Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика NV1205 у детей мужского пола с адренолейкодистрофией

6 марта 2019 г. обновлено: NeuroVia, Inc.

Фаза I / II, открытое исследование с повышением дозы безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики NV1205 у детей мужского пола с детской церебральной адренолейкодистрофией (CCALD)

Это открытое исследование фазы I/II с повышением дозы нескольких уровней дозы NV1205 с длительной фазой лечения.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование предназначено для оценки безопасности, фармакокинетики и эффективности NV1205 у детей с диагнозом церебральная адренолейкодистрофия (CCALD).

Исследование состоит из:

  • Период скрининга: в течение 30 дней после первой дозы
  • Основной период лечения 12 недель (Часть 1 - от скрининга до 12 недели)
  • Период долгосрочного лечения (LTT) (Часть 2 - с 13-й по 96-ю неделю)

В Части 1 у субъектов будет начальный 4-недельный период лечения назначенной дозой, и, если не будет отмечено никаких проблем с безопасностью, субъекты продолжат еще 8 недель расширенной оценки безопасности.

Будет зачислено несколько когорт испытуемых. После того, как каждая группа завершит 4-недельную начальную оценку безопасности, данные о безопасности будут рассмотрены независимым Советом по мониторингу безопасности данных (DSMB), и, в соответствии с рекомендацией DSMB, группа 2 будет зарегистрирована и получит следующий уровень дозы. После того, как когорта 2 завершит 4 недели лечения, DSMB рассмотрит все имеющиеся данные о безопасности (когорты 1 и 2), и, в соответствии с рекомендацией DSMB, когорта 3 будет зарегистрирована и получит следующий уровень дозы. Дополнительные когорты могут быть зачислены по рекомендации DSMB с постепенным увеличением дозы.

В Части 2 субъекты будут продолжать получать лечение в период LTT исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Fundación Cardioinfantil
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Российская Федерация
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Российская Федерация
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester Children's Hospital
  • Украина
      • Kiev, Украина
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Чили
      • Santiago, Чили
        • Hospital Clinico San Borja Arriarán
      • Santiago, Чили
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины ≥4 лет и <18 лет
  2. Диагноз CCALD подтвержден генетическим тестированием
  3. Оценка Loes > 0 и ≤ 15
  4. Пациенты, получающие препараты, снижающие уровень ЖКОДЦ, такие как масло Лоренцо, должны прекратить прием препарата и иметь высокие уровни ЖКОДЦ перед включением в исследование.

Критерий исключения:

  • Серьезные заболевания, такие как болезни сердца, щитовидной железы или печени.
  • реципиенты ТГСК

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: 2 года
Неблагоприятные события
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой концентрации NV1205 в плазме
Временное ограничение: 12 недель
Для оценки 24-часовой области под кривой концентрации NV1205 в плазме будет использоваться метод разреженного отбора проб.
12 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Счет Лоэса
Временное ограничение: 2 года
Будет рассчитано процентное изменение поражений головного мозга по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое по шкале Loes.
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NeuroVia, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 августа 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NV1205-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленная адренолейкодистрофия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Vietnam

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться