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Seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de NV1205 en sujetos masculinos pediátricos con adrenoleucodistrofia

6 de marzo de 2019 actualizado por: NeuroVia, Inc.

Estudio de fase I/II, abierto, de escalada de dosis sobre la seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de NV1205 en sujetos masculinos pediátricos con adrenoleucodistrofia cerebral infantil (CCALD)

Este es un estudio abierto de fase I/II de escalada de dosis de múltiples niveles de dosis de NV1205 con una fase de tratamiento a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de NV1205 en pacientes pediátricos diagnosticados con adrenoleucodistrofia cerebral infantil (CCALD).

El estudio consta de:

  • Período de selección: dentro de los 30 días de la primera dosis
  • Período de tratamiento principal de 12 semanas (Parte 1: desde la selección hasta la semana 12)
  • Período de tratamiento a largo plazo (LTT) (Parte 2: semana 13 a semana 96)

En la Parte 1, los sujetos tendrán un período de tratamiento inicial de 4 semanas con la dosis asignada y, si no se observan problemas de seguridad, los sujetos continuarán durante otras 8 semanas de evaluación de seguridad extendida.

Habrá varias cohortes de sujetos matriculados. Después de que cada Cohorte haya completado la evaluación de seguridad inicial de 4 semanas, los datos de seguridad serán revisados ​​por una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) independiente y, sujeto a la recomendación de DSMB, la Cohorte 2 se inscribirá y recibirá el siguiente nivel de dosis. Después de que la Cohorte 2 haya completado 4 semanas de tratamiento, la DSMB revisará todos los datos de seguridad disponibles (Cohortes 1 y 2) y, sujeto a la recomendación de la DSMB, la Cohorte 3 se inscribirá y recibirá el siguiente nivel de dosis. Se pueden inscribir cohortes adicionales por recomendación de la DSMB con un aumento de dosis incremental.

En la Parte 2, los sujetos continuarán recibiendo tratamiento en el período LTT del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriarán
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Federación Rusa
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Reino Unido
        • Manchester Children's Hospital
  • Ucrania
      • Kiev, Ucrania
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Varones ≥4 años y <18 años de edad
  2. Diagnóstico CCCALD confirmado por pruebas genéticas
  3. Puntuación de Loes de >0 y ≤15
  4. Los pacientes que toman agentes reductores de VLCFA, como el aceite de Lorenzo, deben suspender el medicamento y tener niveles altos de VLCFA antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Afecciones médicas importantes, como enfermedades del corazón, de la tiroides o del hígado
  • Receptores de TCMH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 2 años
Eventos adversos
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración de NV1205 en plasma
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se utilizará un enfoque de muestreo disperso para estimar un área de 24 horas bajo la curva de concentración plasmática de NV1205
12 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de loes
Periodo de tiempo: 2 años
Se calculará el cambio porcentual desde el inicio en las lesiones cerebrales evaluadas como puntuación de Loes
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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NeuroVia, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de agosto de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2019

Última verificación

1 de mayo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NV1205-009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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