Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Momelotinibin tehokkuus verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan terapiaan aneemisilla tai trombosytopeenisilla potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (MF), post-polysytemia Vera MF tai post-essential trombosytemia MF (Simplify 2)

keskiviikko 10. toukokuuta 2023 päivittänyt: Sierra Oncology, Inc.

Vaihe 3, satunnaistettu tutkimus momelotinibin tehokkuuden arvioimiseksi verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon aneemisilla tai trombosytopeenisilla potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi, polysytemiaa jälkeinen vera myelofibroosi tai post-essential trombosytemia weoroliretini-myelofibroosin kanssa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää momelotinibin (MMB) teho parhaaseen saatavilla olevaan hoitoon (BAT) anemisilla tai trombosytopeenisilla aikuisilla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) tai post-polycythemia vera tai postessential trombosytemiamyelofibroosi (post-PV/ET MF). jotka saivat ruksolitinibiä mitattuna pernan vastenopeudella viikolla 24 (SRR24).

Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko MMB:tä tai BAT:ta 24 viikon ajan satunnaistetun hoitovaiheen aikana, minkä jälkeen he ovat oikeutettuja saamaan MMB:tä pidennetyssä hoitovaiheessa vielä 204 viikon ajan. Tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen arvioinnit jatkuvat 12 lisäviikkoa, jonka jälkeen osallistujiin otetaan yhteyttä eloonjäämisseurantaa varten noin 6 kuukauden välein enintään 5 vuoden ajan ilmoittautumispäivästä tai tutkimuksen päättymiseen saakka. Niiltä koehenkilöiltä, ​​jotka suunnittelevat jatkavansa MMB-hoitoa tutkimuksen päätyttyä, hoidon päättymisen, 30 päivän, 12 viikon ja eloonjäämisseurantakäyntejä ei vaadita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

156

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Badalona, Espanja
      • Barcelona, Espanja
      • Madrid, Espanja
      • Salamanca, Espanja
      • Valencia, Espanja
      • Zaragoza, Espanja
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Tel-Aviv, Israel
  • Italia
      • Bologna, Italia
      • Firenze, Italia
      • Genova, Italia
      • Milano, Italia
      • Novara, Italia
      • Roma, Italia
      • Varese, Italia
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Toronto, Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
  • Ranska
      • Lille cedex, Ranska
      • Marseille, Ranska
      • Nantes, Ranska
      • Paris, Ranska
      • Pierre Benite Cedex, Ranska
      • Toulouse, Ranska
      • Villejuif Cedex, Ranska
  • Saksa
      • Dresden, Saksa
      • Hamburg, Saksa
      • Koln, Saksa
      • Mannheim, Saksa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leicester, England, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Tunnistettavissa oleva splenomegalia vähintään 5 cm vasemman kylkimarjan alapuolella
  • Vahvistettu PMF-diagnoosi tai Post-PV/ET MF

  • Parhaillaan tai aiemmin hoidettu ruksolitinibillä PMF:n tai PV/ET:n jälkeisen MF:n vuoksi vähintään 28 päivän ajan, ja sille on tunnusomaista

    • Vaatimus punasolujen siirrolle ruksolitinibihoidon aikana, TAI

    • Ruksolitinibiannoksen säätäminen < 20 mg:aan kahdesti vuorokaudessa ruksolitinibihoidon alussa tai sen aikana JA vähintään yksi seuraavista ruksolitinibihoidon aikana:

      • ≥ Haittatapahtumien yleiset terminologiakriteerit (CTCAE) Asteen 3 trombosytopenia, TAI
      • ≥ CTCAE:n asteen 3 anemia, TAI
      • ≥ CTCAE asteen 3 hematooma (verenvuoto)
  • Korkea riski TAI keskitaso-2 riski, joka on määritelty Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) -järjestelmässä, TAI keskitaso 1 riski DIPSS:n määrittämänä ja liittyy oireiseen splenomegaliaan ja/tai hepatomegaliaan
  • Jos saat myelofibroosihoitoa, hänen on oltava vakaalla annoksella samaa hoito-ohjelmaa vähintään 2 viikkoa ennen seulontapäivää ja seulontajakson ajan
  • Jos et saa myelofibroosihoitoa, hänen tulee olla poissa hoidosta vähintään 2 viikkoa ennen seulontapäivää ja seulontajakson ajan

  • Hyväksyttävät laboratorioarviot, jotka on saatu 14 päivän sisällä ennen satunnaistamista

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 0,75 x 10^9/l kasvutekijän puuttuessa edellisten 7 päivän aikana
    • Perifeerisen veren blastiluku < 10 %
    • Aspartaattitransaminaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3 x normaalin yläraja (ULN) (≤ 5 x ULN, jos maksa on mukana ekstramedullaarisessa hematopoieesissa tutkijan arvioiden mukaan tai jos se liittyy rautakelaattorihoitoon, joka aloitettu viimeisten 60 päivän aikana)
    • Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥ 45 ml/min
    • Suora bilirubiini ≤ 2,0 x ULN
  • Elinajanodote > 24 viikkoa
  • Negatiivinen seerumin raskaustesti naishenkilöille (ellei se ole kirurgisesti steriiliä tai yli kaksi vuotta vaihdevuosien jälkeen)
  • Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä
  • Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen ensimmäistä MMB-annosta
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen lomakkeen (ICF)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi pernan poisto
  • Pernan säteilytys 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  • Tutkimusaineen käyttö 28 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  • Aiempi hoito MMB:llä
  • Hematopoieettinen kasvutekijä (granulosyyttien kasvutekijä, erytropoieesia stimuloiva aine, trombopoietiinia jäljittelevä aine) 28 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  • Hallitsematon väliaikainen sairaus protokollan mukaan
  • Tunnettu positiivinen tila ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  • Krooninen aktiivinen tai akuutti virushepatiitti A, B tai C infektio tai hepatiitti B tai C kantaja
  • Perifeerinen neuropatia ≥ CTCAE, aste 2
  • Ei halua tai ei pysty suorittamaan MRI- tai CT-skannausta tutkimusprotokollan vaatimusten mukaisesti

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Momelotinibi
Osallistujat saavat avointa momelotinibia 24 viikon ajan satunnaistetun hoitovaiheen aikana, minkä jälkeen he ovat oikeutettuja saamaan momelotinibia pidennetyssä hoitovaiheessa vielä 204 viikon ajan.
Lääke: Momelotinibi
Momelotinibitabletti suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • GS-0387
  • CYT387
Active Comparator: Käsivarsi 2: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
BAT-hoitoryhmän osallistujat saavat avointa hoitoa tutkijan määrittämillä annoksilla ja aikatauluilla hoitostandardien mukaisesti. Hoitoa voidaan muuttaa milloin tahansa tutkimuksen aikana paitsi seulontajakson aikana. Satunnaistetun hoitovaiheen päätyttyä osallistujat ovat oikeutettuja saamaan momelotinibia tutkimuksen ajaksi pidennetyn hoitovaiheen aikana enintään 204 viikkoa.
Lääke: Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
Parhaan käytettävissä olevan tekniikan hoito-ohjelmat voivat sisältää kemoterapian (esim. hydroksiurea), anagrelidin, kortikosteroidin, hematopoieettisen kasvutekijän, immunomoduloivan aineen, androgeenin, interferonin, mutta ne eivät rajoitu myelofibroosin hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan vastenopeus viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Pernan vasteprosentti viikolla 24 määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttivat pernan tilavuuden pienenemisen ≥ 35 % lähtötasosta viikon 24 arvioinnissa MRI- tai TT-kuvauksella mitattuna.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Total Symptom Score (TSS) -vasteprosentti viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

Oireiden kokonaispistemäärä (TSS) määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttivat ≥ 50 %:n laskun TSS:ssä viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, mitattuna modifioidulla myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeella (MPN-SAF) v2.0 -päiväkirjalla. Vasteprosentti laskettiin käyttämällä päivittäisen TSS:n keskiarvoa peräkkäiseltä 28 päivän jaksolta ennen viikkoa 24, jolloin saatavilla oli ≥20 päivittäistä TSS:ää.

Modifioitu MPN-SAF potilaan raportoima tulosinstrumentti koostui 8 osasta, jotka arvioivat pahimman päivittäisen väsymyksen, nopean täyttymisen, vatsakipujen, yöhikoilun, kutinaa, luukipua, vasemman puolen kylkiluiden alla ja passiivisuutta. TSS:n pisteytys tässä tutkimuksessa perustui seitsemään näistä seikoista (0-70) pois lukien passiivisuus. Näissä kohteissa arvioidaan osallistujan kokemaa vaikutusta 24 tunnin aikana ennen kyselyn täyttämistä. Kaikki kohteet mitataan käyttämällä 0-10 numeerista luokitusasteikkoa, jossa 0 vastaa "poissa" ja 10 vastaa "pahinta kuviteltavissa olevaa".
Viikko 24
Punasolujen (RBC) siirtotiheys satunnaishoitovaiheessa (keskimääräinen siirrettyjen punasolujen määrä kuukaudessa, joka ei liity avoimeen verenvuotoon)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Punasolujen siirtonopeus määritellään siirrettyjen punasolujen keskimääräiseksi määräksi, johon ei liity kliinisesti ilmeistä verenvuotoa koekuukaudessa satunnaistetun hoitovaiheen aikana.
Lähtötilanne viikkoon 24
Punasolusiirron riippumattomuusaste viikolla 24, (määritelty punasolusiirtojen puuttumiseksi ja hemoglobiinitason puuttumiseksi alle 8 g/dl viikkoa 24 edeltäneiden 12 viikon aikana, lukuun ottamatta tapauksia, jotka liittyvät kliinisesti ilmeiseen verenvuotoon)
Aikaikkuna: Viikko 24

Punasolusiirron riippumattomuusaste on niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattomuuden viikolla 24 (vastaavat). Punasolujen siirrosta riippumattomuus määritellään punasolujen verenvuodon puuttumisena eikä hemoglobiinitason ollessa alle 8 g/dl viikkoa 24 edeltäneiden 12 viikon aikana, lukuun ottamatta tapauksia, joihin liittyy kliinisesti selvä verenvuoto. Verensiirtoriippuvuus (ei-vaste) määritellään vähintään 4 yksikköä punasolujen siirtoa tai Hgb-tasoa alle 8 g/dl 8 viikkoa ennen viikkoa 24.

Tämän tulosmittauksen arvioinnissa käytettyihin menetelmiin kuuluu kaikkien punasolujen siirtotapausten kerääminen ja tallentaminen sekä paikallisten tai keskuslaboratorioiden hemoglobiinimittausten kerääminen ja tallentaminen.
Viikko 24
Punasolujen verensiirron riippuvuusaste viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Punasolujen siirtoriippuvuus on niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​viikolla 24, mikä määritellään vähintään 4 yksikkönä punasolujen siirtoja tai hemoglobiinitasoksi alle 8 g/dl viikkoa 24 edeltäneiden 8 viikon aikana, lukuun ottamatta tapauksia, jotka liittyvät kliinisesti ilmeisiin verenvuotoa.
Viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sierra Oncology, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. kesäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 2. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-US-352-1214
  • 2013-005007-13 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi (PMF)

Kliiniset tutkimukset Momelotinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa