Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, farmakokinetika a farmakodynamika NV1205 u pediatrických mužských subjektů s adrenoleukodystrofií

6. března 2019 aktualizováno: NeuroVia, Inc.

Fáze I/II, otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NV1205 u pediatrických mužských subjektů s dětskou mozkovou adrenoleukodystrofií (CCALD)

Toto je fáze I/II, otevřená studie s eskalací dávek vícenásobných dávek NV1205 s dlouhodobou léčebnou fází.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie má vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku a účinnost NV1205 u pediatrických pacientů s diagnostikovanou dětskou mozkovou adrenoleukodystrofií (CCALD).

Studium se skládá z:

  • Období screeningu: do 30 dnů po první dávce
  • Hlavní léčebné období 12 týdnů (část 1 – od screeningu do týdne 12)
  • Období dlouhodobé léčby (LTT) (2. část – týden 13 až týden 96)

V části 1 budou mít subjekty počáteční 4týdenní léčebné období s přidělenou dávkou, a pokud nejsou zaznamenány žádné obavy týkající se bezpečnosti, subjekty pokračují dalších 8 týdnů v prodlouženém hodnocení bezpečnosti.

Bude zapsáno několik kohort předmětů. Poté, co každá kohorta dokončí 4týdenní počáteční hodnocení bezpečnosti, budou bezpečnostní údaje přezkoumány nezávislou Radou pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) a na základě doporučení DSMB bude zařazena kohorta 2 a obdrží další dávku. Poté, co kohorta 2 dokončí 4 týdny léčby, DSMB zkontroluje všechna dostupná bezpečnostní data (kohorty 1 a 2) a na základě doporučení DSMB bude kohorta 3 zařazena a dostane další dávku. Další kohorty mohou být zapsány na doporučení DSMB s postupným zvyšováním dávky.

V části 2 budou subjekty pokračovat v léčbě v období LTT studie.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Ruská Federace
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester Children's Hospital
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ≥4 roky a <18 let
  2. Diagnóza CCALD potvrzená genetickým vyšetřením
  3. Loesovo skóre >0 a ≤15
  4. Pacienti užívající látky snižující VLCFA, jako je Lorenzův olej, musí přerušit léčbu a mít vysoké hladiny VLCFA před zařazením

Kritéria vyloučení:

  • Významné zdravotní stavy, jako je onemocnění srdce, štítné žlázy nebo jater
  • Příjemci HSCT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 2 roky
Nežádoucí události
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace NV1205 v plazmě
Časové okno: 12 týdnů
K odhadu 24hodinové plochy pod křivkou plazmatické koncentrace NV1205 bude použit přístup řídkého odběru vzorků.
12 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Loes skóruje
Časové okno: 2 roky
Vypočte se procentuální změna od výchozí hodnoty u mozkových lézí hodnocených jako Loesovo skóre
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NeuroVia, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. srpna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2019

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NV1205-009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná adrenoleukodystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit