Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BT524 farmakokinetikája, hatékonysága és biztonságossága veleszületett fibrinogénhiányban szenvedő betegeknél

2025. június 17. frissítette: Biotest

Prospektív, nyílt, I/III. fázisú tanulmány, amely a BT524 farmakokinetikai tulajdonságait, valamint a BT524 hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja veleszületett fibrinogénhiányos betegek vérzésének kezelésében és megelőzésében

A vizsgálat célja a BT524 farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata veleszületett fibrinogénhiányban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A jelen tanulmány egy prospektív, nyílt, többcentrikus, I/III. fázisú vizsgálat, amely a BT524 14 napos egyszeri dózisú farmakokinetikai tulajdonságait, hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja intravénás beadást követően a veleszületett afibrinogenémiában szenvedő betegek vérzése kezelésére vagy megelőzésére. vagy súlyos veleszületett hypofibrinogenemia.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

67

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Ismert veleszületett afibrinogenemia vagy súlyos veleszületett hypofibrinogenemia
  • A plazma fibrinogén aktivitása ≤ 0,5 g/l és az antigén ≤ 0,5 g/l
  • Férfi vagy nő
  • Életkor 0 és 75 év között, az első tíz beteggel 18 éves, ill
  • Feltételezhető, hogy megfelel a vizsgálati eljárásoknak, és a vizsgálatot a tervezettnek megfelelően befejezi
  • Hajlandó és képes 3 napig kórházba kerülni a farmakokinetikai vizsgálat céljából (ha van)
  • Igény esetén hajlandó és tud kórházba kerülni beavatkozások esetén (pl. sebészeti beavatkozások, súlyos vérzések)
  • A beteg, szülei vagy a beteg törvényes/meghatalmazott képviselője írásos beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Ismert veleszületett dysfibrinogenemia
  • A veleszületett fibrinogénhiánytól eltérő ismert vérzési rendellenesség
  • Nyelőcső visszerek vérzése a kórtörténetben
  • Vénás/artériás trombózis vagy thromboemboliás esemény ismert jelenléte vagy kórtörténete az elmúlt 6 hónapban
  • Fibrinogéngátló antitestek ismert jelenléte vagy kórtörténete
  • Humán fibrinogénnel vagy emberi plazmafehérjékkel, például immunglobulinokkal, vakcinákkal szembeni túlérzékenység ismert jelenléte vagy kórtörténete, vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenység
  • Ismert pozitív szerológia HIV-1 és HIV-2 esetében
  • Klinikailag releváns biokémiai vagy hematológiai leletek (kivéve az alapbetegség vagy a sürgősségi vérzés miatt) a normál tartományon kívül (a vizsgáló döntése alapján)
  • Klinikailag releváns patológiás leletek fizikális vizsgálat során, beleértve az elektrokardiogramot (EKG)
  • Kezelés bármilyen fibrinogén koncentrátummal és/vagy fibrinogén tartalmú termékkel a BT524 infúzió beadása előtt 2 héten belül
  • A véralvadási rendszerrel jelentős kölcsönhatásba lépő egyidejű gyógyszerek (pl. kis molekulatömegű heparin, frakcionálatlan heparin, Xa faktor inhibitorok, IIa faktor inhibitorok vagy PY12 gátlók) a BT524 infúzió beadása előtt 2 héten belül
  • Legutóbbi oltás (az infúzió beadását megelőző 3 héten belül)
  • 22 kg alatti testtömeg (BW) 6 évesnél idősebb betegeknél; BW a normál tartomány 5. százaléka alatt van 6 évnél fiatalabb gyermekeknél (a helyi szabványra vonatkozik)
  • Végstádiumú betegség
  • A kábítószerrel való visszaélés
  • Nem tudja megérteni és betartani a tanulmányi követelményeket
  • Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül vagy a vizsgálat alatt
  • Terhes/szoptató nő vagy fogamzóképes korú nő, aki nem használ megbízható/hatékony fogamzásgátló módszer(eke)t a vizsgálat során, és legalább egy hónappal a vizsgált gyógyszer utolsó beadása után (pl. orális/injektálható/beültethető/behelyezhető/topikus hormonális fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, női sterilizáció, partner vazektómiája vagy óvszer)
  • Bármilyen egyéb körülmény, amely a vizsgáló megítélése szerint hatással lehet a beteg biztonságára vagy a vizsgálati eredményekre
  • Elektív műtét a 14 napos PK vérvételi időszakban
  • Akut fertőzés
  • A testhőmérséklet klinikailag jelentős emelkedése vagy csökkenése
  • Aktív vérzés vagy várható vérzés (beleértve a női menorrhoeát is) a BT524 infúzió beadásának időpontjában vagy az azt megelőző 7 napon belül
  • Műtét a BT524 infúzió beadása előtt 7 napon belül
  • Immobilizálás a BT524 infúziója előtt 7 napon belül
  • Alkoholfogyasztás vagy jelentős mértékben megnövekedett koffeintartalmú termékek bevitele a BT524 infúzió beadása előtt 24 órán belül
  • Véradás vagy hasonló vérveszteség a BT524 infúzióját megelőző 60 napon belül
  • Túlzott testmozgás (extrém sporttevékenység, szauna) a BT524 infúzió beadása előtt 72 órán belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BT524

I. rész: A BT524 egyetlen intravénás infúziója a BT524 PK/PD értékeléséhez.

II. Rész: A BT524 egyetlen vagy ismétlődő intravénás infúziója (ok) az igény szerinti profilaxishoz/a vérzéses események igény szerinti kezeléséhez.
Drog: BT524 (I. rész)
Egyetlen intravénás infúzió, 70 mg BT524 / kg testtömeg.
Más nevek:
  • Emberi fibrinogén koncentrátum
Drog: BT524 (II. Rész)
A BT524 egyetlen vagy ismétlődő intravénás infúziója, a rendellenesség súlyosságától, a vérzés és a beteg klinikai állapotának helyétől és mértékétől függően. Adagolás az egyéni testtömeg és a fibrinogén szint alapján.
Más nevek:
  • Emberi fibrinogén koncentrátum

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BT524 egyszeri dózisának farmakokinetikája (PK): A fibrinogén antigén terminális eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén T1/2-ét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A T1/2-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri dózisának farmakokinetikája (PK): A fibrinogén antigén maximális koncentrációjának (Tmax) eléréséhez szükséges idő
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén adagolásához viszonyított Cmax előfordulási idejét (Tmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Tmax-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertant (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha megfelelő/szükséges).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524-hez: Fibrinogén antigén maximális koncentrációja (Cmax)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén antigén maximális megfigyelt plazmakoncentrációját (Cmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Cmax-ot idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524 esetében: A görbe alatti terület (AUC) a fibrinogén antigén utolsó mért koncentrációjához (AUC0-tz) számítva
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-tz: A nulla időponttól a fibrinogén antigén utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációjáig számított plazmakoncentrációk időbeli lefutása alatti területet a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-tz idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális analízis, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A görbe alatti terület kiterjedése (AUC) az utolsó koncentráción túli extrapoláció (AUCextr) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUCextr: a fibrinogén antigén utolsó koncentrációját meghaladó AUC extrapoláció mértékét a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUCextr-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524 esetében: Görbe alatti terület (AUC) 0 időponttól végtelenig (AUC0-∞) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-∞: A 0 időponttól a végtelenig terjedő fibrinogén antigén AUC-ját a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-∞-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: átlagos tartózkodási idő (MRT) a végtelenségig extrapolálva (MRT0-∞) a fibrinogén antigénre
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
MRT0-∞: A fibrinogén antigénre a végtelenségig extrapolált átlagos tartózkodási időt (MRT) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az MRT0-∞ idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A fibrinogén antigén clearance (CL)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
CL: A fibrinogén antigén teljes clearance-ét (CL) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A CL-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populáció modellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetikája (PK) a BT524 esetében: A fibrinogén antigén megoszlási térfogata feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss: A fibrinogén antigén feltételezett egyensúlyi állapotában a megoszlási térfogatot a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: A fibrinogén antigén növekményes helyreállítása (IR)
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Az IR a plazma fibrinogénszintjének dózisfüggő maximális növekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül.
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egyadagos farmakokinetika (PK) a BT524-hez: Klasszikus in vivo helyreállítás (CIR) a fibrinogén antigénhez
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
CIR: a plazma maximális fibrinogénnövekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül, osztva a maximális elméleti fibrinogén-növekedéssel
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egydózisú farmakokinetika (PK) a BT524-hez: Eloszlás mennyisége a feltételezett egyensúlyi állapotban (VDSS) Kg testtömeg (BW) a fibrinogén antigénhez
Időkeret: Előre a dózis a 0. adagolás napján, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 óra utáni dózis után
VDSS / kg BW: Az eloszlás mennyiségét a feltételezett egyensúlyi állapotban, a fibrinogén antigén testtömegére a 14 napos mintavételi időszak alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A VDSS/ kg BW-nél az időközösségi profilokból származik, adaptált módszertan alkalmazásával (nem rekeszes elemzés, rekesz elemzés vagy a populáció modellezése, szükség szerint/ szükséges).
Előre a dózis a 0. adagolás napján, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 óra utáni dózis után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A fibrinogén aktivitás terminális eliminációs felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitás T1/2-ét a 14 napos mintavételi periódus alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A T1/2-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A fibrinogénaktivitás maximális koncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitásra vonatkozó Cmax dózishoz viszonyított előfordulási idejét (Tmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Tmax-értéket idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertant (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha megfelelő/szükséges).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): Maximális koncentráció (Cmax) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A fibrinogén aktivitásra vonatkozó maximális megfigyelt plazmakoncentrációt (Cmax) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Cmax-ot idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A görbe alatti terület (AUC) a fibrinogénaktivitás utolsó mért koncentrációjához (AUC0-tz) számítva
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-tz: A nulla időponttól a fibrinogénaktivitás utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációjáig számított plazmakoncentrációk időbeli lefutása alatti területet a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-tz idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális analízis, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): A görbe alatti terület kiterjedése (AUC) az utolsó koncentráción túli extrapoláció (AUCextr) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUCextr: a fibrinogénaktivitás utolsó koncentrációját meghaladó AUC-extrapoláció mértékét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUCextr-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): Görbe alatti terület (AUC) 0 időponttól végtelenig (AUC0-∞) a fibrinogén aktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
AUC0-∞: A 0-tól a végtelenig terjedő fibrinogénaktivitás AUC-értékét a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az AUC0-∞-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
A BT524 egyszeri adagos farmakodinámiája (PD): átlagos tartózkodási idő (MRT) a fibrinogén aktivitásra a végtelenségig extrapolálva (MRT0-∞)
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
MRT0-∞: A fibrinogén aktivitásra a végtelenségig extrapolált átlagos tartózkodási időt (MRT) a 14 napos mintavételi periódus során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. Az MRT0-∞ idő-koncentrációs profilokból származtatott adaptált módszertan (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, ha szükséges/adott esetben) segítségével.
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: Clearance (CL) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
CL: A fibrinogénaktivitás teljes clearance-ét (CL) a 14 napos mintavételi időszak során több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A CL-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populáció modellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524 esetében: Eloszlási térfogat feltételezett egyensúlyi állapotban (Vdss) a fibrinogénaktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Vdss: A fibrinogénaktivitás feltételezett egyensúlyi állapotában a megoszlási térfogatot a 14 napos mintavételi periódus alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A Vdss-t idő-koncentrációs profilokból származtatták adaptált módszertan segítségével (nem kompartmentális elemzés, kompartment elemzés vagy populációmodellezés, szükség szerint).
Az adagolás előtti 0. adagolási napon, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 órával az adagolás után
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: A fibrinogén aktivitás növekményes helyreállítása (IR)
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Az IR a plazma fibrinogénszintjének dózisfüggő maximális növekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül.
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egyadagos farmakodinamika (PD) a BT524-hez: Klasszikus in vivo helyreállítás (CIR) a fibrinogén aktivitásra
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
CIR: a plazma maximális fibrinogénnövekedése az infúzió befejezését követő 4 órán belül, osztva a maximális elméleti fibrinogén-növekedéssel
Az adagolás előtti és az adagolás utáni 4 óra között
Egydózisú farmakodinamika (PD) a BT524-hez: Eloszlás mennyisége a feltételezett egyensúlyi állapotban (VDSS) Kg testtömeg (BW) a fibrinogén aktivitáshoz
Időkeret: Előre a dózis a 0. adagolás napján, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 óra utáni dózis után
VDSS / kg BW: Az eloszlás mennyiségét a feltételezett egyensúlyi állapotban, kg-os testtömegnél a fibrinogén aktivitáshoz a 14 napos mintavételi időszak alatt több időpontban vett mintákból határoztuk meg. A VDSS/ kg BW-nél az időközösségi profilokból származik, adaptált módszertan alkalmazásával (nem rekeszes elemzés, rekesz elemzés vagy a populáció modellezése, szükség szerint/ szükséges).
Előre a dózis a 0. adagolás napján, az infúzió végén és 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 és 336 óra utáni dózis után
Változtassa meg a maximális véralvadási szilárdságot az infúzió utáni 1 órán keresztül
Időkeret: I. rész: Pre-dózis és az infúzió utáni 1 órán keresztül. II. Rész: Előzetes adagolás és az egyes vérző események infúziójának 1 órájában.
A BT524 beadása után a hemosztatikus hatékonyság helyettesítő markerként a rotációs thromboelastometry (ROTEM) által értékesített maximális vérrögességet (MCF) használtuk. Az I. részben az MCF -t az egyetlen BT524 infúzió vége előtt és 1 órával mértük. A II. Részben az MCF -t mértük az egyes BT524 infúzió vége előtt és 1 órával a vérzéses események kezelésére. A változó az MCF-ben az infúzió utáni 1 órával az MCF-ről 1 órára változás volt.
I. rész: Pre-dózis és az infúzió utáni 1 órán keresztül. II. Rész: Előzetes adagolás és az egyes vérző események infúziójának 1 órájában.
A BT524 klinikai hatékonysága: A BT524 -vel végzett kezelés általános hemosztatikus válasza a II. Részben
Időkeret: II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.
Az egyes műtéti eljárásokhoz, és az egyes kezelt vérzésekhez a BT524-vel végzett általános hemosztatikus válasz (OHR) négypontos skálán ("nincs", "mérsékelt", "jó" vagy "kiváló"). A jó és kiváló besorolások összegét az elemzés során "sikernek" határozták meg. Az OHR frekvenciái és százalékos aránya az eseményszinten (sikerességi arány % = a sikeresen kezelt vérzési események száma / a vérzés teljes száma).
II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.
A BT524 klinikai hatékonysága: A vér teljes vesztesége műtéti vérzéses események esetén a II. Részben
Időkeret: II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.
A kutató a műtéti vérzési események (pl. Intra- és poszt-műtét utáni újbóli, újbóli újrabedobások) alapján a vérveszteséget a "vártnál alacsonyabb", "a várt tartományon belül" és a "vártnál magasabb" osztályozás felhasználásával értékelte. A besorolást leíróan elemeztük (frekvenciák és százalékok) az eseményszinten a teljes vérzéses eseménykészlet (FBE) esetében.
II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.
A BT524 klinikai hatékonysága: Más fibrinogéntartalmú termékek egységei (FCP) infúzióban vannak a BT524 mellett a II. Részben
Időkeret: II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.
Más fibrinogéntartalmú termékek (FCP) egységeit, amelyek a BT524 plozen plozen plazma (FFP) vagy a krioprecipitát vagy az alternatív kereskedelemben kapható fibrinogén-koncentrátumokat, amelyek a hemodinamikai instabilitás ellensúlyozására adtak alternatívák, az FBE-nél az esemény szintjén leíróan elemezték.
II. Rész: 24 órát az infúzió vége után vagy a kórházi mentesítés napján (ha 24 óra és 49 nap között van a infúzió után); Legkésőbb a kezelt vérzési esemény után a 49. napon.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biotest

Együttműködők

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 17.

Első közzététel (Becsült)

2014. február 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett afibrinogenemia

Klinikai vizsgálatok a BT524 (I. rész)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Rwanda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel