어린이를 위한 시클로포스파마이드 및 에토포사이드와 카르필조밉 병용 (POE14-01)

포함 기준:

1. 환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.

   1. 재발성/불응성 백혈병이 2회 이상 재발하거나 재발 후 또는 불응성 질환에 대해 적어도 한 번의 재유도 시도에 실패했습니다. 환자는 골수에서 ≥ 5% 모세포로 WHO 분류를 충족해야 하거나 확정적인 골수외 질환(예: 클로로마, 피부 병변). 환자는 무증상 CNS 1 또는 CNS 2 질환이 있을 수 있지만 CNS 3 또는 증상이 있는 CNS 질환은 아닙니다.

      또는

   2. 반응하지 않았거나 재발했으며 표준 치료법이 없는 재발성/불응성 비CNS 고형 종양. 환자는 원발성 CNS 종양 또는 CNS 전이가 없을 수 있습니다. 림프종 환자는 허용됩니다. 환자는 측정 가능한 질병을 가질 필요가 없습니다.
2. 나이 6개월 - 등록 시 29.99세
3. 기대 수명 ≥ 3개월
4. Lansky 또는 Karnofsky ≥50

5. 사전 치료

   1. 환자는 연구 시작 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법 또는 수술의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
   2. 골수억제 요법 - 이전 요법을 받은 후 최소 14일이 경과해야 합니다. 니트로수레아 또는 미토마이신 C 투여 후 6주가 경과해야 합니다. 유지 요법을 받는 ALL 환자의 경우, 7일이 경과하고 화학 요법의 독성 효과에서 회복된 경우 자격이 될 수 있습니다. 이 제한에는 허용되는 척수강내 화학 요법이 포함되지 않습니다.
   3. 생물학적 제제- 단클론 항체와 같은 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 14일이 경과해야 합니다. 레티노이드의 마지막 투여 후 7일이 경과해야 합니다.
   4. 방사선 요법 - 로컬 XRT에 대해 최소 14일이 경과해야 합니다. 이전에 골반, 척추 또는 TBI를 포함한 기타 실질적인 골수 방사선의 ≥50%에 방사선을 가한 경우 최소 90일이 경과해야 합니다.
   5. 조혈 성장 인자 - G-CSF 또는 GM-CSF의 마지막 투여 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 페그필그라스팀(Neulasta®)의 마지막 투여 후 최소 14일이 경과해야 합니다.
6. 환자는 조혈 줄기 세포 이식을 받은 지 ≥ 3개월이어야 하고 활성 GVHD가 없어야 하며 모든 면역억제제를 해제해야 합니다.

7. 장기 기능:

   1. 연령에 대한 혈청 크레아티닌 ≤ ULN 또는 계산 또는 측정된 GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2
   2. 연령에 대한 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN, 직접 빌리루빈 ≤ 연령에 대한 ULN
   3. AST 및 ALT ≤ 3 x ULN(연령에 따라 상승이 간 백혈병 또는 전이로 인한 것이 명확하지 않은 경우)
   4. ECHO 단축 비율 ≥ 27%
   5. 맥박 산소계측 측정 ≥ 보충 산소 없이 95% 포화도

8. 골수 기능:

   1. Hgb ≥10g/dL - 수혈 가능
   2. Plts ≥ 75,000 - 수혈 불가(마지막 plt 수혈일로부터 7일 이상 경과해야 함)
   3. ANC ≥ 750 - 수혈할 수 없음(마지막 호중구 주입 후 ≥ 72시간이어야 함)

   그러나 낮은 수치가 백혈병 또는 종양 골수 침윤에 이차적인 것으로 생각되는 경우 plt 및 ANC 요구 사항을 면제할 수 있습니다.

9. 생식 기능:

   1. 가임 여성 환자는 등록 전 7일 이내에 확인된 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
   2. 영아가 있는 여성 환자는 연구 중에 영아에게 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다.
   3. 가임기 남성 및 여성 환자는 연구 기간 동안 및 연구 치료 후 최소 3개월 동안 조사자가 승인한 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
10. 서면 동의서

제외 기준:

1. 카르필조밉으로 사전 치료
2. Captisol®(카르필조밉을 가용화하는 데 사용되는 시클로덱스트린 유도체)에 대한 알려진 알레르기.
3. 다운 증후군
4. Fanconi 빈혈 또는 기타 근본적인 골수 부전 증후군
5. 임신 또는 수유 중인 여성
6. B형, C형 간염 또는 HIV의 알려진 병력
7. 중대한 동시 질병이 있는 환자
8. 적절한 치료에도 불구하고 진행 중인 징후/증상이 있는 조절되지 않는 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염이 있는 환자
9. 환자의 안전 또는 프로토콜 치료 또는 절차 준수를 위태롭게 하거나 연구 결과의 동의, 연구 참여, 후속 조치 또는 해석을 방해할 수 있는 질병, 정신 장애 또는 사회적 문제가 있는 환자.