進行した正常/脱分化脂肪肉腫患者におけるリボシクリブの有効性と安全性を評価する研究

この研究の予想期間は 36 か月です (24 か月の発生期間と 12 か月のフォローアップ期間)。 研究のスクリーニングまたは治療段階への登録は、実際の被験者数が達成された時点で中止されます。

この単群、単一施設、非盲検、前向き、第 II 相試験では、進行した高分化型脂肪肉腫 (WDL) および脱分化型脂肪肉腫 (DDL) 患者を対象に、リボシクリブを 28 日サイクルで 1 日 600 mg 経口投与した場合の有効性と安全性を評価します。 研究の患者数は、統計的要件と発生率の調整を反映します。

治療は、疾患の進行、許容できない毒性の発生、コンプライアンス違反、または患者または治験責任医師の決定による同意の撤回まで継続されます。

すべてのスクリーニング要件は、訪問から 28 日以内に完了する必要があります (CDK4/6 増幅および pRb、p16 およびサイクリン D 染色状態を除き、事前に完了することができます)。 患者は、治療の最初の8週間、全血球計算（CBC）および生化学検査を含め、1日1サイクルおよび2週間ごとに検査され、その後は疾患が進行するまで毎月検査されます。 CT / MRIイメージング（コントラスト）は、応答評価のために8週間ごとに実行されます。 臨床的利益、ならびに反応の個々のカテゴリー（完全反応（CR）、部分反応（PR）、安定疾患（SD）および進行性疾患（PD））は、固形腫瘍1.1（RECIST）の反応評価基準を使用して決定されます。 PFS、12週でのPFS、OSを含む応答期間のエンドポイントは、カプラン・マイヤー法を使用して評価されます。 毒性（AE）は、NCI-Common Toxicity Criteria for Adverse Effects v 4.03（NCI-CTCAE）を使用して記録されます。 スクリーニング手順には、病歴、身体検査、血液検査、ベースライン CT/MRI 画像、FoundationOne 変異解析のためのホルマリン固定組織の提出が含まれます。