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Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NV1205 bei pädiatrischen männlichen Probanden mit Adrenoleukodystrophie

6. März 2019 aktualisiert von: NeuroVia, Inc.

Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase I/II zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NV1205 bei pädiatrischen männlichen Probanden mit zerebraler Adrenoleukodystrophie im Kindesalter (CCALD)

Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie der Phase I/II mit mehreren Dosisstufen von NV1205 mit einer Langzeitbehandlungsphase.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von NV1205 bei pädiatrischen Patienten bewerten, bei denen eine zerebrale Adrenoleukodystrophie (CCALD) im Kindesalter diagnostiziert wurde.

Das Studium besteht aus:

  • Screening-Zeitraum: innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Dosis
  • Hauptbehandlungszeitraum von 12 Wochen (Teil 1 – vom Screening bis Woche 12)
  • Zeitraum der Langzeitbehandlung (LTT) (Teil 2 – Woche 13 bis Woche 96)

In Teil 1 erhalten die Probanden eine anfängliche 4-wöchige Behandlungsphase mit der zugewiesenen Dosis und, wenn keine Sicherheitsbedenken festgestellt werden, setzen die Probanden weitere 8 Wochen einer erweiterten Sicherheitsbewertung fort.

Es werden mehrere Kohorten von Fächern eingeschrieben sein. Nachdem jede Kohorte die 4-wöchige anfängliche Sicherheitsbewertung abgeschlossen hat, werden die Sicherheitsdaten von einem unabhängigen Data Safety Monitoring Board (DSMB) überprüft und Kohorte 2 wird vorbehaltlich der DSMB-Empfehlung aufgenommen und erhält die nächste Dosisstufe. Nachdem Kohorte 2 die 4-wöchige Behandlung abgeschlossen hat, überprüft das DSMB alle verfügbaren Sicherheitsdaten (Kohorten 1 und 2) und, vorbehaltlich der DSMB-Empfehlung, wird Kohorte 3 aufgenommen und erhält die nächste Dosisstufe. Zusätzliche Kohorten können auf Empfehlung des DSMB mit schrittweiser Dosiserhöhung aufgenommen werden.

In Teil 2 werden die Probanden im LTT-Zeitraum der Studie weiterhin behandelt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriarán
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundación Cardioinfantil
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Russische Föderation
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ≥4 Jahre und <18 Jahre alt
  2. CCALD-Diagnose durch Gentest bestätigt
  3. Loes-Score von > 0 und ≤ 15
  4. Patienten, die VLCFA-senkende Mittel wie Lorenzos Öl einnehmen, müssen das Medikament absetzen und vor der Aufnahme hohe VLCFA-Spiegel aufweisen

Ausschlusskriterien:

  • Bedeutende Erkrankungen wie Herz-, Schilddrüsen- oder Lebererkrankungen
  • HSCT-Empfänger

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: Zwei Jahre
Nebenwirkungen
Zwei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurvenkonzentration von NV1205 im Plasma
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Schätzung eines 24-Stunden-Bereichs unter der Kurve der NV1205-Plasmakonzentration wird ein spärlicher Stichprobenansatz verwendet
12 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Loes-Punktzahl
Zeitfenster: Zwei Jahre
Die prozentuale Veränderung der als Loes-Score bewerteten Hirnläsionen gegenüber dem Ausgangswert wird berechnet
Zwei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NeuroVia, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. August 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NV1205-009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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