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부신백질이영양증이 있는 소아 남성 환자에서 NV1205의 안전성, 약동학 및 약력학

2019년 3월 6일 업데이트: NeuroVia, Inc.

소아 대뇌부신백질이영양증(CCALD)이 있는 소아 남성 피험자에서 NV1205의 안전성, 약동학 및 약력학에 대한 I/II상, 공개 라벨, 용량 증량 연구

이것은 장기 치료 단계와 함께 NV1205의 여러 용량 수준에 대한 공개 라벨 용량 증량 연구인 I/II상입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 소아 뇌부신백질이영양증(CCALD)으로 진단된 소아 환자를 대상으로 NV1205의 안전성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 연구입니다.

이 연구는 다음으로 구성됩니다.

  • 스크리닝 기간: 초회 투여 후 30일 이내
  • 12주간의 주요 치료 기간(1부 - 스크리닝부터 12주차까지)
  • 장기 치료(LTT) 기간(2부 - 13주차부터 96주차까지)

파트 1에서 피험자는 할당된 용량으로 초기 4주간의 치료 기간을 갖게 되며, 안전성 문제가 발견되지 않으면 피험자는 또 다른 8주간의 연장된 안전성 평가를 계속합니다.

등록된 피험자의 여러 코호트가 있을 것입니다. 각 코호트가 4주간의 초기 안전성 평가를 완료한 후 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)에서 안전성 데이터를 검토하고 DSMB 권장 사항에 따라 코호트 2를 등록하고 다음 용량 수준을 받게 됩니다. 코호트 2가 4주의 치료를 완료한 후 DSMB는 모든 이용 가능한 안전성 데이터(코호트 1 및 2)를 검토하고 DSMB 권장 사항에 따라 코호트 3을 등록하고 다음 용량 수준을 받게 됩니다. DSMB의 권고에 따라 추가 코호트가 등록될 수 있으며 증분 용량이 증가합니다.

파트 2에서 피험자는 연구의 LTT 기간 동안 치료를 계속 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방
        • Endocrinology Research Center
      • Moscow, 러시아 연방
        • Moscow Morozov's Children Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, 러시아 연방
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital Austral
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, 영국
        • Manchester Children's Hospital
  • 우크라이나
      • Kiev, 우크라이나
        • National Children's Specialized Hospital 'OKHMATDET'
  • 칠레
      • Santiago, 칠레
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran
      • Santiago, 칠레
        • Hospital Dr. Luis Calvo Mackenna
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아
        • Fundacion Cardioinfantil
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
  • 호주
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, 호주, 3168
        • Monash Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 4세 이상 18세 미만의 남성
  2. 유전자 검사로 확인된 CCALD 진단
  3. Loes 점수 >0 및 ≤15
  4. Lorenzo 오일과 같은 VLCFA 저하제를 사용하는 환자는 등록 전에 약물을 중단하고 VLCFA 수치가 높아야 합니다.

제외 기준:

  • 심장, 갑상선 또는 간 질환과 같은 중대한 의학적 상태
  • 조혈모세포 이식 수혜자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
부작용
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 내 NV1205 농도 곡선 아래 면적
기간: 12주
NV1205 혈장 농도 곡선 아래의 24시간 영역을 추정하기 위해 스파스 샘플링 접근법이 활용됩니다.
12주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
로에스 점수
기간: 2 년
Loes 점수가 계산될 때 평가된 뇌 병변의 기준선으로부터 백분율 변화
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NeuroVia, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: John Henderson, MD, NeuroVia, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2018년 8월 1일

기본 완료 (예상)

2020년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 21일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2018년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NV1205-009

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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