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原発性骨髄線維症（MF）、真性赤血球増加症後のMF、または本態性血小板血症後のMFを有する貧血または血小板減少症の被験者におけるモメロチニブ対最良の利用可能な治療法の有効性 (Simplify 2)

2023年5月10日 更新者：Sierra Oncology, Inc.

ルキソリチニブで治療された原発性骨髄線維症、真性多血症後の骨髄線維症、または本態性血小板血症後の骨髄線維症を有する貧血または血小板減少症の被験者におけるモメロチニブの有効性と最良の利用可能な治療法との比較を評価する第 3 相ランダム化試験

この研究は、原発性骨髄線維症（PMF）、または真性赤血球増加症後または本態性血小板血症後骨髄線維症（Post-PV/ET MF）の貧血または血小板減少症の成人におけるモメロチニブ（MMB）と最善の利用可能な治療法（BAT）の有効性を判断することです。 24 週目の脾臓奏効率（SRR24）によって測定されたルキソリチニブで治療された患者。

参加者は、ランダム化された治療段階で 24 週間、MMB または BAT のいずれかを受け取るように無作為に割り付けられます。その後、さらに 204 週間まで延長治療段階で MMB を受け取る資格があります。 治験薬の中止後、評価はさらに12週間継続され、その後、参加者は生存追跡のために約6か月ごとに登録日から最大5年間、または研究終了まで連絡を受けます。 研究の終了後もMMBによる治療を継続する予定の被験者については、治療の終了、30日、12週間、および生存追跡訪問は必要ありません。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

156

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ
  • イギリス
    • England
      • Birmingham、England、イギリス
      • Leeds、England、イギリス
      • Leicester、England、イギリス
      • London、England、イギリス
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル
      • Haifa、イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
      • Tel-Aviv、イスラエル
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
      • Firenze、イタリア
      • Genova、イタリア
      • Milano、イタリア
      • Novara、イタリア
      • Roma、イタリア
      • Varese、イタリア
  • カナダ
      • Montreal、カナダ
      • Toronto、カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ
  • スペイン
      • Badalona、スペイン
      • Barcelona、スペイン
      • Madrid、スペイン
      • Salamanca、スペイン
      • Valencia、スペイン
      • Zaragoza、スペイン
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ
      • Hamburg、ドイツ
      • Koln、ドイツ
      • Mannheim、ドイツ
  • フランス
      • Lille cedex、フランス
      • Marseille、フランス
      • Nantes、フランス
      • Paris、フランス
      • Pierre Benite Cedex、フランス
      • Toulouse、フランス
      • Villejuif Cedex、フランス

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 左肋骨縁の少なくとも5cm下に触知可能な脾腫
  • に従ってPMFの確定診断、またはPost-PV/ET MF

  • -現在または以前にPMFまたはPost-PV / ET MFのルキソリチニブで少なくとも28日間治療され、

    • -ルキソリチニブ治療中のRBC輸血の必要性、または

    • ルキソリチニブ治療開始時またはルキソリチニブ治療中の 1 日 2 回 20 mg 未満へのルキソリチニブの用量調整、およびルキソリチニブ治療中の以下の少なくとも 1 つ:

      • ≥ 有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) グレード 3 の血小板減少症、または
      • ≥ CTCAE グレード 3 の貧血、または
      • ≥ CTCAE グレード 3 の血腫（出血）
  • -Dynamic International Prognostic Sc​​oring System（DIPSS）によって定義された高リスクまたは中間-2リスク、またはDIPSSによって定義され、症候性脾腫、および/または肝腫大に関連する中等度-1リスク
  • -骨髄線維症治療を受けている場合は、スクリーニング日の少なくとも2週間前から、スクリーニング期間を通じて、同じレジメンの安定した用量を使用する必要があります
  • -骨髄線維症治療を受けていない場合は、スクリーニング日の少なくとも2週間前からスクリーニング期間まで治療を中止しなければなりません

  • -無作為化前の14日以内に取得された許容可能な検査室評価

    • -絶対好中球数（ANC）> 0.75 x 10^9 / L 過去7日間の成長因子の非存在下
    • 末梢血芽球数 < 10%
    • -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）およびアラニントランスアミナーゼ（ALT）が正常範囲（ULN）の上限の3倍以下（治験責任医師が判断した髄外造血によって肝臓が関与している場合、または鉄キレート剤療法に関連している場合はULNの5倍以下）過去 60 日以内に開始されたもの）
    • -クレアチニンクリアランスの計算値が45mL/分以上
    • -直接ビリルビン≤2.0 x ULN
  • 平均余命 > 24 週間
  • -女性被験者の陰性血清妊娠検査（外科的無菌または閉経後2年以上の場合を除く）
  • -出産の可能性のある男性と女性は、プロトコルで指定された避妊方法を使用することに同意する必要があります
  • 授乳中の女性は、MMBの初回投与前に授乳を中止することに同意する必要があります
  • -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、署名する意思がある

主な除外基準:

  • 以前の脾臓摘出
  • -無作為化前の3か月以内の脾臓照射
  • -無作為化前の28日以内の治験薬の使用
  • MMBによる前治療
  • -造血成長因子（顆粒球成長因子、赤血球生成刺激剤、トロンボポエチンミメティック） ランダム化前の28日以内
  • プロトコルごとの制御されていない併発疾患
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の陽性状態
  • 慢性活動性または急性ウイルス性A型、B型、またはC型肝炎感染症、またはB型またはC型肝炎キャリア
  • -末梢神経障害の存在≥CTCAEグレード2
  • -研究プロトコルの要件ごとにMRIまたはCTスキャンを受けることを望まない、または受けられない

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム 1: モメロチニブ
参加者は、ランダム化治療段階で非盲検モメロチニブの投与を24週間受け、その後、さらに最大204週間の延長治療段階でモメロチニブの投与を受ける資格が得られます。
薬：モメロチニブ
モメロチニブ錠を1日1回経口投与
他の名前：
  • GS-0387
  • CYT387
アクティブコンパレータ：アーム 2: 利用可能な最良の治療法 (BAT)
BAT治療群の参加者は、標準治療に従って研究者が決定した用量とスケジュールで非盲検治療を受けることになる。 治療法は、スクリーニング期間を除く研究期間中いつでも変更できます。 無作為化治療相の完了後、参加者は最長204週間の延長治療相の研究期間中、モメロチニブの投与を受ける資格が得られます。
薬：利用可能な最善の治療法 (BAT)
BATのレジメンには、化学療法（例：ヒドロキシ尿素）、アナグレリド、コルチコステロイド、造血成長因子、免疫調節剤、アンドロゲン、インターフェロンが含まれますが、これらに限定されず、骨髄線維症の治療は含まれない場合があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目の脾臓の反応率
時間枠：第24週
24 週目の脾臓反応率は、MRI または CT で測定した 24 週目の評価でベースラインから 35% 以上の脾臓容積減少を達成した参加者の割合として定義されます。
第24週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目の総症状スコア（TSS）反応率
時間枠：第24週

総症状スコア (TSS) は、修正された骨髄増殖性新生物症状評価フォーム (MPN-SAF) v2.0 日記によって測定されたベースラインと比較して、24 週目に TSS が 50% 以上減少した参加者の割合として定義されます。 奏効率は、20 日以上の TSS が利用可能な、24 週前の連続 28 日間の毎日の TSS の平均を使用して計算されました。

修正された MPN-SAF 患者報告アウトカム指標は、疲労感、すぐに満腹になる、腹部の不快感、寝汗、かゆみ、骨の痛み、左側の肋骨の下の痛み、および非活動性の毎日の最悪の発生率を評価する 8 項目で構成されていました。 この研究における TSS のスコアリングは、不活動を除くこれらの項目のうち 7 項目 (0-70) に基づいていました。 これらの項目は、アンケートに回答する前の 24 時間に参加者が経験した影響を評価します。 すべての項目は 0 ～ 10 の数値評価スケールを使用して測定され、0 は「欠席」に対応し、10 は「想像できる限り最悪」に対応します。
第24週
ランダム化治療段階における赤血球（RBC）輸血率（顕性出血を伴わない月当たりの平均輸血赤血球数）
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
赤血球輸血率は、ランダム化治療段階中の被験者月当たりの臨床的に明らかな出血を伴わない輸血された赤血球単位の平均数として定義される。
ベースラインから 24 週目まで
24週目の赤血球輸血独立率（臨床的に明らかな出血を伴う場合を除き、24週目までの12週間に赤血球輸血がなく、ヘモグロビン値が8 g/dL未満でないことと定義）
時間枠：第24週

赤血球輸血独立率は、24 週目に輸血独立を達成した参加者（応答者）の割合です。 赤血球輸血非依存性は、臨床的に明らかな出血を伴う場合を除き、第 24 週までの 12 週間に赤血球輸血がなく、ヘモグロビン値が 8 g/dL を下回らないことと定義されます。 輸血依存症（非反応者）は、第 24 週までの 8 週間における少なくとも 4 単位の赤血球輸血、または Hgb レベルが 8 g/dL 未満であると定義されます。

この結果の尺度を評価するために使用される方法には、赤血球輸血のあらゆる事例の収集と記録、および局所または中央検査室でのヘモグロビン測定の収集と記録が含まれます。
第24週
24週目の赤血球輸血依存率
時間枠：第24週
赤血球輸血依存性は、臨床的に明らかな症状に関連する症例を除き、24 週目までの 8 週間で少なくとも 4 単位の赤血球輸血、またはヘモグロビン値が 8 g/dL 未満であると定義される、24 週目に輸血依存している参加者の割合です。出血。
第24週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sierra Oncology, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Gilead Study Director、Gilead Sciences

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年6月19日

一次修了 (実際)

2016年7月28日

研究の完了 (実際)

2019年4月25日

試験登録日

最初に提出

2014年3月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年3月28日

最初の投稿 (見積もり)

2014年4月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月10日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS-US-352-1214
  • 2013-005007-13 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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