小児に対するシクロホスファミドおよびエトポシドとの併用でのカルフィルゾミブ (POE14-01)

包含基準:

1. 患者は次のいずれかを持っている必要があります。

   1. -2回以上の再発の再発/難治性白血病、または再発後または難治性疾患のための少なくとも1回の再導入の試みに失敗した人。 -患者は、骨髄の芽球が5%以上でWHO分類を満たす必要があるか、または決定的な髄外疾患(例: クロロマ、皮膚病変）。 患者は、無症候性 CNS 1 または CNS 2 疾患を患っている可能性がありますが、CNS 3 または症候性 CNS 疾患を患っていない場合があります。

      また

   2. 再発/難治性の非CNS固形腫瘍で、反応がないか再発しており、利用できる標準治療がない。 患者は原発性 CNS 腫瘍または CNS 転移を持っていない場合があります。 リンパ腫患者は許可されています。 患者は、測定可能な疾患を持っている必要はありません。
2. 年齢 6 ヶ月 - 入学時の 29.99 歳
3. -平均余命3か月以上
4. Lansky または Karnofsky ≥50

5. 以前の治療

   1. -患者は、研究に参加する前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、放射線療法、または手術の急性毒性効果から完全に回復している必要があります。
   2. 骨髄抑制療法 - 以前の療法の投与から少なくとも 14 日が経過している必要があります。 ニトロ尿素またはマイトマイシン C の投与から 6 週間が経過している必要があります。維持療法を受けている ALL 患者の場合、7 日が経過し、化学療法の毒性効果から回復している場合、適格となる可能性があります。 この制限には、許可されている髄腔内化学療法は含まれていません。
   3. 生物学的薬剤 - モノクローナル抗体などの生物学的薬剤による治療が完了してから少なくとも 14 日が経過している必要があります。 レチノイドの最後の投与から7日が経過している必要があります
   4. 放射線療法 - ローカル XRT には少なくとも 14 日経過している必要があります。 骨盤の 50% 以上、脊椎、または TBI を含むその他の実質的な骨髄への放射線照射が事前に行われている場合は、少なくとも 90 日が経過している必要があります。
   5. 造血成長因子-G-CSFまたはGM-CSFの最後の投与から少なくとも7日が経過している必要があります。 ペグフィルグラスチム (Neulasta®) の最後の投与から少なくとも 14 日が経過している必要があります。
6. -患者は造血幹細胞移植から3か月以上である必要があり、アクティブなGVHDを持っていてはならず、すべての免疫抑制が解除されている必要があります

7. 臓器機能:

   1. -年齢の血清クレアチニン≤ULN、または計算または測定されたGFR≥70 mL / min / 1.73のいずれか m2
   2. -総ビリルビン≤1.5 x年齢のULN、直接ビリルビン≤年齢のULN
   3. -年齢のASTおよびALT≤3 x ULN 上昇が明らかに肝白血病または転移に起因する場合を除きます
   4. ECHO短縮率≧27%
   5. パルスオキシメトリ測定 酸素補給なしで ≥ 95% 飽和

8. 骨髄機能:

   1. Hgb ≥10 g/dL - 輸血可能
   2. -Plts ≥ 75,000 - 輸血できません (最後の plt 輸血から 7 日以上経過している必要があります)
   3. -ANC≧750 - 輸血できません（最後の好中球注入から≧72時間である必要があります）

   ただし、低カウントが白血病または腫瘍の骨髄浸潤に続発すると考えられる場合は、plt および ANC の要件を免除できます。

9. 生殖機能:

   1. -出産の可能性のある女性患者は、登録前の7日以内に血清妊娠検査が陰性であることが確認されている必要があります
   2. 乳児を連れた女性患者は、研究中に乳児に母乳を与えないことに同意する必要があります
   3. -出産の可能性のある男性および女性の患者は、研究中および研究治療後最低3か月間、研究者によって承認された効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
10. 書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

1. カーフィルゾミブによる前治療
2. -Captisol®（カーフィルゾミブを可溶化するために使用されるシクロデキストリン誘導体）に対する既知のアレルギー。
3. ダウン症
4. ファンコニ貧血またはその他の基礎となる骨髄不全症候群
5. 妊娠中または授乳中の女性
6. -B型またはC型肝炎またはHIVの既知の病歴
7. 重篤な疾患を併発している患者
8. -制御されていない全身性真菌、細菌、ウイルス、またはその他の感染症を患っており、適切な治療にもかかわらず進行中の徴候/症状がある患者
9. -患者の安全またはプロトコルの治療または手順の遵守を危うくする可能性のある病気、精神障害または社会的問題のある患者、または同意、研究への参加、フォローアップ、または研究結果の解釈を妨げる可能性があります。