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副腎白質ジストロフィーの小児男性被験者におけるNV1205の安全性、薬物動態および薬力学

2019年3月6日 更新者：NeuroVia, Inc.

小児脳副腎白質ジストロフィー（CCALD）の小児男性被験者におけるNV1205の安全性、薬物動態および薬力学の第I / II相、非盲検、用量漸増試験

これは、長期治療段階を伴う複数回投与レベルの NV1205 の第 I/II 相非盲検用量漸増試験です。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、小児脳副腎白質ジストロフィー (CCALD) と診断された小児患者における NV1205 の安全性、薬物動態、および有効性を評価することです。

この研究は以下で構成されています。

  • スクリーニング期間：初回投与から30日以内
  • 12週間の主な治療期間（パート1-スクリーニングから12週まで）
  • 長期治療 (LTT) 期間 (パート 2 - 13 週目から 96 週目まで)

パート1では、被験者は割り当てられた用量で最初の4週間の治療期間を持ち、安全上の懸念が認められない場合、被験者はさらに8週間の延長安全性評価を続けます。

被験者のいくつかのコホートが登録されます。 各コホートが 4 週間の初期安全性評価を完了した後、安全性データは独立したデータ安全監視委員会 (DSMB) によってレビューされ、DSMB の推奨に従って、コホート 2 が登録され、次の用量レベルが与えられます。 コホート 2 が 4 週間の治療を完了した後、DSMB は利用可能なすべての安全性データ (コホート 1 および 2) をレビューし、DSMB の推奨に従って、コホート 3 が登録され、次の用量レベルが与えられます。 DSMB の推奨により、追加のコホートが登録され、線量が増加します。

パート2では、被験者は研究のLTT期間中も治療を受け続けます。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester、イギリス
        • Manchester Children's Hospital
  • ウクライナ
      • Kiev、ウクライナ
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Health
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • Fundacion Cardioinfantil
  • チリ
      • Santiago、チリ
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago、チリ
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow、ロシア連邦
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg、ロシア連邦
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 4歳以上18歳未満の男性
  2. 遺伝子検査によって確認されたCCALD診断
  3. Loesスコアが0以上15以下
  4. ロレンツォ油などのVLCFA低下剤を服用している患者は、投薬を中止し、登録前にVLCFAレベルが高い必要があります

除外基準:

  • 心臓、甲状腺、肝臓の病気などの重大な病状
  • HSCT レシピエント

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：2年
有害事象
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿中の NV1205 濃度曲線下面積
時間枠：12週間
スパース サンプリング アプローチを利用して、NV1205 血漿濃度曲線下の 24 時間領域を推定します。
12週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ローズスコア
時間枠：2年
Loesスコアとして評価された脳病変のベースラインからの変化率が計算されます
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

NeuroVia, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：John Henderson, MD、NeuroVia, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2018年8月1日

一次修了 (予想される)

2020年12月1日

研究の完了 (予想される)

2020年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年5月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月21日

最初の投稿 (実際)

2017年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月6日

最終確認日

2018年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NV1205-009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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