Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A momelotinib hatékonysága a legjobb elérhető terápiával szemben primer myelofibrosisban (MF), posztpolycitémia Vera MF-ben vagy posztesszenciális thrombocytemia MF-ben szenvedő anémiás vagy trombocitopéniás betegeknél (Simplify 2)

2023. május 10. frissítette: Sierra Oncology, Inc.

3. fázisú, randomizált vizsgálat a momelotinib hatékonyságának értékelésére a legjobb elérhető terápiával szemben olyan anémiás vagy trombocitopéniás betegeknél, akik primer myelofibrosisban, posztpolycitémia Vera myelofibrosisban vagy posztesszenciális thrombocythemia weorofibrózisban, whooliretiniated myelofibrosisban szenvednek

Ez a vizsgálat célja a momelotinib (MMB) és az elérhető legjobb terápia (BAT) hatékonyságának meghatározása anémiás vagy thrombocytopeniás felnőtteknél, akik primer myelofibrosisban (PMF), vagy post-polycythemia verában vagy posztesszenciális thrombocythemia myelofibrosisban (Post-PV/ET MF) szenvednek. akiket ruxolitinibbel kezeltek a lépre adott válaszaránnyal mérve a 24. héten (SRR24).

A résztvevőket véletlenszerűen besorolják arra, hogy MMB-t vagy BAT-t kapjanak 24 hétig a randomizált kezelési szakaszban, ezt követően pedig jogosultak lesznek MMB-kezelésre egy meghosszabbított kezelési szakaszban, legfeljebb további 204 hétig. A vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyása után az értékelések további 12 hétig folytatódnak, majd a résztvevőkkel körülbelül 6 havonta felveszik a kapcsolatot a túlélési nyomon követés céljából, a beiratkozástól számított 5 évig vagy a vizsgálat befejezéséig. Azoknál az alanyoknál, akik a vizsgálat befejezését követően folytatni kívánják az MMB-kezelést, nincs szükség a kezelés végi, 30 napos, 12 hetes és túlélési ellenőrző vizitekre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

156

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • England
      • Birmingham, England, Egyesült Királyság
      • Leeds, England, Egyesült Királyság
      • Leicester, England, Egyesült Királyság
      • London, England, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Lille cedex, Franciaország
      • Marseille, Franciaország
      • Nantes, Franciaország
      • Paris, Franciaország
      • Pierre Benite Cedex, Franciaország
      • Toulouse, Franciaország
      • Villejuif Cedex, Franciaország
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Tel-Aviv, Izrael
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Toronto, Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
  • Németország
      • Dresden, Németország
      • Hamburg, Németország
      • Koln, Németország
      • Mannheim, Németország
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
      • Firenze, Olaszország
      • Genova, Olaszország
      • Milano, Olaszország
      • Novara, Olaszország
      • Roma, Olaszország
      • Varese, Olaszország
  • Spanyolország
      • Badalona, Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
      • Salamanca, Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország
      • Zaragoza, Spanyolország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Tapintható splenomegalia legalább 5 cm-rel a bal bordaszegély alatt
  • A PMF megerősített diagnózisa a vagy Post-PV/ET MF szerint

  • Jelenleg vagy korábban ruxolitinibbel kezelt PMF vagy post-PV/ET MF miatt legalább 28 napig, és a

    • VVT-transzfúzió követelménye ruxolitinib-kezelés alatt, VAGY

    • A ruxolitinib adagjának napi kétszeri < 20 mg-ra történő módosítása a ruxolitinib-kezelés megkezdésekor vagy alatt, ÉS a ruxolitinib-kezelés alatt az alábbiak közül legalább egyet:

      • ≥ A mellékhatások általános terminológiai kritériumai (CTCAE) 3. fokozatú thrombocytopenia, VAGY
      • ≥ CTCAE 3. fokozatú anémia, VAGY
      • ≥ CTCAE 3. fokozatú hematóma (vérzés)
  • Magas kockázatú VAGY közepes 2-es kockázat a Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) szerint, VAGY közepes 1-es kockázat a DIPSS meghatározása szerint, és tüneti lép- és/vagy hepatomegáliával társul.
  • Ha myelofibrosis terápiát kap, ugyanolyan adagban kell lennie legalább 2 hétig a szűrés időpontja előtt és a szűrési időszak alatt
  • Ha nem kap myelofibrosis terápiát, legalább 2 héttel a szűrés előtt és a szűrési időszak alatt ki kell hagynia a kezelést.

  • Elfogadható laboratóriumi értékelések a véletlenszerűsítést megelőző 14 napon belül

    • Abszolút neutrofilszám (ANC) > 0,75 x 10^9/l növekedési faktor hiányában az előző 7 napban
    • A perifériás vér blastszáma < 10%
    • Aszpartát-transzamináz (AST) és alanin-transzamináz (ALT) ≤ a normál tartomány felső határának (ULN) 3-szorosa (≤ 5-szöröse a normálérték felső határának) (≤ 5-szöröse ULN-nek, ha a májat extramedulláris hematopoiesis érinti, a vizsgáló megítélése szerint, vagy ha vaskelátképző terápiához kapcsolódik, az előző 60 napon belül kezdődött)
    • A számított kreatinin-clearance ≥ 45 ml/perc
    • Direkt bilirubin ≤ 2,0 x ULN
  • Várható élettartam > 24 hét
  • Negatív szérum terhességi teszt női alanyoknál (kivéve, ha műtétileg sterilek vagy több mint két évvel a menopauza után)
  • A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek bele kell állniuk a protokollban meghatározott fogamzásgátlási módszer(ek) használatába
  • A szoptató nőstényeknek bele kell egyezniük abba, hogy abbahagyják a szoptatást az MMB első adagja előtt
  • Képes megérteni és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezési űrlapot (ICF)

Főbb kizárási kritériumok:

  • Előzetes splenectomia
  • Lépbesugárzás a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
  • A vizsgálati szer használata a randomizálást megelőző 28 napon belül
  • Előzetes kezelés MMB-vel
  • Hematopoietikus növekedési faktor (granulocita növekedési faktor, eritropoézist stimuláló szer, thrombopoietin mimetikum) a randomizálást megelőző 28 napon belül
  • Kontrollálatlan intercurrent betegség, protokoll szerint
  • Humán immunhiány vírus (HIV) ismert pozitív státusza
  • Krónikus aktív vagy akut vírusos hepatitis A, B vagy C fertőzés, vagy hepatitis B vagy C hordozó
  • Perifériás neuropathia jelenléte ≥ CTCAE 2. fokozat
  • Nem hajlandó vagy nem tud alávetni MRI- vagy CT-vizsgálatot a vizsgálati protokoll követelményei szerint

Megjegyzés: A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kar: Momelotinib
A résztvevők a randomizált kezelési szakaszban 24 hétig kapnak nyílt elrendezésű momelotinibet, ezt követően pedig jogosultak lesznek momelotinib-kezelésre egy meghosszabbított kezelési szakaszban, legfeljebb további 204 hétig.
Drog: Momelotinib
Momelotinib tabletta szájon át naponta egyszer
Más nevek:
  • GS-0387
  • CYT387
Aktív összehasonlító: 2. kar: Az elérhető legjobb terápia (BAT)
A BAT kezelési ágban résztvevők nyílt kezelésben részesülnek a vizsgáló által meghatározott dózisokban és ütemezésekben, az ellátás standardjának megfelelően. A terápia a vizsgálat során bármikor megváltoztatható, kivéve a szűrési időszakot. A randomizált kezelési fázis befejezése után a résztvevők jogosultak lesznek momelotinib-kezelésre a vizsgálat időtartama alatt a meghosszabbított kezelési szakaszban, legfeljebb 204 hétig.
Drog: Legjobb elérhető terápia (BAT)
A BAT kezelési rendjei közé tartozhatnak, de nem kizárólagosan a kemoterápia (pl. hidroxi-karbamid), anagrelid, kortikoszteroid, hematopoietikus növekedési faktor, immunmoduláló szer, androgén, interferon, és nem tartalmazhatnak myelofibrosis kezelést.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lép válaszarány a 24. héten
Időkeret: 24. hét
A lépre adott válaszarány a 24. héten azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a léptérfogat ≥ 35%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest a 24. heti értékelés során MRI-vel vagy CT-vel mérve.
24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes tünetpontszám (TSS) válaszaránya a 24. héten
Időkeret: 24. hét

A teljes tünetpontszám (TSS) azon résztvevők százalékos aránya, akik ≥50%-os csökkenést értek el a TSS-ben a 24. héten a kiindulási értékhez képest, a módosított myeloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlap (MPN-SAF) v2.0 naplója alapján. A válaszarányt a 24. hetet megelőző egymást követő 28 napos időszak napi TSS átlagának felhasználásával számítottuk ki, amelynél 20-nál nagyobb napi TSS állt rendelkezésre.

A módosított MPN-SAF betegek által jelentett kimeneti eszköz 8 elemből állt, amelyek a fáradtság, a gyors telődés, a hasi diszkomfort, az éjszakai izzadás, a viszketés, a csontfájdalom, a bal oldali bordák alatti fájdalom és az inaktivitás legrosszabb napi előfordulását értékelték. Ebben a tanulmányban a TSS pontozása 7 tételen alapult, (0-70) az inaktivitás kizárásával. Ezek az elemek azt a hatást értékelik, amelyet a résztvevő a kérdőív kitöltését megelőző 24 órában tapasztalt. Minden elem mérése 0-tól 10-ig terjedő numerikus besorolási skála segítségével történik, ahol a 0 a „hiányzik”, a 10 pedig a „legrosszabb elképzelhető”.
24. hét
Vörösvérsejt-transzfúzió aránya a randomizált kezelési fázisban (a havonta transzfundált vörösvértest-egységek átlagos száma, amely nem jár nyílt vérzéssel)
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig
A vörösvértest-transzfúzió sebességét a randomizált kezelési fázisban a klinikailag nyilvánvaló vérzéssel nem járó transzfundált vörösvértest-egységek átlagos száma egy alany hónaponként.
Alaphelyzet a 24. hétig
A vörösvértest-transzfúzió függetlenségének aránya a 24. héten (a VVT-transzfúzió hiánya és a hemoglobinszint hiánya a 24. hetet megelőző 12 hétben, kivéve a klinikailag nyilvánvaló vérzéssel összefüggő eseteket)
Időkeret: 24. hét

A vörösvértest-transzfúzió függetlenségi rátája azoknak a résztvevőknek a százalékos aránya, akik a 24. héten transzfúziós függetlenséget értek el (válaszadók). A vörösvértest-transzfúzió függetlenségét úgy definiálják, hogy a 24. hetet megelőző 12 hétben nem történt vörösvértest-transzfúzió, és a hemoglobinszint nem volt 8 g/dl alatt, kivéve a klinikailag nyilvánvaló vérzéssel járó eseteket. A transzfúziós függőség (nem reagáló) legalább 4 egység vörösvértest-transzfúziót vagy 8 g/dl alatti Hgb-szintet jelent a 24. hetet megelőző 8 hétben.

Ennek az eredménymérésnek az értékelésére használt módszerek magukban foglalják a VVT transzfúziók bármely esetének összegyűjtését és rögzítését, valamint a helyi vagy központi laboratóriumi hemoglobin mérések összegyűjtését és rögzítését.
24. hét
VVT-transzfúzió-függőségi ráta a 24. héten
Időkeret: 24. hét
A vörösvértest-transzfúzió-függőség azon résztvevők százalékos aránya, akik a 24. héten transzfúziófüggőek, legalább 4 egységnyi VVT transzfúzióként vagy 8 g/dl alatti hemoglobinszint a 24. hetet megelőző 8 hétben, kivéve a klinikailag nyilvánvaló eseteket. vérzés.
24. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sierra Oncology, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. június 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. április 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 28.

Első közzététel (Becslés)

2014. április 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-US-352-1214
  • 2013-005007-13 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Primer myelofibrosis (PMF)

Klinikai vizsgálatok a Momelotinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ukraine

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel