Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik, effektivitet och säkerhet för BT524 hos patienter med medfödd fibrinogenbrist

17 juni 2025 uppdaterad av: Biotest

En prospektiv, öppen fas I/III-studie som undersöker farmakokinetiska egenskaper hos BT524 och effektivitet och säkerhet för BT524 vid behandling och profylax av blödning hos patienter med medfödd fibrinogenbrist

Syftet med studien är att undersöka farmakokinetik, effekt och säkerhet av BT524 hos patienter med medfödd fibrinogenbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den föreliggande studien är utformad som en prospektiv, öppen, multicenter, fas I/III-studie som undersöker de farmakokinetiska egenskaperna, effektiviteten och säkerheten av BT524 under 14 dagar, effektivitet och säkerhet efter intravenös administrering vid behandling eller profylax av blödning hos patienter med medfödd afibrinogenemi. eller allvarlig medfödd hypofibrinogenemi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

67

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Känd medfödd afibrinogenemi eller svår medfödd hypofibrinogenemi
  • Plasmafibrinogenaktivitet ≤ 0,5 g/l och antigen ≤ 0,5 g/l
  • Man eller kvinna
  • Ålder 0 till 75 år, med de första tio patienterna kommer att vara 18 år eller
  • Antas följa studieprocedurerna och avsluta studien som planerat
  • Vill och kan läggas in på sjukhus i 3 dagar för den farmakokinetiska bedömningen (om tillämpligt)
  • Vill och kan läggas in på sjukhus - om så krävs - vid ingrepp (t.ex. kirurgiska ingrepp, större blödningar)
  • Skriftligt informerat samtycke av patienten, hans/hennes föräldrar eller av patientens juridiska/bemyndigade ombud i tillämpliga fall

Exklusions kriterier:

  • Känd medfödd dysfibrinogenemi
  • Känd blödningsrubbning annan än medfödd fibrinogenbrist
  • Historik av esofagus variceal blödning
  • Känd förekomst eller historia av venös/arteriell trombos eller tromboembolisk händelse under de föregående 6 månaderna
  • Känd närvaro eller historia av fibrinogenhämmande antikroppar
  • Känd närvaro eller historia av överkänslighet mot humant fibrinogen eller humana plasmaproteiner, t.ex. immunglobuliner, vacciner eller överkänslighet mot något av hjälpämnena
  • Känd positiv serologi för HIV-1 och HIV-2
  • Kliniskt relevanta biokemiska eller hematologiska fynd (förutom på grund av underliggande sjukdom eller akut blödning) utanför det normala intervallet (efter utredarens bedömning)
  • Kliniskt relevanta patologiska fynd vid fysisk undersökning inklusive elektrokardiogram (EKG)
  • Behandling med något fibrinogenkoncentrat och/eller fibrinogeninnehållande produkt inom 2 veckor före infusion av BT524
  • Samtidig medicinering som interagerar relevant med koagulationssystemet (t.ex. lågmolekylärt heparin, ofraktionerat heparin, faktor Xa-hämmare, faktor IIa-hämmare eller PY12-hämmare) inom 2 veckor före infusion av BT524
  • Ny vaccination (inom 3 veckor före infusion)
  • Kroppsvikt (BW) under 22 kg för patienter ≥ 6 år; BW under 5:e percentilen av det normala intervallet för barn < 6 år (avser lokal standard)
  • Slutstadiet sjukdom
  • Missbruk av droger
  • Kan inte förstå och följa studiekraven
  • Deltagande i en annan interventionell klinisk studie inom 30 dagar innan inträde i studien eller under studien
  • Gravid/ammande kvinna eller fertil kvinna som inte använder tillförlitliga/effektiva preventivmetoder under studien och minst en månad efter den senaste administreringen av studieläkemedlet (t.ex. orala/injicerbara/implanterbara/insättbara/topiska hormonella preventivmedel, intrauterina enheter, sterilisering av kvinnor, partners vasektomi eller kondomer)
  • Alla andra tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle kunna påverka patientens säkerhet eller studieresultaten
  • Elektiv kirurgi under 14 dagars PK-blodprovsperiod
  • Akut infektion
  • Kliniskt relevant ökning eller minskning av kroppstemperaturen
  • Aktiv blödning eller förväntad blödning (inklusive kvinnlig menorré) vid tidpunkten för eller inom 7 dagar före infusion av BT524
  • Operation inom 7 dagar före infusion av BT524
  • Immobilisering inom 7 dagar före infusion av BT524
  • Intag av alkohol eller avsevärt ökat intag av koffeininnehållande produkter inom 24 timmar före infusion av BT524
  • Blodgivning eller jämförbar blodförlust inom 60 dagar före infusion av BT524
  • Överdriven fysisk träning (extremsportaktiviteter, bastu) inom 72 timmar före infusion av BT524

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bt524

Del I: En enda intravenös infusion av BT524 för bedömning av PK/PD av BT524.

Del II: En enda eller repetitiv intravenös infusion (er) av BT524 för profylax på begäran/på begäran av blödningshändelser.
Läkemedel: BT524 (del I)
Enkel intravenös infusion av 70 mg BT524 per kg kroppsvikt.
Andra namn:
  • Mänsklig fibrinogenkoncentrat
Läkemedel: BT524 (del II)
Enkel eller repetitiv intravenös infusion (er) av BT524, beroende på svårighetsgraden av störningen, platsen och omfattningen av blödningen och patientens kliniska tillstånd. Dosering baserad på individuell kroppsvikt och fibrinogennivå.
Andra namn:
  • Mänsklig fibrinogenkoncentrat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Endosfarmakokinetik (PK) av BT524: Terminal halveringstid (t1/2) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
T1/2 för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. T1/2 härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakokinetik (PK) för BT524: Tid till maximal koncentration (Tmax) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Tidpunkt för förekomst av Cmax i förhållande till dosering (Tmax) för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Tmax härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakokinetik (PK) för BT524: Maximal koncentration (Cmax) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Cmax härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, efter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: Area Under the Curve (AUC) beräknad till den senast uppmätta koncentrationen (AUC0-tz) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUC0-tz: Arean under tidsförloppet för plasmakoncentrationerna beräknade från tidpunkt noll upp till den sista kvantifierbara plasmakoncentrationen för fibrinogenantigen, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUC0-tz härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: Extent of Area Under the Curve (AUC) Extrapolation Beyond Last Concentration (AUCextr) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUCextr: omfattningen av AUC-extrapolering bortom den senaste koncentrationen för fibrinogenantigen, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUCextr härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakokinetik (PK) för BT524: Area Under the Curve (AUC) från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUC0-∞: AUC från tid 0 till oändlighet för fibrinogenantigen, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUC0-∞ härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: medeluppehållstid (MRT) extrapolerad till oändlighet (MRT0-∞) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
MRT0-∞: Medeluppehållstid (MRT) extrapolerad till oändlighet för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. MRT0-∞ härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, alltefter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: Clearance (CL) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
CL: Total clearance (CL) för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. CL härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, avdelningsanalys eller populationsmodellering, alltefter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: Distributionsvolym vid förmodat steady-state (Vdss) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Vdss: Distributionsvolymen vid förmodat steady-state för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Vdss härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, avdelningsanalys eller populationsmodellering, efter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakokinetik (PK) för BT524: Inkrementell återhämtning (IR) för fibrinogenantigen
Tidsram: Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
IR är den dosjusterade maximala fibrinogenökningen i plasma inom 4 timmar efter avslutad infusion.
Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
Endosfarmakokinetik (PK) för BT524: Klassisk in vivo återhämtning (CIR) för fibrinogenantigen
Tidsram: Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
CIR: maximal fibrinogenökning i plasma inom 4 timmar efter avslutad infusion dividerad med den maximala teoretiska fibrinogenökningen
Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
Enstaka farmakokinetik (PK) för BT524: Volym av distribution vid antagit stabil tillstånd (VDS) per kg kroppsvikt (BW) för fibrinogenantigen
Tidsram: Fördos på doseringsdag 0, i slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dos
VDSS per kg BW: Fördelningsvolym vid antagit stabilitet per kg kroppsvikt för fibrinogenantigen bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14-dagars provtagningsperioden. VDSS per kg BW härleddes från tidskoncentrationsprofiler med användning av anpassad metodik (icke-omskrivningsanalys, fackanalys eller befolkningsmodellering, efter behov/ krävs).
Fördos på doseringsdag 0, i slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Endosfarmakodynamik (PD) av BT524: Terminal halveringstid (t1/2) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
T1/2 för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. T1/2 härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakodynamik (PD) av BT524: Tid till maximal koncentration (Tmax) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Tidpunkt för förekomst av Cmax i förhållande till dosering (Tmax) för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Tmax härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakodynamik (PD) av BT524: Maximal koncentration (Cmax) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Cmax härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, efter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) beräknad till den senast uppmätta koncentrationen (AUC0-tz) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUC0-tz: Arean under tidsförloppet för plasmakoncentrationerna beräknat från tidpunkt noll upp till den sista kvantifierbara plasmakoncentrationen för fibrinogenaktivitet, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUC0-tz härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) av BT524: Extent of Area Under the Curve (AUC) Extrapolation Beyond Last Concentration (AUCextr) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUCextr: omfattningen av AUC-extrapolering bortom den senaste koncentrationen för fibrinogenaktivitet, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUCextr härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metod (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) av BT524: Area Under the Curve (AUC) från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
AUC0-∞: AUC från tid 0 till oändlighet för fibrinogenaktivitet, bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. AUC0-∞ härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, beroende på vad som är lämpligt/krävs).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Endosfarmakodynamik (PD) av BT524: medeluppehållstid (MRT) extrapolerad till oändlighet (MRT0-∞) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
MRT0-∞: Medeluppehållstid (MRT) extrapolerad till oändlighet för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. MRT0-∞ härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, kompartmentanalys eller populationsmodellering, alltefter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) för BT524: Clearance (CL) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
CL: Total clearance (CL) för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. CL härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, avdelningsanalys eller populationsmodellering, alltefter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) för BT524: Distributionsvolym vid förmodat stabilt tillstånd (Vdss) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Vdss: Distributionsvolymen vid förmodat steady-state för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagar långa provtagningsperioden. Vdss härleddes från tidskoncentrationsprofiler med hjälp av anpassad metodik (icke-kompartmentanalys, avdelningsanalys eller populationsmodellering, efter behov).
Fördosering på doseringsdag 0, vid slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) för BT524: Inkrementell återhämtning (IR) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
IR är den dosjusterade maximala fibrinogenökningen i plasma inom 4 timmar efter avslutad infusion.
Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
Enkeldosfarmakodynamik (PD) för BT524: Klassisk in vivo återhämtning (CIR) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
CIR: maximal fibrinogenökning i plasma inom 4 timmar efter avslutad infusion dividerad med den maximala teoretiska fibrinogenökningen
Mellan före dosering och 4 timmar efter dosering
Enkel dos farmakodynamik (PD) för BT524: Volym av distribution vid antagit stabil tillstånd (VDS) per kg kroppsvikt (BW) för fibrinogenaktivitet
Tidsram: Fördos på doseringsdag 0, i slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dos
VDSS per kg BW: Fördelningsvolym vid antagit stabilitet per kg kroppsvikt för fibrinogenaktivitet bestämdes från prover tagna vid flera tidpunkter under den 14 dagars provtagningsperioden. VDSS per kg BW härleddes från tidskoncentrationsprofiler med användning av anpassad metodik (icke-omskrivningsanalys, fackanalys eller befolkningsmodellering, efter behov/ krävs).
Fördos på doseringsdag 0, i slutet av infusionen och 0,5, 1, 2, 4, 8, 24, 48, 96, 168, 240 och 336 timmar efter dos
Förändring i maximal koagel fasthet vid 1 timme efter infusion
Tidsram: Del I: Fördos och vid en timmes efter slut av infusion. Del II: Fördos och vid en timmes efter slut av infusion av varje blödningshändelse.
Maximal Clot Firmness (MCF), bedömd med rotationstromboelastometri (rotem), användes som en surrogatmarkör för hemostatisk effekt efter administrering av BT524. I del I mättes MCF före och 1 timme efter slutet av en enda BT524 -infusion. I del II mättes MCF före och 1 timme efter slutet av varje BT524 -infusion som administrerades för att behandla blödningshändelser. Variabeln var förändringen i MCF från pre-dos till 1 timme efter infusion.
Del I: Fördos och vid en timmes efter slut av infusion. Del II: Fördos och vid en timmes efter slut av infusion av varje blödningshändelse.
Klinisk effekt för BT524: Övergripande hemostatisk respons på behandling med BT524 i studie del II
Tidsram: Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.
Övergripande hemostatisk respons (OHR) på behandling med BT524 för varje kirurgisk procedur och varje behandlade blödningar bedömdes på en 4-punkts skala ("ingen", "måttlig", "bra" eller "utmärkt"). Summan av goda och utmärkta betyg definierades som "framgång" i analysen. Frekvenser och procentandelar av OHR på händelsenivå (framgångsgrad i % = antal framgångsrikt behandlade blödningshändelser / totalt antal blödningshändelser).
Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.
Klinisk effekt för BT524: Total förlust av blod för kirurgiska blödningshändelser i studien del II
Tidsram: Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.
Total blodförlust bedömdes av utredaren per kirurgiska blödningshändelser (t.ex. intra- och postoperativt, återblödningar) med hjälp av klassificeringarna av "lägre än väntat", "inom det förväntade intervallet" och "högre än förväntat". Betygen analyserades beskrivande (frekvenser och procentsatser) på händelsesnivå för den fulla blödningshändelseuppsättningen (FBE).
Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.
Klinisk effekt för BT524: Enheter av andra fibrinogeninnehållande produkter (FCP) infunderade förutom BT524 i studie del II
Tidsram: Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.
Enheter av andra fibrinogeninnehållande produkter (FCP) infunderade förutom BT524, t.ex. färsk frysta plasma (FFP) eller kryoprecipitat eller alternativ kommersiellt tillgängliga fibrinogenkoncentrat som gavs för att motverka hemodynamisk instabilitet, dokumenterades och analyserades beskrivande på händelssnivå för FBE.
Del II: upp till 24 timmar efter sluten av infusion, eller på dag med utskrivning på sjukhus (om mellan 24 timmar och 49 dagar efter infusion); Senast på dag 49 efter den behandlade blödningsevenemanget.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biotest

Samarbetspartners

Accovion GmbH
ICON plc
Phoenix Clinical Research

Utredare

  • Huvudutredare: Claudia Djambas Khayat, MD, Hôtel Dieu de France, Dept. of Pediatrics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

18 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

18 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2014

Första postat (Beräknad)

19 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2025

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Biotest 984
  • 2011-004154-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd afibrinogenemi

Kliniska prövningar på BT524 (del I)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera