Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetika, účinnost a bezpečnost BT524 u pacientů s vrozeným deficitem fibrinogenu

17. června 2025 aktualizováno: Biotest

Prospektivní, otevřená studie fáze I/III zkoumající farmakokinetické vlastnosti BT524 a účinnost a bezpečnost BT524 při léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s vrozeným deficitem fibrinogenu

Účelem studie je prozkoumat farmakokinetiku, účinnost a bezpečnost BT524 u pacientů s vrozeným deficitem fibrinogenu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena jako prospektivní, otevřená, multicentrická studie fáze I/III zkoumající 14denní farmakokinetické vlastnosti, účinnost a bezpečnost BT524 po nitrožilním podání BT524 při léčbě nebo profylaxi krvácení u pacientů s vrozenou afibrinogenémií. nebo těžká vrozená hypofibrinogenemie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

67

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Site 15
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Site 11
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Site 01
  • Německo
      • Frankfurt, Německo
        • Site 16
  • Tunisko
      • Sousse, Tunisko
        • Site 14
      • Tunis, Tunisko
        • Site12

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Známá kongenitální afibrinogenemie nebo těžká vrozená hypofibrinogenemie
  • Plazmatická aktivita fibrinogenu ≤ 0,5 g/l a antigenu ≤ 0,5 g/l
  • Muž nebo žena
  • Věk 0 až 75 let, přičemž prvním deseti pacientům bude 18 let resp
  • Předpokládá se, že je v souladu s postupy studie a že studii ukončí podle plánu
  • Ochota a schopnost být hospitalizována po dobu 3 dnů za účelem farmakokinetického hodnocení (pokud je to relevantní)
  • Ochota a schopnost hospitalizace - v případě potřeby - v případě zákroků (např. chirurgické zákroky, velké krvácení)
  • Písemný informovaný souhlas pacienta, jeho rodičů nebo případně zákonného / oprávněného zástupce pacienta

Kritéria vyloučení:

  • Známá vrozená dysfibrinogenémie
  • Známá porucha krvácení jiná než vrozený nedostatek fibrinogenu
  • Krvácení z jícnových varixů v anamnéze
  • Známá přítomnost nebo anamnéza žilní/arteriální trombózy nebo tromboembolické příhody v předchozích 6 měsících
  • Známá přítomnost nebo historie protilátek inhibujících fibrinogen
  • Známá přítomnost nebo historie přecitlivělosti na lidský fibrinogen nebo proteiny lidské plazmy, např. imunoglobuliny, vakcíny nebo přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku
  • Známá pozitivní sérologie na HIV-1 a HIV-2
  • Klinicky relevantní biochemické nebo hematologické nálezy (s výjimkou základního onemocnění nebo akutního krvácení) mimo normální rozmezí (podle uvážení zkoušejícího)
  • Klinicky relevantní patologické nálezy při fyzikálním vyšetření včetně elektrokardiogramu (EKG)
  • Léčba jakýmkoli koncentrátem fibrinogenu a/nebo přípravkem obsahujícím fibrinogen během 2 týdnů před infuzí BT524
  • Souběžná medikace, která významně interaguje s koagulačním systémem (např. nízkomolekulární heparin, nefrakcionovaný heparin, inhibitory faktoru Xa, inhibitory faktoru IIa nebo inhibitory PY12) během 2 týdnů před infuzí BT524
  • Nedávné očkování (během 3 týdnů před infuzí)
  • Tělesná hmotnost (BW) pod 22 kg u pacientů ≥ 6 let; BW pod 5. percentilem normálního rozmezí pro děti < 6 let (odpovídá místní normě)
  • Nemoc v konečném stádiu
  • Zneužívání drog
  • Není schopen porozumět a dodržovat studijní požadavky
  • Účast v jiné intervenční klinické studii do 30 dnů před vstupem do studie nebo během studie
  • těhotná/kojící žena nebo žena ve fertilním věku, která během studie a alespoň jeden měsíc po posledním podání studovaného léku nepoužívá spolehlivé/účinné antikoncepční metody (např. nitroděložní tělíska, ženská sterilizace, partnerská vasektomie nebo kondomy)
  • Jakýkoli jiný stav, který by podle posouzení zkoušejícího mohl mít dopad na bezpečnost pacienta nebo výsledky studie
  • Volitelný chirurgický zákrok během 14denního období odběru PK krve
  • Akutní infekce
  • Klinicky relevantní zvýšení nebo snížení tělesné teploty
  • Aktivní krvácení nebo očekávané krvácení (včetně ženské menorey) v časovém bodě nebo během 7 dnů před infuzí BT524
  • Chirurgický zákrok do 7 dnů před infuzí BT524
  • Imobilizace do 7 dnů před infuzí BT524
  • Příjem alkoholu nebo výrazně zvýšený příjem produktů obsahujících kofein během 24 hodin před infuzí BT524
  • Darování krve nebo srovnatelná ztráta krve během 60 dnů před infuzí BT524
  • Nadměrné fyzické cvičení (extrémní sportovní aktivity, sauna) během 72 hodin před infuzí BT524

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BT524

Část I: Jediná intravenózní infuze BT524 pro hodnocení PK/PD BT524.

Část II: Jedna nebo opakující se intravenózní infúze BT524 pro profylaxi na vyžádání/léčbu krvácení na vyžádání.
Lék: BT524 (část I)
Jednorázová intravenózní infuze 70 mg BT524 na kg tělesné hmotnosti.
Ostatní jména:
  • Koncentrát lidského fibrinogenu
Lék: BT524 (část II)
Jednorázová nebo opakující se intravenózní infuze BT524, v závislosti na závažnosti poruchy, umístění a rozsahu krvácení a klinického stavu pacienta. Dávkování založené na individuální tělesné hmotnosti a hladině fibrinogenu.
Ostatní jména:
  • Koncentrát lidského fibrinogenu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK) jedné dávky BT524: Terminální eliminační poločas (t1/2) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
T1/2 fibrinogenového antigenu byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. T1/2 byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavek).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jednorázové dávky BT524: Doba do dosažení maximální koncentrace (Tmax) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Doba výskytu Cmax vzhledem k dávkování (Tmax) pro fibrinogenový antigen byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Tmax byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Maximální koncentrace (Cmax) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pro fibrinogenový antigen byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Cmax byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: plocha pod křivkou (AUC) vypočtená k poslední naměřené koncentraci (AUC0-tz) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUC0-tz: Plocha pod časovým průběhem plazmatických koncentrací vypočítaných od času nula do poslední kvantifikovatelné plazmatické koncentrace fibrinogenového antigenu, byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denní periody vzorkování. AUC0-tz byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Extrapolace rozsahu plochy pod křivkou (AUC) za poslední koncentraci (AUCextr) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUCextr: rozsah extrapolace AUC za poslední koncentraci pro fibrinogenový antigen, byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. AUCextr byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavek).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: plocha pod křivkou (AUC) od času 0 do nekonečna (AUC0-∞) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUC0-∞: AUC od času 0 do nekonečna pro fibrinogenový antigen, byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. AUC0-∞ byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Střední doba zdržení (MRT) extrapolovaná na nekonečno (MRT0-∞) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
MRT0-∞: Střední doba zdržení (MRT) extrapolovaná do nekonečna pro fibrinogenový antigen byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období vzorkování. MRT0-∞ byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Clearance (CL) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
CL: Celková clearance (CL) pro fibrinogenový antigen byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. CL byl odvozen z profilů časové koncentrace s použitím přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Distribuční objem při předpokládaném ustáleném stavu (Vdss) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Vdss: Distribuční objem v předpokládaném ustáleném stavu pro fibrinogenový antigen byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Vdss bylo odvozeno z profilů časové koncentrace s použitím přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Inkrementální obnova (IR) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
IR je na dávce upravené maximální zvýšení fibrinogenu v plazmě během 4 hodin po ukončení infuze.
Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
Farmakokinetika (PK) jedné dávky pro BT524: Klasická in vivo obnova (CIR) pro fibrinogenový antigen
Časové okno: Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
CIR: maximální zvýšení fibrinogenu v plazmě během 4 hodin po ukončení infuze děleno maximálním teoretickým zvýšením fibrinogenu
Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
Jednorázová farmakokinetika (PK) pro BT524: objem distribuce v předpokládaném ustáleném stavu (VDSS) na kg tělesné hmotnosti (BW) pro fibrinogenní antigen
Časové okno: Predace v den dávkování 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po dávce
VDSS na kg BW: Objem distribuce v předpokládaném ustáleném stavu na kg tělesné hmotnosti pro fibrinogen antigen byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního vzorkovacího období. VDSS na kg BW byly odvozeny z profilů časově koncentrace pomocí upravené metodiky (nekompartmentální analýza, analýza kompartmentu nebo modelování populace, jak je vhodné/ požadováno).
Predace v den dávkování 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: Konečný poločas eliminace (t1/2) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
T1/2 aktivity fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. T1/2 byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavek).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jednorázové dávky BT524: Doba do dosažení maximální koncentrace (Tmax) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Doba výskytu Cmax vzhledem k dávkování (Tmax) pro aktivitu fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Tmax byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: Maximální koncentrace (Cmax) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pro aktivitu fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Cmax byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: Plocha pod křivkou (AUC) vypočtená k poslední naměřené koncentraci (AUC0-tz) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUC0-tz: Plocha pod časovým průběhem plazmatických koncentrací vypočítaných od času nula až do poslední kvantifikovatelné plazmatické koncentrace pro aktivitu fibrinogenu, byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období vzorkování. AUC0-tz byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: Extrapolace rozsahu plochy pod křivkou (AUC) za poslední koncentraci (AUCextr) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUCextr: rozsah extrapolace AUC za poslední koncentraci pro aktivitu fibrinogenu byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období vzorkování. AUCextr byl odvozen z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavek).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: plocha pod křivkou (AUC) od času 0 do nekonečna (AUC0-∞) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
AUC0-∞: AUC od času 0 do nekonečna pro aktivitu fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období vzorkování. AUC0-∞ byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika (PD) jedné dávky BT524: Průměrná doba zdržení (MRT) extrapolovaná na nekonečno (MRT0-∞) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
MRT0-∞: Střední doba zdržení (MRT) extrapolovaná do nekonečna pro aktivitu fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období vzorkování. MRT0-∞ byla odvozena z profilů časové koncentrace za použití upravené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika jedné dávky (PD) pro BT524: Clearance (CL) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
CL: Celková clearance (CL) pro aktivitu fibrinogenu byla stanovena ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. CL byl odvozen z profilů časové koncentrace s použitím přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika jedné dávky (PD) pro BT524: Distribuční objem při předpokládaném ustáleném stavu (Vdss) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Vdss: Distribuční objem v předpokládaném ustáleném stavu pro aktivitu fibrinogenu byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního období odběru vzorků. Vdss bylo odvozeno z profilů časové koncentrace s použitím přizpůsobené metodologie (nekompartmentová analýza, kompartmentová analýza nebo populační modelování, podle potřeby/požadavku).
Před podáním dávky v dávkovací den 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po podání dávky
Farmakodynamika jedné dávky (PD) pro BT524: Inkrementální zotavení (IR) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
IR je na dávce upravené maximální zvýšení fibrinogenu v plazmě během 4 hodin po ukončení infuze.
Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
Farmakodynamika jedné dávky (PD) pro BT524: Klasická in vivo obnova (CIR) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
CIR: maximální zvýšení fibrinogenu v plazmě během 4 hodin po ukončení infuze děleno maximálním teoretickým zvýšením fibrinogenu
Mezi před dávkou a 4 hodinami po dávce
Jednorázová farmakodynamika (PD) pro BT524: Distribuční objem v předpokládaném ustáleném stavu (VDSS) na kg tělesné hmotnosti (BW) pro aktivitu fibrinogenu
Časové okno: Predace v den dávkování 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po dávce
VDSS na kg BW: Objem distribuce v předpokládaném ustáleném stavu na kg tělesné hmotnosti pro aktivitu fibrinogenu byl stanoven ze vzorků odebraných v několika časových bodech během 14denního vzorkovacího období. VDSS na kg BW byly odvozeny z profilů časově koncentrace pomocí upravené metodiky (nekompartmentální analýza, analýza kompartmentu nebo modelování populace, jak je vhodné/ požadováno).
Predace v den dávkování 0, na konci infuze a 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 a 336 hodin po dávce
Změna maximální pevnosti sraženiny při 1 hodině po infuzi
Časové okno: Část I: Předběžná dávka a 1 hodinu po infuzi. Část II: Předběžná dávka a 1 hodinu po endu infuze každé události krvácení.
Maximální pevnost sraženiny (MCF), hodnocená rotační tromboelastometrií (Rotem), byla použita jako náhradní marker hemostatické účinnosti po podání BT524. V části I byl MCF měřen dříve a 1 hodinu po skončení jediné infuze BT524. V části II byl MCF měřen dříve a 1 hodinu po skončení každé infuze BT524 podávané k léčbě krvácení. Proměnná byla změna v MCF z předdávkování na 1 hodinu po infuzi.
Část I: Předběžná dávka a 1 hodinu po infuzi. Část II: Předběžná dávka a 1 hodinu po endu infuze každé události krvácení.
Klinická účinnost pro BT524: Celková hemostatická odpověď na léčbu BT524 ve studii Část II
Časové okno: Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.
Celková hemostatická odpověď (OHR) na léčbu BT524 pro každý chirurgický zákrok a každé ošetřené krvácení bylo hodnoceno na 4-bodové stupnici („žádný“, „střední“, „dobrý“ nebo „vynikající“). Součet dobrých a vynikajících hodnocení byl v analýze definován jako „úspěch“. Frekvence a procenta OHR na úrovni události (míra úspěšnosti v % = počet úspěšně ošetřených událostí krvácení / celkový počet krvácení).
Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.
Klinická účinnost pro BT524: Celková ztráta krve pro chirurgické krvácení ve studii Část II
Časové okno: Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.
Celková ztráta krve byla hodnocena vyšetřovatelem na chirurgické krvácení (např. Intra- a po operaci, rebleedings) pomocí klasifikací „nižších, než se očekávalo“, „v očekávaném rozmezí“ a „vyšší, než se očekávalo“. Hodnocení byly analyzovány popisované (frekvence a procenta) na úrovni událostí pro plnou sadu krvácení (FBE).
Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.
Klinická účinnost pro BT524: Jednotky jiných produktů obsahujících fibrinogen (FCP), kromě BT524 ve studii Část II.
Časové okno: Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.
Jednotky jiných produktů obsahujících fibrinogen (FCP), kromě BT524, např., Čerstvá zmrazená plazma (FFP) nebo kryoprecipitát nebo alternativní komerčně dostupné koncentráty fibrinogenu poskytované k protiaktivnímu hemodynamické nestabilitě byly zdokumentovány a analyzovány deskriptivně na úrovni událostí pro FBE.
Část II: Až 24 hodin po skončení infuze nebo v den propuštění z nemocnice (pokud mezi 24 a 49 dnů po infuzi); Poslední den v den 49 po ošetřeném krvácení.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biotest

Spolupracovníci

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená afibrinogenémie

Klinické studie na BT524 (část I)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit