Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika NV1205 u dzieci i młodzieży z adrenoleukodystrofią

6 marca 2019 zaktualizowane przez: NeuroVia, Inc.

Otwarte badanie fazy I/II ze zwiększaniem dawki dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki NV1205 u dzieci płci męskiej z adrenoleukodystrofią mózgową w dzieciństwie (CCALD)

Jest to otwarte badanie fazy I/II z eskalacją dawki wielokrotnych poziomów dawki NV1205 z długoterminową fazą leczenia.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności NV1205 u pacjentów pediatrycznych, u których zdiagnozowano mózgową adrenoleukodystrofię wieku dziecięcego (CCALD).

Badanie składa się z:

  • Okres przesiewowy: w ciągu 30 dni od podania pierwszej dawki
  • Główny okres leczenia wynoszący 12 tygodni (Część 1 – od badania przesiewowego do 12. tygodnia)
  • Okres leczenia długoterminowego (LTT) (Część 2 – Tydzień 13 do Tydzień 96)

W części 1 pacjenci będą poddani początkowemu 4-tygodniowemu okresowi leczenia przydzieloną dawką, a jeśli nie zostaną zauważone żadne obawy dotyczące bezpieczeństwa, pacjenci będą kontynuować przez kolejne 8 tygodni rozszerzoną ocenę bezpieczeństwa.

Zapisanych będzie kilka kohort przedmiotów. Po zakończeniu 4-tygodniowej wstępnej oceny bezpieczeństwa przez każdą Kohortę, dane dotyczące bezpieczeństwa zostaną zweryfikowane przez niezależną Radę ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) i zgodnie z zaleceniem DSMB, Kohorta 2 zostanie włączona i otrzyma następny poziom dawki. Po zakończeniu 4 tygodni leczenia przez Kohortę 2 DSMB dokona przeglądu wszystkich dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa (Kohorty 1 i 2) i zgodnie z zaleceniem DSMB Kohorta 3 zostanie włączona i otrzyma kolejny poziom dawki. Dodatkowe Kohorty mogą być włączone na zalecenie DSMB ze stopniowym zwiększaniem dawki.

W części 2 pacjenci będą kontynuować leczenie w okresie LTT badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundacion Cardioinfantil
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku ≥4 lat i <18 lat
  2. Rozpoznanie CCALD potwierdzone badaniami genetycznymi
  3. Wynik Loes > 0 i ≤ 15
  4. Pacjenci stosujący środki obniżające VLCFA, takie jak olejek Lorenza, muszą przerwać leczenie i mieć wysoki poziom VLCFA przed włączeniem do badania

Kryteria wyłączenia:

  • Poważne schorzenia, takie jak choroby serca, tarczycy lub wątroby
  • biorcy HSCT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 2 lata
Zdarzenia niepożądane
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia NV1205 w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Metoda rzadkiego pobierania próbek zostanie wykorzystana do oszacowania 24-godzinnego obszaru pod krzywą stężenia NV1205 w osoczu
12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik Loesa
Ramy czasowe: 2 lata
Obliczona zostanie procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w uszkodzeniach mózgu oceniana jako punktacja Loesa
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NV1205-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj