Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NV1205:n turvallisuus, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka lapsipotilailla, joilla on adrenoleukodystrofiaa

keskiviikko 6. maaliskuuta 2019 päivittänyt: NeuroVia, Inc.

Vaihe I/II, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus NV1205:n turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta miehillä lapsipotilailla, joilla on lapsuusaivo-adrenoleukodystrofia (CCALD)

Tämä on vaiheen I/II avoin annoskorotustutkimus NV1205:n useista annostasoista ja pitkäaikaisesta hoitovaiheesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida NV1205:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa lapsipotilailla, joilla on diagnosoitu lapsuuden aivojen adrenoleukodystrofia (CCALD).

Tutkimus koostuu:

  • Seulontajakso: 30 päivän sisällä ensimmäisestä annoksesta
  • Päähoitojakso 12 viikkoa (osa 1 - seulonnasta viikkoon 12)
  • Pitkän aikavälin hoitojakso (LTT) (osa 2 - viikko 13 - viikko 96)

Osassa 1 koehenkilöillä on ensimmäinen 4 viikon hoitojakso määrätyllä annoksella, ja jos turvallisuusongelmia ei havaita, koehenkilöt jatkavat vielä 8 viikon laajennettua turvallisuusarviointia.

Ilmoittautuneita aiheita on useita. Kun jokainen kohortti on suorittanut 4 viikon alustavan turvallisuusarvioinnin, riippumaton Data Safety Monitoring Board (DSMB) tarkistaa turvallisuustiedot ja DSMB:n suosituksen mukaisesti kohortti 2 rekisteröidään ja saa seuraavan annostason. Kun kohortti 2 on suorittanut 4 viikon hoidon, DSMB tarkistaa kaikki saatavilla olevat turvallisuustiedot (kohortit 1 ja 2) ja DSMB:n suosituksen mukaisesti kohortti 3 rekisteröidään ja saa seuraavan annostason. Lisää kohortteja voidaan rekisteröidä DSMB:n suosituksesta asteittain annosta suurentamalla.

Osassa 2 koehenkilöt jatkavat hoitoa tutkimuksen LTT-jaksolla.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥4-vuotiaat ja <18-vuotiaat
  2. CCALD-diagnoosi vahvistettu geneettisellä testillä
  3. Loes-pisteet >0 ja ≤15
  4. Potilaiden, jotka käyttävät VLCFA:ta alentavia aineita, kuten Lorenzon öljyä, on lopetettava lääkitys ja niillä on oltava korkeat VLCFA-tasot ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Merkittävät sairaudet, kuten sydän-, kilpirauhas- tai maksasairaus
  • HSCT-vastaanottajat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 2 vuotta
Vastoinkäymiset
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva pinta-ala NV1205:n pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Harva näytteenottomenetelmää käytetään arvioimaan 24 tunnin alue plasman NV1205-pitoisuuden käyrän alla
12 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Loes pisteet
Aikaikkuna: 2 vuotta
Prosenttimuutos lähtötasosta aivovaurioissa lasketaan Loes-pisteinä
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NeuroVia, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NV1205-009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitty adrenoleukodystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa