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Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique du NV1205 chez les hommes pédiatriques atteints d'adrénoleucodystrophie

6 mars 2019 mis à jour par: NeuroVia, Inc.

Étude de phase I/II, en ouvert, à dose croissante sur l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NV1205 chez des sujets pédiatriques de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale chez l'enfant (CCALD)

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I/II d'escalade de dose de plusieurs niveaux de dose de NV1205 avec une phase de traitement à long terme.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude vise à évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du NV1205 chez des patients pédiatriques atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale infantile (CCALD).

L'étude consiste à :

  • Période de dépistage : dans les 30 jours suivant la première dose
  • Période de traitement principale de 12 semaines (Partie 1 - du dépistage à la semaine 12)
  • Période de traitement à long terme (LTT) (Partie 2 - Semaine 13 à Semaine 96)

Dans la partie 1, les sujets auront une période de traitement initiale de 4 semaines à la dose assignée et, si aucun problème de sécurité n'est noté, les sujets continuent pendant 8 semaines supplémentaires d'évaluation de sécurité prolongée.

Il y aura plusieurs cohortes de sujets inscrits. Une fois que chaque cohorte a terminé l'évaluation de sécurité initiale de 4 semaines, les données de sécurité seront examinées par un comité indépendant de surveillance de la sécurité des données (DSMB) et, sous réserve de la recommandation du DSMB, la cohorte 2 sera inscrite et recevra le niveau de dose suivant. Une fois que la cohorte 2 aura terminé 4 semaines de traitement, le DSMB examinera toutes les données de sécurité disponibles (cohortes 1 et 2) et, sous réserve de la recommandation du DSMB, la cohorte 3 sera inscrite et recevra le niveau de dose suivant. Des cohortes supplémentaires peuvent être recrutées sur recommandation du DSMB avec une augmentation de dose progressive.

Dans la partie 2, les sujets continueront à recevoir le traitement pendant la période LTT de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Health
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chili
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie
        • Fundacion Cardioinfantil
  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Fédération Russe
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Manchester Children's Hospital
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ≥4 ans et <18 ans
  2. Diagnostic CCALD confirmé par des tests génétiques
  3. Score de Loes > 0 et ≤ 15
  4. Les patients prenant des agents abaissant les VLCFA tels que l'huile de Lorenzo doivent arrêter le médicament et avoir des niveaux élevés de VLCFA avant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Conditions médicales importantes telles que les maladies cardiaques, thyroïdiennes ou hépatiques
  • Bénéficiaires HSCT

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
Délai: 2 années
Événements indésirables
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe de concentration de NV1205 dans le plasma
Délai: 12 semaines
Une approche d'échantillonnage clairsemée sera utilisée pour estimer une zone de 24 heures sous la courbe de la concentration plasmatique de NV1205
12 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de Loes
Délai: 2 années
Le pourcentage de changement par rapport au départ dans les lésions cérébrales évaluées en tant que score de Loes sera calculé
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NeuroVia, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 août 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2017

Première publication (Réel)

23 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2019

Dernière vérification

1 mai 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NV1205-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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