이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

원발성 골수 섬유증(MF), 진성 적혈구 증가증 후 또는 본태성 혈소판 증가증 후 골수성 골수섬유화증이 있는 빈혈 또는 혈소판 감소 환자에서 모멜로티닙과 최적가용치료의 효능 비교 (Simplify 2)

2023년 5월 10일 업데이트: Sierra Oncology, Inc.

Ruxolitinib으로 치료받은 원발성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태혈소판증가증 후 골수섬유화증이 있는 빈혈 또는 혈소판감소증 환자에서 모멜로티닙과 최적가용치료제의 효능을 평가하기 위한 제3상 무작위 연구

이 연구는 원발성 골수섬유화증(PMF), 진성적혈구증가증 또는 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증(PV/ET MF)이 있는 빈혈 또는 혈소판감소성 성인에서 모멜로티닙(MMB) 대 최적가용치료(BAT)의 효능을 결정하기 위한 것입니다. 24주차에 비장 반응률(SRR24)로 측정한 바와 같이 룩소리티닙으로 치료받은 환자.

참가자는 무작위 치료 단계에서 24주 동안 MMB 또는 BAT를 받도록 무작위 배정되며, 이후 최대 추가 204주 동안 연장된 치료 단계에서 MMB를 받을 수 있습니다. 연구 약물의 중단 후 평가는 추가 12주 동안 계속되며, 그 후 참가자는 등록일로부터 최대 5년 동안 또는 연구가 종료될 때까지 약 6개월마다 생존 후속 조치를 위해 연락을 받게 됩니다. 연구 종료 후 MMB 치료를 계속할 계획인 피험자의 경우 치료 종료, 30일, 12주 및 생존 추적 방문이 필요하지 않습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

156

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Dresden, 독일
      • Hamburg, 독일
      • Koln, 독일
      • Mannheim, 독일
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
  • 스페인
      • Badalona, 스페인
      • Barcelona, 스페인
      • Madrid, 스페인
      • Salamanca, 스페인
      • Valencia, 스페인
      • Zaragoza, 스페인
  • 영국
    • England
      • Birmingham, England, 영국
      • Leeds, England, 영국
      • Leicester, England, 영국
      • London, England, 영국
  • 이스라엘
      • Ashkelon, 이스라엘
      • Haifa, 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
      • Tel-Aviv, 이스라엘
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아
      • Genova, 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
      • Novara, 이탈리아
      • Roma, 이탈리아
      • Varese, 이탈리아
  • 캐나다
      • Montreal, 캐나다
      • Toronto, 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다
  • 프랑스
      • Lille cedex, 프랑스
      • Marseille, 프랑스
      • Nantes, 프랑스
      • Paris, 프랑스
      • Pierre Benite Cedex, 프랑스
      • Toulouse, 프랑스
      • Villejuif Cedex, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 왼쪽 갈비뼈 아래 최소 5cm 아래에서 만져지는 비장종대
  • 에 따른 PMF 진단 확인 또는 Post-PV/ET MF

  • 현재 또는 이전에 적어도 28일 동안 PMF 또는 Post-PV/ET MF에 대해 룩솔리티닙으로 치료를 받았으며 다음을 특징으로 합니다.

    • Ruxolitinib 치료 중 RBC 수혈 요구 사항, 또는

    • 룩솔리티닙 치료 시작 시 또는 치료 중에 1일 2회 < 20 mg으로 룩솔리티닙의 용량 조절 및 룩솔리티닙 치료를 받는 동안 다음 중 적어도 하나:

      • ≥ 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 3등급 혈소판 감소증, 또는
      • ≥ CTCAE 3등급 빈혈 또는
      • ≥ CTCAE 3등급 혈종(출혈)
  • 고위험 또는 DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System)에서 정의한 중간 2 위험 또는 DIPSS에서 정의하고 증상성 비장 비대 및/또는 간비대와 관련된 중간 1 위험
  • 골수 섬유증 치료를 받는 경우 스크리닝 날짜 전 최소 2주 동안 및 스크리닝 기간 동안 동일한 요법의 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
  • 골수 섬유증 치료를 받지 않는 경우 검사 날짜 전 최소 2주 동안 및 검사 기간 동안 치료를 중단해야 합니다.

  • 무작위화 전 14일 이내에 획득한 허용 가능한 실험실 평가

    • 이전 7일 동안 성장 인자 부재 시 절대 호중구 수(ANC) > 0.75 x 10^9/L
    • 말초혈액모세포수 < 10%
    • 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 및 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≤ 3 x 정상 범위 상한(ULN)(≤ 5 x ULN, 조사자가 판단한 간이 골수외 조혈에 의해 관여된 경우 또는 이전 60일 이내에 시작됨)
    • 계산된 크레아티닌 청소율 ≥ 45 mL/min
    • 직접 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN
  • 기대 수명 > 24주
  • 여성 피험자에 대한 음성 혈청 임신 검사(외과적으로 불임이 아니거나 폐경 후 2년 이상 경과하지 않은 경우)
  • 가임기 남성과 여성은 프로토콜에 명시된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 수유 중인 여성은 MMB의 첫 투여 전에 수유 중단에 동의해야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 서명할 의사가 있음

주요 제외 기준:

  • 사전 비장 절제술
  • 무작위화 전 3개월 이내의 비장 방사선 조사
  • 무작위화 전 28일 이내에 연구용 제제 사용
  • MMB로 사전 치료
  • 무작위화 전 28일 이내의 조혈 성장 인자(과립구 성장 인자, 적혈구 생성 촉진제, 트롬보포이에틴 유사체)
  • 통제되지 않는 병발병, 프로토콜 당
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 알려진 양성 상태
  • 만성 활동성 또는 급성 바이러스성 A형, B형 또는 C형 간염 또는 B형 또는 C형 간염 보균자
  • 말초 신경병증의 존재 ≥ CTCAE 2등급
  • 연구 프로토콜 요구 사항에 따라 MRI 또는 ​​CT 스캔을 받을 의사가 없거나 받을 수 없음

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 1군: 모멜로티닙
참가자들은 무작위 치료 단계에서 24주 동안 공개 라벨 모멜로티닙을 받게 되며, 이후 최대 추가 204주 동안 연장된 치료 단계에서 모멜로티닙을 받을 수 있습니다.
의약품: 모멜로티닙
1일 1회 경구 투여되는 모멜로티닙 정제
다른 이름들:
  • GS-0387
  • CYT387
활성 비교기: 2군: 최적가용치료(BAT)
BAT 치료 부문의 참가자는 치료 표준에 따라 조사자가 결정한 용량 및 일정으로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다. 요법은 스크리닝 기간 동안을 제외하고 연구 동안 언제든지 변경될 수 있습니다. 무작위 치료 단계가 완료된 후 참가자는 최대 204주까지 연장된 치료 단계 동안 연구 기간 동안 모멜로티닙을 받을 수 있습니다.
의약품: 최적가용치료(BAT)
BAT 요법에는 화학요법(예: 수산화요소), 아나그렐리드, 코르티코스테로이드, 조혈 성장 인자, 면역조절제, 안드로겐, 인터페론이 포함될 수 있지만 이에 제한되지 않으며 골수 섬유증 치료는 포함되지 않을 수 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차의 비장 반응률
기간: 24주차
24주차 비장 반응률은 MRI 또는 ​​CT로 측정한 24주차 평가에서 기준선 대비 35% 이상의 비장 부피 감소를 달성한 참가자의 비율로 정의됩니다.
24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차 총 증상 점수(TSS) 응답률
기간: 24주차

총 증상 점수(TSS)는 수정된 골수 증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF) v2.0 일기로 측정한 기준선 대비 24주차에 TSS가 50% 이상 감소한 참가자의 비율로 정의됩니다. 반응률은 24주 이전 연속 28일 기간의 일일 TSS 평균을 사용하여 계산했으며, 이때 일일 TSS는 20 이상이었습니다.

수정된 MPN-SAF 환자 보고 결과 도구는 하루 중 최악의 피로감 발생률, 빠른 배부름, 복부 불편감, 식은땀, 가려움증, 뼈 통증, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 비활동성을 평가하는 8개 항목으로 구성되었습니다. 이 연구에서 TSS의 점수는 이러한 항목 중 7개 항목(0-70)을 기반으로 하며 비활동성을 제외합니다. 이 항목은 설문지를 작성하기 전 24시간 동안 참가자가 경험한 영향을 평가합니다. 모든 항목은 0에서 10까지의 숫자 평가 척도를 사용하여 측정되며 0은 "없음"에 해당하고 10은 "상상할 수 있는 최악"에 해당합니다.
24주차
무작위 치료 단계에서 적혈구(RBC) 수혈 비율
기간: 24주차 기준선
RBC 수혈 비율은 무작위 치료 단계 동안 주제-월당 임상적으로 명백한 출혈과 관련되지 않은 수혈된 RBC 단위의 평균 수로 정의됩니다.
24주차 기준선
24주차의 RBC 수혈 독립율(적혈구 수혈이 없었고 24주 전 12주 동안 8g/dL 미만의 헤모글로빈 수치가 없는 것으로 정의됨, 임상적으로 명백한 출혈과 관련된 사례 제외)
기간: 24주차

RBC 수혈 독립율은 24주차에 수혈 독립을 달성한 참가자(응답자)의 비율입니다. RBC 수혈 독립성은 임상적으로 명백한 출혈과 관련된 경우를 제외하고 24주 이전 12주 동안 RBC 수혈이 없고 8g/dL 미만의 헤모글로빈 수치가 없는 것으로 정의됩니다. 수혈 의존성(비반응자)은 24주 이전 8주 동안 최소 4단위의 RBC 수혈 또는 8g/dL 미만의 Hgb 수준으로 정의됩니다.

이 결과 측정을 평가하는 데 사용되는 방법에는 RBC 수혈 사례의 수집 및 기록과 지역 또는 중앙 실험실 헤모글로빈 측정의 수집 및 기록이 포함됩니다.
24주차
24주차의 RBC 수혈 의존율
기간: 24주차
RBC 수혈 의존성은 24주차에 최소 4단위의 RBC 수혈 또는 24주차 이전 8주 동안 헤모글로빈 수치가 8g/dL 미만으로 정의되는 수혈 의존적 참가자의 비율입니다. 출혈.
24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sierra Oncology, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Gilead Study Director, Gilead Sciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 6월 19일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 28일

연구 완료 (실제)

2019년 4월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 3월 28일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 10일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS-US-352-1214
  • 2013-005007-13 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

원발성 골수 섬유증(PMF)에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Taiwan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다