Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik för NV1205 hos pediatriska manliga patienter med adrenoleukodystrofi

6 mars 2019 uppdaterad av: NeuroVia, Inc.

Fas I/II, öppen märkning, dosupptrappningsstudie av säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik för NV1205 hos pediatriska manliga försökspersoner med cerebral adrenoleukodystrofi i barndomen (CCALD)

Detta är en fas I/II, öppen dosökningsstudie av flera dosnivåer av NV1205 med en långtidsbehandlingsfas.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie ska utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och effekten av NV1205 hos pediatriska patienter som diagnostiserats med cerebral adrenoleukodystrofi i barndomen (CCALD).

Studien består av:

  • Screeningperiod: inom 30 dagar efter första dosen
  • Huvudbehandlingsperiod på 12 veckor (del 1 - från screening till vecka 12)
  • Långtidsbehandlingsperiod (LTT) (del 2 - vecka 13 till vecka 96)

I del 1 kommer försökspersonerna att ha en initial 4-veckors behandlingsperiod vid den tilldelade dosen och, om inga säkerhetsproblem noteras, fortsätter försökspersonerna i ytterligare 8 veckor med utökad säkerhetsbedömning.

Det kommer att finnas flera kohorter av ämnen inskrivna. Efter att varje kohort har slutfört den 4-veckors initiala säkerhetsbedömningen kommer säkerhetsdata att granskas av en oberoende Data Safety Monitoring Board (DSMB) och, med förbehåll för DSMBs rekommendation, kommer Cohort 2 att registreras och få nästa dosnivå. Efter att kohort 2 har avslutat 4 veckors behandling kommer DSMB att granska alla tillgängliga säkerhetsdata (kohorter 1 och 2) och, beroende på DSMB-rekommendation, kommer kohort 3 att registreras och få nästa dosnivå. Ytterligare kohorter kan registreras på rekommendation av DSMB med en stegvis dosökning.

I del 2 kommer försökspersonerna att fortsätta att få behandling under studiens LTT-period.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Storbritannien
        • Manchester Children's Hospital
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män ≥4 år och <18 år
  2. CCALD-diagnos bekräftad genom genetisk testning
  3. Loes poäng på >0 och ≤15
  4. Patienter på VLCFA-sänkande medel som Lorenzos olja måste sluta med medicineringen och ha höga VLCFA-nivåer innan inskrivning

Exklusions kriterier:

  • Betydande medicinska tillstånd som hjärt-, sköldkörtel- eller leversjukdom
  • HSCT-mottagare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: 2 år
Biverkningar
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under kurvan koncentration av NV1205 i plasma
Tidsram: 12 veckor
En sparsam provtagningsmetod kommer att användas för att uppskatta en 24-timmarsarea under kurvan för NV1205 plasmakoncentration
12 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Loes gör mål
Tidsram: 2 år
Procentuell förändring från baslinjen i hjärnskador bedömda som Loes-poäng kommer att beräknas
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Utredare

  • Studierektor: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 augusti 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2017

Första postat (Faktisk)

23 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2019

Senast verifierad

1 maj 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NV1205-009

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad adrenoleukodystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera