Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av NV1205 hos pediatriske mannlige personer med adrenoleukodystrofi

6. mars 2019 oppdatert av: NeuroVia, Inc.

Fase I/II, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NV1205 hos pediatriske mannlige personer med cerebral adrenoleukodystrofi i barndommen (CCALD)

Dette er en fase I/II, åpen doseeskaleringsstudie av flere dosenivåer av NV1205 med en langtidsbehandlingsfase.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien skal evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av NV1205 hos pediatriske pasienter diagnostisert med cerebral adrenoleukodystrofi i barndommen (CCALD).

Studiet består av:

  • Screeningsperiode: innen 30 dager etter første dose
  • Hovedbehandlingsperiode på 12 uker (del 1 - fra screening til uke 12)
  • Langtidsbehandling (LTT) periode (del 2 - uke 13 til uke 96)

I del 1 vil forsøkspersonene ha en innledende 4-ukers behandlingsperiode med den tildelte dosen, og hvis ingen sikkerhetsproblemer er notert, fortsetter forsøkspersonene i ytterligere 8 uker med utvidet sikkerhetsvurdering.

Det vil være påmeldt flere fagkull. Etter at hver kohort har fullført den 4-ukers innledende sikkerhetsvurderingen, vil sikkerhetsdataene bli gjennomgått av et uavhengig Data Safety Monitoring Board (DSMB), og, underlagt DSMB-anbefaling, vil Kohort 2 bli registrert og motta neste dosenivå. Etter at Kohort 2 har fullført 4 ukers behandling, vil DSMB gjennomgå alle tilgjengelige sikkerhetsdata (Kohort 1 og 2), og, underlagt DSMB-anbefaling, vil Kohort 3 bli registrert og motta neste dosenivå. Ytterligere kohorter kan registreres etter anbefaling fra DSMB med en inkrementell doseøkning.

I del 2 vil forsøkspersonene fortsette å motta behandling i studiens LTT-periode.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester Children's Hospital
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn ≥4 år og <18 år
  2. CCALD-diagnose bekreftet ved genetisk testing
  3. Loes-score på >0 og ≤15
  4. Pasienter på VLCFA-senkende midler som Lorenzos olje må slutte med medisinen og ha høye VLCFA-nivåer før påmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Betydelige medisinske tilstander som hjerte-, skjoldbruskkjertel- eller leversykdom
  • HSCT-mottakere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 2 år
Uønskede hendelser
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurvekonsentrasjonen av NV1205 i plasma
Tidsramme: 12 uker
En sparsom prøvetakingsmetode vil bli brukt for å estimere et 24-timers område under kurven for NV1205 plasmakonsentrasjon
12 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Loes scorer
Tidsramme: 2 år
Prosentvis endring fra baseline i hjernelesjoner vurdert som Loes-score vil bli beregnet
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. august 2018

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2020

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

23. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2019

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NV1205-009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet adrenoleukodystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere