Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NV1205 hos pædiatriske mandlige forsøgspersoner med adrenoleukodystrofi

6. marts 2019 opdateret af: NeuroVia, Inc.

Fase I/II, åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NV1205 hos pædiatriske mandlige forsøgspersoner med cerebral adrenoleukodystrofi i barndommen (CCALD)

Dette er et fase I/II, åbent dosiseskaleringsstudie af flere dosisniveauer af NV1205 med en langtidsbehandlingsfase.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal evaluere sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​NV1205 hos pædiatriske patienter diagnosticeret med cerebral adrenoleukodystrofi i barndommen (CCALD).

Studiet består af:

  • Screeningsperiode: inden for 30 dage efter første dosis
  • Hovedbehandlingsperiode på 12 uger (del 1 - fra screening til uge 12)
  • Langtidsbehandling (LTT) periode (del 2 - uge 13 til uge 96)

I del 1 vil forsøgspersonerne have en indledende 4-ugers behandlingsperiode ved den tildelte dosis, og hvis der ikke konstateres sikkerhedsproblemer, fortsætter forsøgspersonerne i yderligere 8 uger med udvidet sikkerhedsvurdering.

Der vil være flere kohorter af fag tilmeldt. Efter at hver kohorte har gennemført den 4-ugers indledende sikkerhedsvurdering, vil sikkerhedsdataene blive gennemgået af et uafhængigt datasikkerhedsovervågningsråd (DSMB), og i henhold til DSMBs anbefaling vil kohorte 2 blive tilmeldt og modtage det næste dosisniveau. Efter at kohorte 2 har afsluttet 4 ugers behandling, vil DSMB gennemgå alle tilgængelige sikkerhedsdata (kohorte 1 og 2), og i henhold til DSMB-anbefaling vil kohorte 3 blive tilmeldt og modtage det næste dosisniveau. Yderligere kohorter kan tilmeldes efter anbefaling fra DSMB med en trinvis dosisstigning.

I del 2 vil forsøgspersoner fortsat modtage behandling i undersøgelsens LTT-periode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd ≥4 år og <18 år
  2. CCALD diagnose bekræftet ved genetisk testning
  3. Loes-score på >0 og ≤15
  4. Patienter på VLCFA-sænkende midler såsom Lorenzos olie skal stoppe med medicinen og have høje VLCFA-niveauer før tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Væsentlige medicinske tilstande såsom hjerte-, skjoldbruskkirtel- eller leversygdom
  • HSCT-modtagere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 2 år
Uønskede hændelser
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurvekoncentrationen af ​​NV1205 i plasma
Tidsramme: 12 uger
En sparsom prøvetagningsmetode vil blive brugt til at estimere et 24-timers område under kurven for NV1205 plasmakoncentration
12 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Loes scorer
Tidsramme: 2 år
Procent ændring fra baseline i hjernelæsioner vurderet som Loes-score vil blive beregnet
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. august 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2020

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

23. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2019

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NV1205-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet adrenoleukodystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner