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Segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de NV1205 em indivíduos pediátricos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia

6 de março de 2019 atualizado por: NeuroVia, Inc.

Fase I/II, Open-Label, Estudo de escalonamento de dose da segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de NV1205 em indivíduos pediátricos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral na infância (CCALD)

Este é um estudo de escalonamento de dose de fase I/II, aberto, de múltiplos níveis de dose de NV1205 com uma fase de tratamento de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo avalia a segurança, a farmacocinética e a eficácia do NV1205 em pacientes pediátricos diagnosticados com adrenoleucodistrofia cerebral infantil (CCALD).

O estudo consiste em:

  • Período de triagem: dentro de 30 dias após a primeira dose
  • Período de tratamento principal de 12 semanas (Parte 1 - da Triagem à Semana 12)
  • Período de Tratamento de Longo Prazo (LTT) (Parte 2 - Semana 13 até a Semana 96)

Na Parte 1, os indivíduos terão um período inicial de tratamento de 4 semanas na dose designada e, se nenhuma preocupação de segurança for observada, os indivíduos continuarão por mais 8 semanas de avaliação de segurança estendida.

Haverá várias coortes de indivíduos inscritos. Após cada Coorte ter concluído a avaliação de segurança inicial de 4 semanas, os dados de segurança serão revisados ​​por um Data Safety Monitoring Board (DSMB) independente e, sujeito à recomendação do DSMB, a Coorte 2 será inscrita e receberá o próximo nível de dose. Depois que a Coorte 2 tiver completado 4 semanas de tratamento, o DSMB revisará todos os dados de segurança disponíveis (Coortes 1 e 2) e, sujeito à recomendação do DSMB, a Coorte 3 será inscrita e receberá o próximo nível de dose. Coortes adicionais podem ser inscritas por recomendação do DSMB com um aumento de dose incremental.

Na Parte 2, os indivíduos continuarão a receber tratamento no período LTT do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Clinico San Borja Arriarán
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundación Cardioinfantil
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, Federação Russa
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • França
      • Paris, França
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Reino Unido
        • Manchester Children's Hospital
  • Ucrânia
      • Kiev, Ucrânia
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ≥4 anos e <18 anos de idade
  2. Diagnóstico de CCALD confirmado por teste genético
  3. Escore de Loes de >0 e ≤15
  4. Pacientes em uso de agentes redutores de VLCFA, como o óleo de Lorenzo, devem interromper a medicação e apresentar altos níveis de VLCFA antes da inscrição

Critério de exclusão:

  • Condições médicas significativas, como doenças cardíacas, tireoidianas ou hepáticas
  • receptores de TCTH

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: 2 anos
Eventos adversos
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva de concentração de NV1205 no plasma
Prazo: 12 semanas
Uma abordagem de amostragem esparsa será utilizada para estimar uma área de 24 horas sob a curva de concentração plasmática de NV1205
12 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Loes
Prazo: 2 anos
A alteração percentual da linha de base em lesões cerebrais avaliadas como pontuação de Loes será calculada
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NeuroVia, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

23 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2019

Última verificação

1 de maio de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NV1205-009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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