszintjén.
II. rész: Teljes vérveszteség minden műtéti vérzés után
A BT524 klinikai hatékonysága: Más fibrinogéntartalmú termékek (FCP) egységei a BT524 mellett infúzióban a II. vizsgálati részben
Időkeret: II. rész: Az FCP értékelése minden műtéti vérzés után a BT524 adagolása után 0. vagy 1. nappal azután
A BT524-en kívül egyéb fibrinogén tartalmú termékek (FCP) egységeit, például frissen fagyasztott plazmát (FFP) vagy krioprecipitátumot, vagy a hemodinamikai instabilitás ellensúlyozására adott alternatív, kereskedelmi forgalomban kapható fibrinogén koncentrátumokat dokumentálták és leíró módon elemeztek eseményszinten az FBE szempontjából.
II. rész: Az FCP értékelése minden műtéti vérzés után a BT524 adagolása után 0. vagy 1. nappal azután

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biotest

Együttműködők

Accovion GmbH
ICON plc
SYNLAB Analytics and Services Germany GmbH
Phoenix Clinical Research
Pharmetheus AB

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 17.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett afibrinogenemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel