Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NV1205 biztonságossága, farmakokinetikája és farmakodinámiája adrenoleukodystrophiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​férfiaknál

2019. március 6. frissítette: NeuroVia, Inc.

Fázis I/II, nyílt, dózisnövelő vizsgálat az NV1205 biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és farmakodinámiájáról gyermekkori agyi adrenoleukodystrophiában (CCALD) szenvedő gyermekgyógyászati ​​férfiaknál

Ez egy I/II. fázisú, nyílt elrendezésű dóziseszkalációs vizsgálat az NV1205 többszörös dózisszintjével, hosszú távú kezelési fázissal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az NV1205 biztonságosságát, farmakokinetikáját és hatékonyságát gyermekkori agyi adrenoleukodystrophiával (CCALD) diagnosztizált gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

A tanulmány a következőkből áll:

  • Szűrési időszak: az első adagtól számított 30 napon belül
  • 12 hetes fő kezelési időszak (1. rész – a szűréstől a 12. hétig)
  • Hosszú távú kezelés (LTT) időszak (2. rész – 13. héttől 96. hétig)

Az 1. részben az alanyok kezdeti 4 hetes kezelési periódusban részesülnek a kijelölt dózis mellett, és ha nem észlelnek biztonsági aggályokat, az alanyok további 8 hétig folytatják a kiterjesztett biztonsági értékelést.

Több tantárgycsoportra is beiratkoznak. Miután minden kohorsz elvégezte a 4 hetes kezdeti biztonsági értékelést, a biztonsági adatokat egy független adatbiztonsági megfigyelő testület (DSMB) felülvizsgálja, és a DSMB ajánlásának megfelelően a 2. kohorsz kerül felvételre, és megkapja a következő dózisszintet. Miután a 2. kohorsz befejezte a 4 hetes kezelést, a DSMB felülvizsgálja az összes rendelkezésre álló biztonságossági adatot (1. és 2. kohorsz), és a DSMB ajánlásának megfelelően a 3. kohorsz felvételre kerül, és megkapja a következő dózisszintet. A DSMB javaslatára további kohorszokat is be lehet vonni a dózis fokozatos emelésével.

A 2. részben az alanyok továbbra is kezelésben részesülnek a vizsgálat LTT időszakában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Manchester Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Ukrajna
      • Kiev, Ukrajna
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak ≥4 éves és <18 éves
  2. A CCALD-diagnózist genetikai vizsgálatok igazolták
  3. Loes pontszám >0 és ≤15
  4. A VLCFA-csökkentő szereket, például a Lorenzo-olajat szedő betegeknek abba kell hagyniuk a gyógyszeres kezelést, és magas VLCFA-szinttel kell rendelkezniük a felvétel előtt.

Kizárási kritériumok:

  • Jelentős egészségügyi állapotok, például szív-, pajzsmirigy- vagy májbetegség
  • HSCT címzettek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 2 év
Mellékhatások
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A görbe alatti terület az NV1205 koncentrációja a plazmában
Időkeret: 12 hét
Ritka mintavételi megközelítést alkalmaznak az NV1205 plazmakoncentráció görbe alatti 24 órás terület becslésére.
12 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Loes pontszáma
Időkeret: 2 év
A Loes-pontszámként értékelt agyi elváltozások kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása kiszámításra kerül
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NeuroVia, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2018. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NV1205-009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó adrenoleukodystrophia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel