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NV1205 在患有肾上腺脑白质营养不良的男性受试者中的安全性、药代动力学和药效学

2019年3月6日 更新者：NeuroVia, Inc.

NV1205 在儿童脑性肾上腺脑白质营养不良症 (CCALD) 男性受试者中的安全性、药代动力学和药效学的 I/II 期、开放标签、剂量递增研究

这是一项 I/II 期开放标签剂量递增研究，对 NV1205 的多剂量水平进行长期治疗。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

本研究旨在评估 NV1205 在诊断为儿童脑肾上腺脑白质营养不良 (CCALD) 的儿科患者中的安全性、药代动力学和疗效。

该研究包括：

  • 筛选期：首次给药后 30 天内
  • 12 周的主要治疗期（第 1 部分 - 从筛选到第 12 周）
  • 长期治疗 (LTT) 期（第 2 部分 - 第 13 周至第 96 周）

在第 1 部分中，受试者将接受指定剂量的初始 4 周治疗期，如果没有注意到安全问题，受试者将继续进行另外 8 周的延长安全性评估。

将有几组受试者被录取。 在每个队列完成为期 4 周的初始安全评估后，安全数据将由独立的数据安全监测委员会 (DSMB) 进行审查，并且根据 DSMB 的建议，队列 2 将被纳入并接受下一个剂量水平。 第 2 组完成 4 周的治疗后，DSMB 将审查所有可用的安全数据（第 1 组和第 2 组），并且根据 DSMB 的建议，第 3 组将入组并接受下一个剂量水平。 可以根据 DSMB 的建议加入额外的队列，并增加剂量。

在第 2 部分中，受试者将在研究的 LTT 期间继续接受治疗。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kiev、乌克兰
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚
        • Fundacion Cardioinfantil
  • 智利
      • Santiago、智利
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago、智利
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • 法国
      • Paris、法国
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
        • Monash Health
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester、英国
        • Manchester Children's Hospital
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires、阿根廷
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. ≥4岁且<18岁的男性
  2. 通过基因检测确认 CCALD 诊断
  3. Loes 分数>0 且≤15
  4. 使用 Lorenzo 油等 VLCFA 降低剂的患者必须在入组前停止服药并具有高 VLCFA 水平

排除标准：

  • 严重的医疗状况，例如心脏、甲状腺或肝脏疾病
  • HSCT 接受者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 CTCAE v4.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：2年
不良事件
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆中 NV1205 浓度曲线下面积
大体时间：12周
将使用稀疏采样方法来估计 NV1205 血浆浓度曲线下的 24 小时面积
12周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
黄土评分
大体时间：2年
将计算以 Loes 评分评估的脑损伤相对于基线的百分比变化
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NeuroVia, Inc.

调查人员

  • 研究主任：John Henderson, MD、NeuroVia, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2018年8月1日

初级完成 (预期的)

2020年12月1日

研究完成 (预期的)

2020年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年5月5日

首先提交符合 QC 标准的

2017年6月21日

首次发布 (实际的)

2017年6月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年3月6日

最后验证

2018年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NV1205-009

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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